Rituksimabin teho kalsineuriini-inhibiittoreista riippuvan nefroottisen oireyhtymän hoidossa lapsuudessa (NEPHRUTIX)
Prospektiivinen, satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu vaihe II/III tutkimus, jossa arvioidaan rituksimabin tehoa kalsineuriini-inhibiittoreista riippuvan lapsuuden idiopaattisen nefroottisen oireyhtymän uusiutumisen ehkäisyssä
Tausta
Idiopaattinen nefroottinen oireyhtymä on harvinainen sairaus, joka alkaa lapsuudessa ja jota hoidetaan immunosuppressantteilla (esim. steroidit, mykofenolaattimofetiili, syklofosfamidi, syklosporiini).
Vaikeasta, steroideista riippuvaisesta nefroottisesta oireyhtymästä kärsivien potilaiden munuaisten toiminta, johon liittyy muiden immunosuppressiivisten hoitojen epäonnistumista tai toksisia sivuvaikutuksia, on suuri huolenaihe.
Siklosporiini vaarantaa munuaisparenkyymin (fibroosin) näillä potilailla, joiden on otettava tätä hoitoa vuosia. Samaan aikaan pienet syklosporiiniannokset mahdollistavat proteinurian ilmaantumisen uudelleen, mikä saa aikaan munuaisten toiminnan heikkenemisen fokaalisen segmentaalisen glomeruloskleroosin takia. Jotkut viimeaikaiset tiedot johtavat siihen johtopäätökseen, että rituksimabi voi olla tehokas tällaisessa sairaudessa ja sillä on siklosporiinia säästävä vaikutus.
Tarkoitus
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida rituksimabin tehoa lumelääkkeeseen verrattuna vaikeasta siklosporiiniriippuvaisesta nefroottisesta oireyhtymästä kärsivien lapsipotilaiden hoidossa.
Tiivistelmä Potilaat otetaan mukaan tutkimukseen proteinurian remission aikana. Kaksi rituksimabia – annoksella 375 mg/m² – tai lumelääkettä annetaan viikon välein. Muut immunosuppressanttihoidot kapenevat asteittain samalla kapenevalla mallilla molemmissa ryhmissä. Jos nefroottinen oireyhtymä uusiutuu, sokaiseva koodi katkeaa. Rituksimabi annetaan sitten infuusiona lumelääkettä saaneille potilaille.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Queen Fabiola Universitary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Amiens, Ranska, 80054
- CHU Amiens
-
Besancon, Ranska, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Ranska, 33076
- CHU Bordeaux
-
Brest, Ranska, 29609
- CHU Brest
-
Caen, Ranska, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, Ranska, 63058
- Chu Clermont Ferrand
-
Grenoble, Ranska, 38043
- Chu Grenoble
-
Lille, Ranska, 59800
- CHU Lille
-
Limoges, Ranska, 87042
- CHU Limoges
-
Marseille, Ranska, 13385
- AP-HM - Hôpital la Timone
-
Montpellier, Ranska, 34295
- CHU Montpellier
-
Nantes, Ranska, 44033
- CHU Nantes
-
Nice, Ranska, 06202
- CHU NICE
-
Paris, Ranska, 75015
- AP-HP - Hôpital Necker
-
Paris, Ranska, 75571
- AP-HP - Hôpital TROUSSEAU
-
Reims, Ranska, 51092
- CHU REIMS - American Memorial Hospital
-
Rennes, Ranska, 35000
- Chu Rennes
-
Rouen, Ranska, 76031
- CHU Rouen
-
Saint Etienne, Ranska, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Strasbourg, Ranska, 67098
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Ranska, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Ranska, 37044
- CHU Tours
-
Vandoeuvre les Nancy, Ranska, 54511
- CHU Nancy
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 2-vuotiaat ja alle 18-vuotiaat mies- tai naispotilaat, joilla on idiopaattinen nefroottinen oireyhtymä (NS)
- Steroidiherkkä nefroottinen oireyhtymä (ranskalaisen pediatrisen protokollan mukaan).
NEPHRUTIX
- Kalsineuriini-inhibiittori Riippuvainen NS tai NS, johon antikalsineuriinihoito ei ole ollut tehokasta. Muut immunosuppressiiviset hoidot (MMF) eivät välttämättä ole pystyneet hallitsemaan taudin aktiivisuutta.
- Tehokas ehkäisy hedelmällisessä iässä oleville tytöille.
- Potilas ymmärtää ja on allekirjoittanut kirjallisen tietoisen suostumuksen TAI vanhempi tai laillinen huoltaja pystyy ymmärtämään ja on allekirjoittanut kirjallisen tietoisen suostumuksen, joka on hankittava ennen tutkimuksen aloittamista
Poissulkemiskriteerit:
- Terminaalinen munuaisten vajaatoiminta, joka vaatii dialyysiä/siirtoa
- Transkutaaninen happipitoisuus < 97 %
- Kliininen tai radiologinen brokopulmonaalinen tai keuhkopussin poikkeavuus
- Oireeton hepatiitti B -viruksen kantaja meidän hepatiitti B -historiamme
- Rituksimabin (RTX) vasta-aihe
- Vanhemmat/potilas kieltäytyy osallistumasta tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Rituksimabi
kaksi rituksimabi-infuusiota - annoksella 375 mg/m²
|
kaksi infuusiota - annoksella 375 mg/m² - annetaan viikon välein
|
|
Placebo Comparator: plasebo
kaksi lumelääke-infuusiota
|
kaksi infuusiota - annoksella 375 mg/m² - annetaan viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Proteinuria ja nefroottisen oireyhtymän uusiutuminen (seerumin albumiini < 30 g/l) 5 kuukauden sisällä
Aikaikkuna: 5 kuukautta
|
Proteinuria ja nefroottisen oireyhtymän uusiutuminen (seerumin albumiini < 30 g/l) 5 kuukauden sisällä
|
5 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
- rituksimabin annostelu toksisuuden varalta infuusion aikana ja/tai sen jälkeen
Aikaikkuna: 5 kuukautta
|
- toksisuus infuusion aikana ja/tai sen jälkeen
|
5 kuukautta
|
|
- rituksimabin annostelu farmakokinetiikkaa varten
Aikaikkuna: 5 kuukautta
|
- rituksimabin annostelu farmakokinetiikkaa varten
|
5 kuukautta
|
|
- lymfosyyttien annostelu
Aikaikkuna: 5 kuukautta
|
- lymfosyyttien fenotyypitys
|
5 kuukautta
|
|
Lasten elämänlaadun kartoitus
Aikaikkuna: 5 kuukautta
|
Lasten elämänlaadun kartoitus
|
5 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Vincent GUIGONIS, MD, CHU Limoges
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- I08013
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .