Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus rifampisiinista monijärjestelmän atrofiassa (MSA)

tiistai 11. helmikuuta 2014 päivittänyt: Phillip Low

Kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus rifampisiinista monijärjestelmän atrofiassa

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää, oliko rifampisiini tehokas monisysteemisen atrofian (MSA) etenemisen hidastamisessa tai kumoamisessa. Tutkimustutkimukset osoittavat, että proteiinisynteesissä ja rakenteessa on poikkeavuuksia MSA:sta (proteiinin väärinlaskostumista) vastuussa olevissa aivojen osissa, ja lääke Rifampisiini voisi mahdollisesti estää tai kumota tämän proteiinin muutoksen. Tutkimus tehtiin osallistujilla, joilla oli varhainen MSA. Tutkimus käsitti lääkkeen ottamisen 2 kertaa päivässä 12 kuukauden ajan. Osallistujien oireet ja toiminta arvioitiin ja heille tehdään neurologinen tutkimus tutkimuksen alussa, 6 kuukauden ja 12 kuukauden iässä. Heihin otettiin yhteyttä myös puhelimitse 3 ja 9 kuukauden kohdalla. Tutkimuksia tehtiin 10 osallistuvassa paikassa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

MSA on etenevä, kuolemaan johtava häiriö, jolle on tunnusomaista autonomisen toimintahäiriön ja parkinsonismi ja/tai pikkuaivojen häiriö. Neuropatologisesti MSA:lle on tunnusomaista epänormaalisti aggregoituneen a-synukleiinin (a-syn) glial sytoplasmiset inkluusiot (GCI). Tämä oli tutkimus, jolla testattiin hypoteesia, jonka mukaan rifampisiini hidastaa etenemistä tai kääntää neurologisia ja autonomisia toimintoja ja oireita MSA:ssa, koska se kykenee estämään α-synukleiinifibrillien muodostumista ja hajottamaan jo muodostuneita fibrillejä. Tätä lähestymistapaa on ehdotettu mahdolliseksi lähestymistavaksi parkinsonismin ja erityisesti MSA:n hoitoon. MSA:n kokeellisessa mallissa oletettiin, että rifampisiini parantaa MSA:n käyttäytymispoikkeavuuksia ja pysäyttää tai kumoaa patologiset muutokset. Ensisijaisena tavoitteena oli suorittaa kaksoissokkoutettu lumekontrolloitu kliininen tutkimus rifampisiinin vaikutuksesta neurologisen ja autonomisen vajaatoiminnan etenemiseen MSA:ssa.

Data Safety Monitoring Board (DSMB) suositteli tutkimuksen lopettamista sen jälkeen, kun ensisijaisen päätetapahtuman välianalyysi paljasti, että turhakriteerit täyttyivät.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

100

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92103
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02215
        • Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

26 vuotta - 76 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • 30–80-vuotiaat osallistujat, joilla on The Gilman Criteria (2008) -kriteerien mukaan parkinsonin taudin alatyypin (MSA-P) tai pikkuaivojen alatyypin (MSA-C) diagnoosi.
  • Osallistujat, jotka ovat alle 4 vuotta dokumentoidusta MSA-diagnoosista.
  • Osallistujat, joiden arvioitu eloonjääminen on tutkijan mielestä vähintään 3 vuotta.
  • Osallistujat, jotka haluavat ja pystyvät antamaan tietoisen suostumuksen.
  • "Normaali" kognitio, joka on arvioitu Mini-Mental State Examinationilla (MMSE). Vaadimme arvon >24.
  • Potilaiden tulee pystyä nielemään kapselit kokonaisina.

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  • Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) -pistemäärä >17 modifioidulla UMSARS I:llä (kysymys 11 eliminoitu).
  • Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä tai epävakaa lääketieteellinen tai kirurginen tila, joka voi tutkijan mielestä estää tutkimuksen turvallisen loppuun saattamisen tai vaikuttaa tutkimuksen tuloksiin. Näitä ovat tilat, jotka aiheuttavat merkittäviä keskushermoston (CNS) tai autonomisen toimintahäiriön, mukaan lukien kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, äskettäin (
  • Osallistujat, jotka ovat ottaneet tutkimusvalmisteita 60 päivän kuluessa ennen lähtötasoa.
  • Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät käytä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää. Tässä tutkimuksessa hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat: kirurginen sterilointi, kohdunsisäiset laitteet, kumppanin vasektomia, kaksoissuojamenetelmä (kondomi tai pallea spermisidillä), hormonaalinen ehkäisylääke (eli ehkäisyvalmiste, ehkäisylaastari, pitkävaikutteinen ruiskeena käytettävä ehkäisyvalmiste) vaaditulla toisella ehkäisymenetelmällä.
  • Tetrabenatsiinia, rasagiliinia tai selegiliiniä käyttävät osallistujat. Osallistuja pääsee rifampisiinitutkimukseen, kun hän on lopettanut näiden lääkkeiden käytön 3 kuukauden ajan
  • Osallistujat, joilla tiedetään sairastavan porfyriaa.
  • Osallistujat, joiden maksan toimintakokeissa poikkeavat 1,5 kertaa normaalin yläraja.
  • Samanaikainen hoito antikolinergisilla, alfa- ja beeta-adrenergisilla antagonisteilla tai muilla autonomiseen toimintaan vaikuttavilla lääkkeillä lopetetaan ennen autonomisen toiminnan arviointia.
  • Neuroleptien säännöllinen käyttö kuuden kuukauden aikana ennen ensimmäistä arviointia. Neuroleptin satunnainen käyttö antiemeettisenä aiemmin on sallittua edellyttäen, että edellisen 12 kuukauden aikana on otettu enintään kolme annosta.
  • Koska rifampisiinilla on merkittäviä lääkkeiden yhteisvaikutuksia, erityistä huomiota on kiinnitetty samanaikaiseen lääkkeiden käyttöön. Kohdeväestö huomioon ottaen jätämme pois osallistujat, jotka käyttävät sienilääkitystä (itrakonatsoli), rytmihäiriölääkkeitä, kuten amiodaroni, digitalis ja lorkainidi, naishormonit ja ketiapiini (Seroquel). Metyylifenidaatin, sinaritsiinin, reserpiinin, amfetamiinin, epätyypillisten psykoosilääkkeiden, kuten risperidonin, olantsapiinin ja ketiapiinin tai monoamiinioksidaasi A:n (MAO-A) estäjän käyttö kuukauden aikana ennen lähtökohtaista käyntiä on myös poissulkevaa.
  • Sairaudet, joilla on Parkinsonin taudin piirteitä; esim. etenevä supranukleaarinen halvaus, essentiaalinen vapina, perinnöllinen pikkuaivojen rappeuma tai postenkefaliittinen parkinsonismi.
  • Dementia (DSM-IV kriteerit - Amer. Psych. Association, 1994). MMSE:n pistemäärän on oltava >24.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Rifampisiini
Tähän ryhmään satunnaistetut koehenkilöt saavat 300 mg rifampisiinia kahdesti päivässä 12 kuukauden ajan.
Lääke: Rifampisiini
300 mg, 2 kertaa päivässä
Muut nimet:
  • Rifampiini
  • Rimaktaani
  • Rifadiini
  • Rifater
  • Rimaktasidi
  • Rimycin
  • Rofact
Placebo Comparator: Plasebo
Tähän ryhmään satunnaistetut koehenkilöt saavat lumekapseleita kahdesti päivässä 12 kuukauden ajan. Kapselit sisältävät riboflaviinia (B2-vitamiinia).
Lääke: plasebo
plasebo
Muut nimet:
  • B2-vitamiini
  • riboflaviini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutosnopeus perustasosta 12 kuukauteen UMSARS-järjestelmän osan I pistemäärässä (miinus kysymys 11)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta

UMSARS on taudin etenemistä mittaava asteikko, joka koostuu 4 osasta; tässä tutkimuksessa käytettiin vain osia I ja II. Osa I pisteyttää neurologisen ja autonomisen toimintahäiriön oireita. Osa II on motoriikkatutkimus. Osassa I on 12 kysymystä, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Siksi osan I kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta (normaali) 48:aan (äärimmäinen toimintahäiriö).

Osallistujakohtainen pistemäärän muutosnopeus kuukaudessa arvioitiin käyttämällä kaltevuusarviota pienimmän neliösumman regressiosta, jossa kunkin osallistujan UMSARS I -pisteet piirrettiin ajan kuluessa mitattuna kuukausina.
lähtötaso, 12 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen UMSARS-osan I pisteissä (miinus kysymys 11)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta
UMSARS on taudin etenemistä mittaava asteikko, joka koostuu 4 osasta, tässä tutkimuksessa käytettiin vain osia I ja II. Osa I pisteyttää neurologisen ja autonomisen toimintahäiriön oireita. Osa II on motoriikkatutkimus. Osassa I on 12 kysymystä, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Siksi osan I kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta (normaali) 48:aan (äärimmäinen toimintahäiriö).
lähtötaso, 12 kuukautta
Muutos perustilasta 12 kuukauteen UMSARSin osassa II
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta
UMSARS on taudin etenemistä mittaava asteikko, joka koostuu 4 osasta; tässä tutkimuksessa käytettiin vain osia I ja II. Osa I pisteyttää neurologisen ja autonomisen toimintahäiriön oireita. Osa II on motoriikkatutkimus. Osassa II on 14 kohdetta, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Siksi osan II kokonaispistemäärä voi vaihdella 0:sta (normaali) 56:een (äärimmäinen toimintahäiriö).
lähtötaso, 12 kuukautta
Muutos lähtötasosta 12 kuukauteen UMSARS:n kokonaismäärässä (eli UMSARS osa I miinus kysymys 11 + UMSARS osa II)
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta
UMSARS on taudin etenemistä mittaava asteikko, joka koostuu 4 osasta; tässä tutkimuksessa käytettiin vain osia I ja II. Osa I pisteyttää neurologisen ja autonomisen toimintahäiriön oireita. Osa II on motoriikkatutkimus. Osassa I on 12 kysymystä, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Osassa II on 14 kohdetta, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Siksi kokonaispistemäärä UMSARS:n osista I miinus kysymys 11 + osa II voi vaihdella 0:sta (normaali) 104:ään (äärimmäinen toimintahäiriö).
lähtötaso, 12 kuukautta
Muutosnopeus lähtötasosta 12 kuukauteen UMSARS:n kokonaismäärässä (eli UMSARS osa I miinus kysymys 11 + UMSARS osa II) käyttämällä kaltevuusarviota
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta

UMSARS on taudin etenemistä mittaava asteikko, joka koostuu 4 osasta; tässä tutkimuksessa käytettiin vain osia I ja II. Osa I pisteyttää neurologisen ja autonomisen toimintahäiriön oireita. Osa II on motoriikkatutkimus. Osassa I on 12 kysymystä, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Osassa II on 14 kohdetta, joiden luokitusasteikko vaihtelee 0:sta (normaali) 4:ään (äärimmäinen toimintahäiriö). Siksi kokonaispistemäärä UMSARS:n osista I miinus kysymys 11 + osa II voi vaihdella 0:sta (normaali) 104:ään (äärimmäinen toimintahäiriö).

Osallistujakohtainen pistemäärän muutosnopeus kuukaudessa arvioitiin käyttämällä kaltevuusarviota pienimmän neliösumman regressiosta, jossa kunkin osallistujan UMSARS-pistemäärät laskettiin ajan kuluessa mitattuna kuukausina.
lähtötaso, 12 kuukautta
Vaihda perustilasta 12 kuukauteen COMPASS-valintaasteikossa
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta
Yhdistelmä autonomisten oireiden pisteytys (COMPASS) antaa pistemäärän autonomisten oireiden vakavuusasteesta asianmukaisella painotuksella. COMPASS_selectissa oireet rajoittuvat kuuteen valittuun oirealueeseen. COMPASS-Selectin käytetyssä versiossa (06-09-2009 v1) on 46 kysymystä, joissa on useita osia, pisteet vaihtelevat "paljon huonommasta" - "ei tällaisia ​​oireita". Pisteet voivat vaihdella 0:sta (ei oireita) 85:een (paljon huonompi).
lähtötaso, 12 kuukautta
Muutos COMPASS-Select-Change -asteikossa lähtötasosta 12 kuukauteen
Aikaikkuna: lähtötaso, 12 kuukautta
COMPASSin muutos on johdannainen COMPASSista, ja se arvioi oireiden muutoksen ajan kuluessa valituilla oirealueilla luonnonhistorian tai interventioterapian funktiona. Painopiste on 7 valitussa verkkotunnuksessa. Käytetty COMPASS-Change -Select Scale -versio (06-09-2009 Ver. 1) sisältää 16 kysymystä, joissa on useita osia, pisteet vaihtelevat "paljon huonommasta" - "ei tällaisia ​​oireita". Pistemäärä voi vaihdella 0:sta (ei oireita) 94:ään (paljon huonompi).
lähtötaso, 12 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Phillip Low

Yhteistyökumppanit

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Vanderbilt University
Rare Disease Research Network Autonomic Consortium

Tutkijat

  • Päätutkija: Phillip A Low, MD, Mayo Clinic
  • Päätutkija: Sid Gilman, retired, MD, University of Michigan

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 1. marraskuuta 2012

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 28. tammikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. tammikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Tiistai 1. helmikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 28. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. helmikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 10-003108
  • P01NS044233 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • U54NS065736 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa