Effekten af Rituximab til behandling af calcineurinhæmmere afhængigt nefrotisk syndrom i barndommen (NEPHRUTIX)
Et prospektivt, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret fase II/III-studie, der evaluerer effektiviteten af rituximab til forebyggelse af tilbagefald af calcineurinhæmmere afhængigt idiopatisk nefrotisk syndrom i barndommen
Baggrund
Idiopatisk nefrotisk syndrom er en sjælden sygdom, der begynder i barndommen og behandles med immunsuppressiva (dvs. steroider, mycophenolatmofetil, cyclophosphamid, cyclosporin).
Nyrefunktionen hos patienter, der lider af alvorligt, steroidafhængigt nefrotisk syndrom med svigt eller toksiske bivirkninger af andre immunsuppressive behandlinger er et stort problem.
Cyclosporin bringer nyreparenkym (fibrose) i fare hos disse patienter, som skal tage denne behandling i årevis. Samtidig tillader lave doser af cyclosporin proteinuri at dukke op igen, hvilket fremkalder nedbrydning af nyrefunktionen ved fokal segmentel glomerulosklerose. Nogle nyere data fører til den konklusion, at Rituximab kan være effektivt ved en sådan sygdom med en cyclosporinbesparende effekt.
Formål
Formålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af Rituximab versus placebo i behandlingen af pædiatriske patienter, der lider af alvorligt cyclosporin-afhængigt nefrotisk syndrom.
Abstrakt Patienter vil blive inkluderet i undersøgelsen i en periode med remission af proteinuri. To infusioner af Rituximab - i en dosis på 375 mg/m² - eller placebo vil blive givet med en uges interval. Andre immunsuppressive behandlinger vil gradvist blive nedtrappet med samme nedtrapningsmønster i begge grupper. I tilfælde af tilbagefald af nefrotisk syndrom vil den blændende kode blive brudt. Rituximab vil derefter blive infunderet til patienter, der har fået placebo.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Brussels, Belgien, 1020
- Queen Fabiola Universitary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Amiens, Frankrig, 80054
- CHU Amiens
-
Besancon, Frankrig, 25030
- CHU Besançon
-
Bordeaux, Frankrig, 33076
- CHU Bordeaux
-
Brest, Frankrig, 29609
- CHU Brest
-
Caen, Frankrig, 14033
- CHU Caen
-
Clermont Ferrand, Frankrig, 63058
- Chu Clermont Ferrand
-
Grenoble, Frankrig, 38043
- CHU Grenoble
-
Lille, Frankrig, 59800
- CHU Lille
-
Limoges, Frankrig, 87042
- CHU Limoges
-
Marseille, Frankrig, 13385
- AP-HM - Hôpital la Timone
-
Montpellier, Frankrig, 34295
- CHU Montpellier
-
Nantes, Frankrig, 44033
- CHU Nantes
-
Nice, Frankrig, 06202
- CHU Nice
-
Paris, Frankrig, 75015
- AP-HP - Hôpital Necker
-
Paris, Frankrig, 75571
- AP-HP - Hôpital TROUSSEAU
-
Reims, Frankrig, 51092
- CHU REIMS - American Memorial Hospital
-
Rennes, Frankrig, 35000
- CHU Rennes
-
Rouen, Frankrig, 76031
- CHU Rouen
-
Saint Etienne, Frankrig, 42055
- CHU Saint Etienne
-
Strasbourg, Frankrig, 67098
- CHU Strasbourg
-
Toulouse, Frankrig, 31059
- CHU Toulouse
-
Tours, Frankrig, 37044
- Chu Tours
-
Vandoeuvre les Nancy, Frankrig, 54511
- CHU Nancy
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mandlige eller kvindelige patienter over 2 og under 18 år med et idiopatisk nefrotisk syndrom (NS)
- Steroid Sensitive Nephrotisk Syndrom (ifølge den franske pædiatriske protokol).
NEPHRUTIX
- Calcineurinhæmmer Afhængig NS eller NS, for hvilken anticalcineurinbehandling ikke har været effektiv. Andre immunsuppressive behandlinger (MMF) må have undladt at kontrollere sygdomsaktiviteten.
- Effektiv prævention til piger i den fødedygtige alder.
- Patienten er i stand til at forstå og har underskrevet et skriftligt informeret samtykke ELLER forælderen eller værgen er i stand til at forstå og har underskrevet et skriftligt informeret samtykke, som skal indhentes før påbegyndelse af en undersøgelsesprocedure
Ekskluderingskriterier:
- Terminal nyresvigt, der kræver dialyse/transplantation
- Transkutan iltstauration < 97 %
- Klinisk eller radiologisk brochopulmonar eller pleuraabnormitet
- Asymptomatisk bærer af hepatitis B-virus vores historie med hepatitis B
- Kontraindikation til Rituximab (RTX)
- Forældre/patient nægter at deltage i undersøgelsen
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Rituximab
to infusioner af Rituximab - i en dosis på 375 mg/m²
|
to infusioner - i en dosis på 375 mg/m² - vil blive administreret med en uges interval
|
|
Placebo komparator: placebo
to infusioner af placebo
|
to infusioner - i en dosis på 375 mg/m² - vil blive givet med en uges interval
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Proteinuri med tilbagefald af nefrotisk syndrom (serumalbumin < 30 g/L) inden for 5 måneder
Tidsramme: 5 måneder
|
Proteinuri med tilbagefald af nefrotisk syndrom (serumalbumin < 30 g/L) inden for 5 måneder
|
5 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
- dosering af rituximab for toksicitet under og/eller efter infusion
Tidsramme: 5 måneder
|
- toksicitet under og/eller efter infusion
|
5 måneder
|
|
- dosering af rituximab til farmakokinetik
Tidsramme: 5 måneder
|
- dosering af rituximab til farmakokinetik
|
5 måneder
|
|
- dosering af lymfocytter
Tidsramme: 5 måneder
|
- fænotypning af lymfocytter
|
5 måneder
|
|
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse
Tidsramme: 5 måneder
|
Pædiatrisk livskvalitetsopgørelse
|
5 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Vincent GUIGONIS, MD, CHU Limoges
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Skøn)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Skøn)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- I08013
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .