Skuteczność rytuksymabu w leczeniu zespołu nerczycowego zależnego od inhibitorów kalcyneuryny w dzieciństwie (NEPHRUTIX)
Prospektywne, randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II/III oceniające skuteczność rytuksymabu w zapobieganiu nawrotom zależnego od inhibitorów kalcyneuryny idiopatycznego zespołu nerczycowego wieku dziecięcego
Tło
Idiopatyczny zespół nerczycowy jest rzadką chorobą rozpoczynającą się w dzieciństwie i leczoną lekami immunosupresyjnymi (tj. steroidy, mykofenolan mofetylu, cyklofosfamid, cyklosporyna).
Czynność nerek pacjentów cierpiących na ciężki, steroidozależny zespół nerczycowy z niepowodzeniem lub toksycznymi skutkami ubocznymi innych terapii immunosupresyjnych jest przedmiotem szczególnej troski.
Cyklosporyna zagraża miąższowi nerek (zwłóknieniu) u tych pacjentów, którzy muszą stosować to leczenie przez lata. Jednocześnie małe dawki cyklosporyny powodują nawrót białkomoczu, który powoduje degradację funkcji nerek przez ogniskowe segmentowe stwardnienie kłębuszków nerkowych. Niektóre najnowsze dane prowadzą do wniosku, że rytuksymab może być skuteczny w takiej chorobie, z efektem oszczędzającym cyklosporynę.
Zamiar
Celem pracy jest ocena skuteczności rytuksymabu w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów pediatrycznych z ciężkim zespołem nerczycowym zależnym od cyklosporyny.
Streszczenie Do badania zostaną włączeni pacjenci w okresie remisji białkomoczu. Dwa wlewy Rytuksymabu - w dawce 375 mg/m² - lub placebo zostaną podane w odstępie tygodniowym. Inne terapie immunosupresyjne będą stopniowo zmniejszane z takim samym stopniem zwężania w obu grupach. W przypadku nawrotu zespołu nerczycowego kod oślepiający zostanie złamany. Następnie rytuksymab zostanie podany w infuzji pacjentom, którzy otrzymali placebo.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Queen Fabiola Universitary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Amiens, Francja, 80054
- CHU Amiens
-
Besancon, Francja, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Francja, 33076
- CHU Bordeaux
-
Brest, Francja, 29609
- CHU Brest
-
Caen, Francja, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, Francja, 63058
- Chu Clermont Ferrand
-
Grenoble, Francja, 38043
- Chu Grenoble
-
Lille, Francja, 59800
- CHU Lille
-
Limoges, Francja, 87042
- CHU Limoges
-
Marseille, Francja, 13385
- AP-HM - Hôpital la Timone
-
Montpellier, Francja, 34295
- CHU Montpellier
-
Nantes, Francja, 44033
- CHU Nantes
-
Nice, Francja, 06202
- CHU NICE
-
Paris, Francja, 75015
- AP-HP - Hôpital Necker
-
Paris, Francja, 75571
- AP-HP - Hôpital TROUSSEAU
-
Reims, Francja, 51092
- CHU REIMS - American Memorial Hospital
-
Rennes, Francja, 35000
- Chu Rennes
-
Rouen, Francja, 76031
- CHU Rouen
-
Saint Etienne, Francja, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Strasbourg, Francja, 67098
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Francja, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Francja, 37044
- CHU Tours
-
Vandoeuvre les Nancy, Francja, 54511
- CHU Nancy
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku powyżej 2 lat i poniżej 18 lat z idiopatycznym zespołem nerczycowym (NS)
- Zespół nerczycowy wrażliwy na steroidy (zgodnie z francuskim protokołem pediatrycznym).
NEFRUTIX
- Inhibitor kalcyneuryny Zależny NS lub NS, w przypadku których leczenie antykalcyneuryną nie było skuteczne. Inne terapie immunosupresyjne (MMF) musiały zawieść w kontrolowaniu aktywności choroby.
- Skuteczna antykoncepcja dla dziewcząt w wieku rozrodczym.
- Pacjent jest w stanie zrozumieć i podpisał pisemną świadomą zgodę LUB rodzic lub opiekun prawny jest w stanie zrozumieć i podpisał pisemną świadomą zgodę, którą należy uzyskać przed rozpoczęciem jakiejkolwiek procedury badawczej
Kryteria wyłączenia:
- Końcowa niewydolność nerek wymagająca dializy/przeszczepu
- Przezskórne nasycenie tlenem < 97%
- Kliniczna lub radiologiczna nieprawidłowość oskrzelowo-płucna lub opłucnej
- Bezobjawowy nosiciel wirusa zapalenia wątroby typu B nasza historia zapalenia wątroby typu B
- Przeciwwskazanie do rytuksymabu (RTX)
- Odmowa udziału rodziców/pacjenta w badaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Rytuksymab
dwa wlewy Rytuksymabu – w dawce 375 mg/m²
|
dwa wlewy – w dawce 375 mg/m2 – zostaną podane w odstępie tygodniowym
|
|
Komparator placebo: placebo
dwa wlewy placebo
|
dwa wlewy - w dawce 375 mg/m2 - zostaną podane w odstępie tygodniowym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Białkomocz z nawrotem zespołu nerczycowego (stężenie albumin w surowicy < 30 g/l) w ciągu 5 miesięcy
Ramy czasowe: 5 miesięcy
|
Białkomocz z nawrotem zespołu nerczycowego (stężenie albumin w surowicy < 30 g/l) w ciągu 5 miesięcy
|
5 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
- dawkowanie rytuksymabu pod kątem toksyczności podczas i/lub po infuzji
Ramy czasowe: 5 miesięcy
|
- toksyczność podczas i/lub po infuzji
|
5 miesięcy
|
|
- dawkowanie rytuksymabu dla farmakokinetyki
Ramy czasowe: 5 miesięcy
|
- dawkowanie rytuksymabu dla farmakokinetyki
|
5 miesięcy
|
|
- dawkowanie limfocytów
Ramy czasowe: 5 miesięcy
|
- fenotypowanie limfocytów
|
5 miesięcy
|
|
Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia
Ramy czasowe: 5 miesięcy
|
Pediatryczny Inwentarz Jakości Życia
|
5 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Vincent GUIGONIS, MD, CHU Limoges
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- I08013
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .