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Estudio de Rifampicina en Atrofia Multisistémica (MSA)

11 de febrero de 2014 actualizado por: Phillip Low

Estudio doble ciego controlado con placebo de la rifampicina en la atrofia multisistémica

El propósito de este estudio fue determinar si la rifampicina era efectiva para retardar o revertir la progresión de la atrofia multisistémica (MSA). Los estudios de investigación indican que existe una anomalía en la síntesis y la estructura de las proteínas en partes del cerebro responsables de la MSA (mal plegamiento de proteínas) y el fármaco Rifampicina podría prevenir o revertir esta alteración de las proteínas. El estudio se realizó en participantes con MSA temprana. El estudio consistió en tomar el fármaco 2 veces al día durante 12 meses. Los participantes se sometieron a una evaluación de los síntomas y la función y se sometieron a un examen neurológico al comienzo del estudio, a los 6 meses ya los 12 meses. También fueron contactados a los 3 y 9 meses por teléfono. Los estudios se realizaron en 10 sitios participantes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La MSA es un trastorno progresivo y mortal caracterizado por insuficiencia autonómica y parkinsonismo y/o afectación del cerebelo. Desde el punto de vista neuropatológico, la MSA se caracteriza por inclusiones citoplásmicas gliales (GCI) de α-sinucleína (α-syn) anormalmente agregada. Este fue un estudio para probar la hipótesis de que la rifampicina, debido a su capacidad para inhibir la formación de fibrillas de α-sinucleína y desagregar las fibrillas ya formadas, retrasará la progresión o revertirá las funciones y los síntomas neurológicos y autonómicos en la AMS. Este enfoque se ha propuesto como un enfoque potencial para tratar el parkinsonismo y, específicamente, la AMS. En un modelo experimental de MSA, se planteó la hipótesis de que la rifampicina mejoraría las anomalías conductuales de la MSA y detendría o revertiría los cambios patológicos. El objetivo principal era realizar un ensayo clínico doble ciego controlado con placebo sobre el efecto de la rifampicina en la progresión de la insuficiencia neurológica y autonómica en la AMS.

La Junta de Monitoreo de Seguridad de Datos (DSMB, por sus siglas en inglés) recomendó detener el estudio después de que un análisis intermedio del criterio principal de valoración revelara que se cumplían los criterios de futilidad.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

100

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92103
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

28 años a 78 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes de 30 a 80 años con diagnóstico de AMS Posible o Probable del subtipo parkinsoniano (MSA-P) o subtipo cerebeloso (MSA-C) según The Gilman Criteria (2008).
  • Participantes que tienen menos de 4 años desde el momento del diagnóstico documentado de MSA.
  • Participantes con una supervivencia prevista de al menos 3 años en opinión del investigador.
  • Participantes que estén dispuestos y sean capaces de dar su consentimiento informado.
  • Cognición "normal" según la evaluación del miniexamen del estado mental (MMSE). Necesitaremos un valor >24.
  • Los pacientes deben poder tragar las cápsulas enteras.

Criterio de exclusión:

  • Hembras gestantes o lactantes.
  • Puntuación de la Escala Unificada de Valoración de Atrofia Multisistémica (UMSARS) >17 en UMSARS I modificada (pregunta 11 eliminada).
  • Participantes con una condición médica o quirúrgica clínicamente significativa o inestable que, en opinión del investigador, podría impedir la finalización segura del estudio o podría afectar los resultados del estudio. Estos incluyen condiciones que causan disfunción significativa del Sistema Nervioso Central (SNC) o autonómica, incluyendo insuficiencia cardíaca congestiva, reciente (
  • Participantes que hayan tomado cualquier producto en investigación dentro de los 60 días anteriores a la línea de base.
  • Mujeres en edad fértil que no practican un método aceptable de control de la natalidad. Los métodos anticonceptivos aceptables en este estudio son: esterilización quirúrgica, dispositivos intrauterinos, vasectomía de la pareja, método de doble protección (condón o diafragma con espermicida), medicamento anticonceptivo hormonal (es decir, anticonceptivo oral, parche anticonceptivo, anticonceptivo inyectable de acción prolongada) con un segundo modo de anticoncepción obligatorio.
  • Participantes que toman tetrabenazina, rasagilina o selegilina. El participante calificará para el estudio de rifampicina después de haber dejado de tomar estos medicamentos durante 3 meses.
  • Participantes que se sabe que tienen porfiria.
  • Participantes con pruebas de función hepática anormales definidas como 1,5 veces el límite superior de lo normal.
  • La terapia concomitante con antagonistas anticolinérgicos, alfa y beta adrenérgicos u otros medicamentos que afecten la función autonómica se suspenderá antes de la evaluación autonómica.
  • El uso regular de neurolépticos dentro de los seis meses anteriores a la evaluación inicial. Se permite el uso ocasional de un neuroléptico como antiemético en el pasado, siempre que no se hayan tomado más de tres dosis en los 12 meses anteriores.
  • Dado que la rifampicina tiene interacciones farmacológicas significativas, se ha prestado especial atención al uso de medicamentos concomitantes. Teniendo en cuenta la población objetivo, excluiremos a los participantes que toman medicamentos antimicóticos (itraconazol), antiarrítmicos como amiodarona, digitálicos y lorcainida, hormonas femeninas y quetiapina (Seroquel). También se excluye el uso de metilfenidato, cinarizina, reserpina, anfetamina, antipsicóticos atípicos como risperidona, olanzapina y quetiapina o un inhibidor de la monoaminooxidasa A (MAO-A) en el mes anterior a la visita inicial.
  • Enfermedades con características de la enfermedad de Parkinson; por ejemplo, parálisis supranuclear progresiva, temblor esencial, degeneración cerebelosa hereditaria o parkinsonismo posencefalítico.
  • Demencia (criterios DSM-IV - Amer. Psicoanalizar. Asociación, 1994). La puntuación en el MMSE debe ser >24.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Rifampicina
Los sujetos asignados al azar a este brazo recibirán 300 mg de rifampicina dos veces al día durante 12 meses.
Droga: Rifampicina
300 mg, 2 veces al día
Otros nombres:
  • Rifampicina
  • Rimactano
  • Rifadín
  • Rifater
  • Rimactazid
  • Rimicina
  • Rofacto
Comparador de placebos: Placebo
Los sujetos asignados al azar a este brazo recibirán cápsulas de placebo dos veces al día durante 12 meses. Las cápsulas contendrán riboflavina (vitamina B2).
Droga: placebo
placebo
Otros nombres:
  • vitamina B2
  • riboflavina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de cambio desde el inicio hasta los 12 meses en la puntuación de la Parte I de la Escala de calificación de atrofia multisistémica total unificada (UMSARS) (menos pregunta 11)
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses

UMSARS es una escala que mide la progresión de la enfermedad que consta de 4 partes; en este estudio sólo se utilizaron las Partes I y II. La Parte I puntúa los síntomas de disfunción neurológica y autonómica. La parte II es un examen motor. La Parte I tiene 12 preguntas con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). Por lo tanto, la puntuación total de la Parte I podría oscilar entre 0 (normal) y 48 (disfunción extrema).

La tasa de cambio específica de los participantes en puntos por mes se estimó mediante la estimación de la pendiente de la regresión de mínimos cuadrados donde, para cada participante, sus puntajes UMSARS I se trazaron a lo largo del tiempo medido en meses.
línea de base, 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses en la puntuación de la Parte I de UMSARS (menos la pregunta 11)
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
UMSARS es una escala que mide la progresión de la enfermedad que consta de 4 partes, en este estudio solo se utilizaron las partes I y II. La Parte I puntúa los síntomas de disfunción neurológica y autonómica. La parte II es un examen motor. La Parte I tiene 12 preguntas con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). Por lo tanto, la puntuación total de la Parte I podría oscilar entre 0 (normal) y 48 (disfunción extrema).
línea de base, 12 meses
Cambio desde la línea de base hasta los 12 meses en UMSARS Parte II
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
UMSARS es una escala que mide la progresión de la enfermedad que consta de 4 partes; en este estudio sólo se utilizaron las Partes I y II. La Parte I puntúa los síntomas de disfunción neurológica y autonómica. La parte II es un examen motor. La Parte II tiene 14 ítems con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). Por lo tanto, la puntuación total de la Parte II podría oscilar entre 0 (normal) y 56 (disfunción extrema).
línea de base, 12 meses
Cambio desde el inicio hasta 12 meses en total UMSARS (es decir, UMSARS Parte I menos la pregunta 11 + UMSARS Parte II)
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
UMSARS es una escala que mide la progresión de la enfermedad que consta de 4 partes; en este estudio sólo se utilizaron las Partes I y II. La Parte I puntúa los síntomas de disfunción neurológica y autonómica. La parte II es un examen motor. La Parte I tiene 12 preguntas con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). La Parte II tiene 14 ítems con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). Por lo tanto, la puntuación total de las Partes I de UMSARS menos la Pregunta 11 + la Parte II podría oscilar entre 0 (normal) y 104 (disfunción extrema).
línea de base, 12 meses
Tasa de cambio desde la línea de base hasta los 12 meses en el total de UMSARS (es decir, UMSARS Parte I menos la pregunta 11 + UMSARS Parte II) utilizando la estimación de pendiente
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses

UMSARS es una escala que mide la progresión de la enfermedad que consta de 4 partes; en este estudio sólo se utilizaron las Partes I y II. La Parte I puntúa los síntomas de disfunción neurológica y autonómica. La parte II es un examen motor. La Parte I tiene 12 preguntas con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). La Parte II tiene 14 ítems con una escala de calificación que va de 0 (normal) a 4 (disfunción extrema). Por lo tanto, la puntuación total de las Partes I de UMSARS menos la Pregunta 11 + la Parte II podría oscilar entre 0 (normal) y 104 (disfunción extrema).

La tasa de cambio específica del participante en puntos por mes se estimó utilizando la estimación de la pendiente de la regresión de mínimos cuadrados donde, para cada participante, sus puntajes UMSARS totales se trazaron a lo largo del tiempo medido en meses.
línea de base, 12 meses
Cambio desde el inicio hasta los 12 meses en la escala COMPASS-Select
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
La puntuación compuesta de síntomas autonómicos (COMPASS) proporciona una puntuación de la gravedad de los síntomas autonómicos con la ponderación adecuada. En COMPASS_select, los síntomas se limitan a 6 dominios seleccionados de síntomas. La versión de COMPASS-Select utilizada (06-09-2009 v1) tiene 46 preguntas, con múltiples partes, puntuaciones que van desde "mucho peor" hasta "ningún síntoma". Las puntuaciones pueden variar de 0 (ningún síntoma) a 85 (mucho peor).
línea de base, 12 meses
Cambio en la escala COMPASS-Select-Change desde el inicio hasta los 12 meses
Periodo de tiempo: línea de base, 12 meses
El cambio en COMPASS es un derivado de COMPASS y evalúa el cambio en los síntomas a lo largo del tiempo en dominios seleccionados de síntomas en función de la historia natural o la terapia de intervención. El foco está en 7 dominios seleccionados. La versión de la escala COMPASS-Change-Select utilizada (06-09-2009 Ver. 1) tiene 16 preguntas, con múltiples partes, puntuaciones que van desde "mucho peor" hasta "ningún síntoma". La puntuación puede variar de 0 (ningún síntoma) a 94 (mucho peor).
línea de base, 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Phillip Low

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Vanderbilt University
Rare Disease Research Network Autonomic Consortium

Investigadores

  • Investigador principal: Phillip A Low, MD, Mayo Clinic
  • Investigador principal: Sid Gilman, retired, MD, University of Michigan

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2012

Finalización del estudio (Actual)

1 de enero de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

28 de enero de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de enero de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

1 de febrero de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

28 de marzo de 2014

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de febrero de 2014

Última verificación

1 de febrero de 2014

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 10-003108
  • P01NS044233 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
  • U54NS065736 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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