Efficacia di Rituximab per il trattamento della sindrome nefrosica dipendente da inibitori della calcineurina durante l'infanzia (NEPHRUTIX)
Uno studio prospettico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo di fase II/III che valuta l'efficacia del rituximab nella prevenzione delle ricadute della sindrome nefrosica idiopatica dipendente dell'infanzia da inibitori della calcineurina
Sfondo
La sindrome nefrosica idiopatica è una malattia rara che inizia durante l'infanzia e viene trattata con immunosoppressori (es. steroidi, micofenolato mofetile, ciclofosfamide, ciclosporina).
La funzione renale dei pazienti affetti da grave sindrome nefrosica steroido-dipendente con insufficienza o effetti collaterali tossici di altri trattamenti immunosoppressori è motivo di grande preoccupazione.
La ciclosporina mette in pericolo il parenchima renale (fibrosi) in questi pazienti che devono assumere questo trattamento per anni. Allo stesso tempo, basse dosi di ciclosporina consentono la ricomparsa della proteinuria, che provoca la degradazione della funzione renale a causa della glomerulosclerosi focale segmentaria. Alcuni dati recenti portano a concludere che Rituximab può essere efficace in tale malattia, con un effetto di risparmio di ciclosporina.
Scopo
Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di Rituximab rispetto al placebo nel trattamento di pazienti pediatrici affetti da grave sindrome nefrosica ciclosporina-dipendente.
Abstract I pazienti saranno inclusi nello studio in un periodo di remissione della proteinuria. Verranno somministrate due infusioni di Rituximab - alla dose di 375 mg/m²- o placebo a distanza di una settimana. Altri trattamenti immunosoppressori verranno gradualmente ridotti con lo stesso schema di riduzione in entrambi i gruppi. In caso di recidiva della sindrome nefrosica, il codice di accecamento verrà violato. Rituximab verrà quindi infuso ai pazienti che hanno ricevuto il placebo.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brussels, Belgio, 1020
- Queen Fabiola Universitary Children's Hospital
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Amiens, Francia, 80054
- CHU Amiens
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Besancon, Francia, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Francia, 33076
- CHU Bordeaux
-
Brest, Francia, 29609
- CHU Brest
-
Caen, Francia, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, Francia, 63058
- Chu Clermont Ferrand
-
Grenoble, Francia, 38043
- CHU Grenoble
-
Lille, Francia, 59800
- CHU Lille
-
Limoges, Francia, 87042
- CHU Limoges
-
Marseille, Francia, 13385
- AP-HM - Hôpital la Timone
-
Montpellier, Francia, 34295
- CHU Montpellier
-
Nantes, Francia, 44033
- CHU Nantes
-
Nice, Francia, 06202
- CHU Nice
-
Paris, Francia, 75015
- AP-HP - Hôpital Necker
-
Paris, Francia, 75571
- AP-HP - Hôpital TROUSSEAU
-
Reims, Francia, 51092
- CHU REIMS - American Memorial Hospital
-
Rennes, Francia, 35000
- CHU Rennes
-
Rouen, Francia, 76031
- CHU Rouen
-
Saint Etienne, Francia, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Strasbourg, Francia, 67098
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Francia, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Francia, 37044
- Chu Tours
-
Vandoeuvre les Nancy, Francia, 54511
- CHU Nancy
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di sesso maschile o femminile di età superiore a 2 anni e inferiore a 18 anni, con sindrome nefrosica idiopatica (NS)
- Sindrome nefrosica sensibile agli steroidi (secondo il protocollo pediatrico francese).
NEFRUTIX
- Inibitore della calcineurina NS dipendente o NS per cui il trattamento con anticalcineurina non è stato efficace. Altri trattamenti immunosoppressivi (MMF) devono aver fallito nel controllare l'attività della malattia.
- Contraccezione efficace per le ragazze in età fertile.
- Il paziente è in grado di comprendere e ha firmato un consenso informato scritto OPPURE il genitore o il tutore legale è in grado di comprendere e ha firmato un consenso informato scritto, che deve essere ottenuto prima dell'inizio di qualsiasi procedura di studio
Criteri di esclusione:
- Insufficienza renale terminale che richiede dialisi/trapianto
- Staurazione transcutanea di ossigeno < 97%
- Anomalia brocopolmonare o pleurica clinica o radiologica
- Portatore asintomatico del virus dell'epatite B la nostra storia di epatite B
- Controindicazione al Rituximab (RTX)
- Genitori/pazienti che rifiutano di partecipare allo studio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Rituximab
due infusioni di Rituximab - alla dose di 375 mg/m²
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verranno somministrate due infusioni - alla dose di 375 mg/m² - a distanza di una settimana
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Comparatore placebo: placebo
due infusioni di placebo
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due infusioni - alla dose di 375 mg/m² - verranno somministrate ad una settimana di intervallo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Proteinuria con recidiva della sindrome nefrosica (albumina sierica < 30 g/L) entro 5 mesi
Lasso di tempo: 5 mesi
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Proteinuria con recidiva della sindrome nefrosica (albumina sierica < 30 g/L) entro 5 mesi
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5 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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- dosaggio di rituximab per la tossicità durante e/o dopo l'infusione
Lasso di tempo: 5 mesi
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- tossicità durante e/o dopo l'infusione
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5 mesi
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- dosaggio di rituximab per la farmacocinetica
Lasso di tempo: 5 mesi
|
- dosaggio di rituximab per la farmacocinetica
|
5 mesi
|
|
- dosaggio dei linfociti
Lasso di tempo: 5 mesi
|
- fenotipizzazione dei linfociti
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5 mesi
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Inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: 5 mesi
|
Inventario della qualità della vita pediatrica
|
5 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Vincent GUIGONIS, MD, CHU Limoges
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- I08013
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