Eficácia do rituximabe no tratamento da síndrome nefrótica dependente de inibidores de calcineurina na infância (NEPHRUTIX)
Um estudo prospectivo, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Fase II/III avaliando a eficácia do rituximabe na prevenção da recaída da síndrome nefrótica idiopática dependente da infância dos inibidores da calcineurina
Fundo
A síndrome nefrótica idiopática é uma doença rara com início na infância e tratada com imunossupressores (i.e. esteroides, micofenolato de mofetil, ciclofosfamida, ciclosporina).
A função renal de pacientes que sofrem de síndrome nefrótica dependente de esteroides grave com falha ou efeitos colaterais tóxicos de outros tratamentos imunossupressores é uma questão importante de preocupação.
A ciclosporina põe em risco o parênquima renal (fibrose) nesses pacientes, que devem fazer esse tratamento por anos. Ao mesmo tempo, baixas doses de ciclosporina permitem o reaparecimento da proteinúria, o que provoca degradação da função renal por glomeruloesclerose segmentar e focal. Alguns dados recentes permitem concluir que o rituximab pode ser eficaz nesta doença, com efeito poupador da ciclosporina.
Propósito
O objetivo do estudo é avaliar a eficácia de Rituximab versus placebo no tratamento de pacientes pediátricos que sofrem de síndrome nefrótica grave dependente de ciclosporina.
Resumo Os pacientes serão incluídos no estudo em período de remissão da proteinúria. Duas infusões de Rituximabe - na dose de 375 mg/m²- ou placebo serão administradas com uma semana de intervalo. Outros tratamentos imunossupressores serão gradualmente reduzidos com o mesmo padrão de redução em ambos os grupos. Em caso de recaída da síndrome nefrótica, o código de cegueira será quebrado. O rituximabe será então infundido em pacientes que receberam placebo.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica, 1020
- Queen Fabiola Universitary Children's Hospital
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Amiens, França, 80054
- CHU Amiens
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Besancon, França, 25030
- CHU Besançon
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Bordeaux, França, 33076
- CHU Bordeaux
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Brest, França, 29609
- CHU Brest
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Caen, França, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, França, 63058
- Chu Clermont Ferrand
-
Grenoble, França, 38043
- Chu Grenoble
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Lille, França, 59800
- CHU Lille
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Limoges, França, 87042
- CHU Limoges
-
Marseille, França, 13385
- AP-HM - Hôpital la Timone
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Montpellier, França, 34295
- CHU Montpellier
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Nantes, França, 44033
- CHU Nantes
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Nice, França, 06202
- CHU NICE
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Paris, França, 75015
- AP-HP - Hôpital Necker
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Paris, França, 75571
- AP-HP - Hôpital TROUSSEAU
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Reims, França, 51092
- CHU REIMS - American Memorial Hospital
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Rennes, França, 35000
- Chu Rennes
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Rouen, França, 76031
- CHU Rouen
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Saint Etienne, França, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Strasbourg, França, 67098
- CHU Strasbourg
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Toulouse, França, 31059
- CHU Toulouse
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Tours, França, 37044
- CHU Tours
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Vandoeuvre les Nancy, França, 54511
- CHU Nancy
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com mais de 2 e menos de 18 anos, com síndrome nefrótica (SN) idiopática
- Síndrome nefrótica sensível a esteroides (de acordo com o protocolo pediátrico francês).
NEPHRUTIX
- Inibidor de calcineurina Dependente de NS ou NS para o qual o tratamento com anticalcineurina não foi eficaz. Outros tratamentos imunossupressores (MMF) devem ter falhado no controle da atividade da doença.
- Contracepção eficaz para meninas em idade reprodutiva.
- O paciente é capaz de entender e assinou um consentimento informado por escrito OU o pai ou responsável legal é capaz de entender e assinou um consentimento informado por escrito, que deve ser obtido antes do início de qualquer procedimento do estudo
Critério de exclusão:
- Insuficiência renal terminal que requer diálise/transplante
- Estaturação transcutânea de oxigênio < 97%
- Anormalidade brocopulmonar ou pleural clínica ou radiológica
- Portador assintomático do vírus da hepatite B nossa história de hepatite B
- Contraindicação ao Rituximabe (RTX)
- Pais/paciente recusando-se a participar do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Rituximabe
duas infusões de Rituximab - na dose de 375 mg/m²
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duas infusões - na dose de 375 mg/m²- serão administradas com uma semana de intervalo
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Comparador de Placebo: placebo
duas infusões de placebo
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duas infusões - na dose de 375 mg/m² - serão administradas com uma semana de intervalo
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Proteinúria com recidiva da síndrome nefrótica (albumina sérica < 30 g/L) em 5 meses
Prazo: 5 meses
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Proteinúria com recidiva da síndrome nefrótica (albumina sérica < 30 g/L) em 5 meses
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5 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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- dosagem de rituximabe para toxicidade durante e/ou após a infusão
Prazo: 5 meses
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- toxicidade durante e/ou após a infusão
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5 meses
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- dosagem de rituximabe para farmacocinética
Prazo: 5 meses
|
- dosagem de rituximabe para farmacocinética
|
5 meses
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- dosagem de linfócitos
Prazo: 5 meses
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- Fenotipagem de Linfócitos
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5 meses
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Inventário de qualidade de vida pediátrica
Prazo: 5 meses
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Inventário de qualidade de vida pediátrica
|
5 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Vincent GUIGONIS, MD, CHU Limoges
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- I08013
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