Effekten av Rituximab för behandling av kalcineurinhämmare beroende nefrotiskt syndrom under barndomen (NEPHRUTIX)

Bakgrund

Idiopatisk nefrotiskt syndrom är en sällsynt sjukdom som börjar under barndomen och behandlas med immunsuppressiva medel (dvs. steroider, mykofenolatmofetil, cyklofosfamid, cyklosporin).

Njurfunktionen hos patienter som lider av allvarligt, steroidberoende nefrotiskt syndrom med misslyckande eller toxiska biverkningar av andra immunsuppressiva behandlingar är ett stort problem.

Cyklosporin äventyrar njurparenkym (fibros) hos dessa patienter som måste ta denna behandling i flera år. Samtidigt tillåter låga doser av ciklosporin proteinuri att återuppstå, vilket provocerar nedbrytning av njurfunktionen genom fokal segmentell glomeruloskleros. Vissa färska data leder till slutsatsen att Rituximab kan vara effektivt vid en sådan sjukdom, med en ciklosporinsparande effekt.

Syfte

Syftet med studien är att utvärdera effekten av Rituximab kontra placebo vid behandling av pediatriska patienter som lider av svårt cyklosporinberoende nefrotiskt syndrom.

Sammanfattning Patienter kommer att inkluderas i studien under en period av remission av proteinuri. Två infusioner av Rituximab - i dosen 375 mg/m² - eller placebo kommer att ges med en veckas intervall. Andra immunsuppressiva behandlingar kommer gradvis att avtrappas med samma avsmalningsmönster i båda grupperna. Vid återfall av nefrotiskt syndrom kommer den bländande koden att brytas. Rituximab kommer sedan att infunderas till patienter som har fått placebo.