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Studio della rifampicina nell'atrofia multisistemica (MSA)

11 febbraio 2014 aggiornato da: Phillip Low

Studio in doppio cieco, controllato con placebo, sulla rifampicina nell'atrofia multisistemica

Lo scopo di questo studio era determinare se la rifampicina fosse efficace nel rallentare o invertire la progressione dell'atrofia multisistemica (MSA). Studi di ricerca indicano che esiste un'anomalia nella sintesi e nella struttura proteica in parti del cervello responsabili dell'MSA (misfolding proteico) e il farmaco Rifampicina potrebbe potenzialmente prevenire o invertire questa alterazione proteica. Lo studio è stato condotto su partecipanti con MSA precoce. Lo studio consisteva nell'assumere il farmaco 2 volte al giorno per 12 mesi. I partecipanti sono stati sottoposti a una valutazione dei sintomi e della funzione e saranno sottoposti a un esame neurologico all'inizio dello studio, a 6 mesi ea 12 mesi. Sono stati anche contattati telefonicamente a 3 e 9 mesi. Gli studi sono stati condotti presso 10 siti partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La MSA è una malattia progressiva e fatale caratterizzata da insufficienza autonomica e parkinsonismo e/o coinvolgimento cerebellare. Dal punto di vista neuropatologico, la MSA è caratterizzata da inclusioni citoplasmatiche gliali (GCI) di α-sinucleina (α-syn) anormalmente aggregata. Questo era uno studio per testare l'ipotesi che la rifampicina, a causa della sua capacità di inibire la formazione di fibrille di α-sinucleina e di disaggregare le fibrille già formate, ritarderà la progressione o invertirà le funzioni e i sintomi neurologici e autonomici nella MSA. Questo approccio è stato proposto come potenziale approccio per il trattamento del parkinsonismo e, in particolare, dell'MSA. In un modello sperimentale di MSA, è stato ipotizzato che la rifampicina migliorerebbe le anomalie comportamentali di MSA e arresterebbe o invertirebbe i cambiamenti patologici. L'obiettivo primario era intraprendere uno studio clinico in doppio cieco controllato con placebo sull'effetto della rifampicina sulla progressione dell'insufficienza neurologica e autonomica nella MSA.

Il Data Safety Monitoring Board (DSMB) ha raccomandato di interrompere lo studio dopo che un'analisi ad interim dell'endpoint primario ha rivelato che i criteri di futilità sono stati soddisfatti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92103
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 26 anni a 76 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di età compresa tra 30 e 80 anni con diagnosi di MSA possibile o probabile del sottotipo parkinsoniano (MSA-P) o del sottotipo cerebellare (MSA-C) secondo The Gilman Criteria (2008).
  • - Partecipanti che hanno meno di 4 anni dal momento della diagnosi documentata di MSA.
  • - Partecipanti con una sopravvivenza prevista di almeno 3 anni secondo l'opinione dello sperimentatore.
  • - Partecipanti che sono disposti e in grado di fornire il consenso informato.
  • Cognizione "normale" valutata dal Mini-Mental State Examination (MMSE). Richiederemo un valore >24.
  • I pazienti devono essere in grado di deglutire le capsule intere.

Criteri di esclusione:

  • Donne in gravidanza o in allattamento.
  • Punteggio UMSARS (Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) >17 su UMSARS I modificato (domanda 11 eliminata).
  • - Partecipanti con una condizione medica o chirurgica clinicamente significativa o instabile che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe precludere il completamento sicuro dello studio o potrebbe influenzare i risultati dello studio. Questi includono condizioni che causano un significativo sistema nervoso centrale (SNC) o disfunzione autonomica, inclusa insufficienza cardiaca congestizia, recente (
  • - Partecipanti che hanno assunto qualsiasi prodotto sperimentale entro 60 giorni prima del basale.
  • Donne in età fertile che non praticano un metodo accettabile di controllo delle nascite. Metodi accettabili di controllo delle nascite in questo studio sono: sterilizzazione chirurgica, dispositivi intrauterini, vasectomia del partner, un metodo a doppia protezione (preservativo o diaframma con spermicida), farmaco contraccettivo ormonale (cioè contraccettivo orale, cerotto contraccettivo, contraccettivo iniettabile a lunga durata d'azione) con una seconda modalità contraccettiva richiesta.
  • Partecipanti che assumono Tetrabenazina, Rasagilina o Selegilina. Il partecipante si qualificherà per lo studio Rifampicina dopo aver interrotto questi farmaci per 3 mesi
  • Partecipanti noti per avere la porfiria.
  • Partecipanti con test di funzionalità epatica anormali definiti come 1,5 volte il limite superiore del normale.
  • La terapia concomitante con anticolinergici, antagonisti alfa e beta adrenergici o altri farmaci che influenzano la funzione autonomica verrà interrotta prima della valutazione autonomica.
  • L'uso regolare di neurolettici nei sei mesi precedenti la valutazione iniziale. È consentito l'uso occasionale di un neurolettico come antiemetico in passato, a condizione che non siano state assunte più di tre dosi nei 12 mesi precedenti.
  • Poiché la Rifampicina ha significative interazioni farmaco-farmaco, particolare attenzione è stata dedicata all'uso di farmaci concomitanti. Considerando la popolazione target, escluderemo i partecipanti che assumono farmaci antifungini (itraconazolo), antiaritmici come amiodarone, digitale e lorcainide, ormoni femminili e quetiapina (Seroquel). Anche l'uso di metilfenidato, cinnarizina, reserpina, anfetamina, antipsicotici atipici come risperidone, olanzapina e quetiapina o un inibitore della monoamino ossidasi A (MAO-A) entro un mese prima della visita basale è escluso.
  • Malattie con caratteristiche del morbo di Parkinson; ad esempio, paralisi sopranucleare progressiva, tremore essenziale, degenerazione cerebellare ereditaria o parkinsonismo postencefalitico.
  • Demenza (criteri DSM-IV - Amer. Psico. Associazione, 1994). Il punteggio sull'MMSE deve essere >24.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Rifampicina
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno 300 mg di rifampicina due volte al giorno per 12 mesi.
Droga: Rifampicina
300 mg, 2 volte al giorno
Altri nomi:
  • Rifampicina
  • Rimattano
  • Rifadin
  • Rifater
  • Rimattazide
  • Rimicina
  • Rofatto
Comparatore placebo: Placebo
I soggetti randomizzati in questo braccio riceveranno capsule di placebo due volte al giorno per 12 mesi. Le capsule conterranno riboflavina (vitamina B2).
Droga: placebo
placebo
Altri nomi:
  • vitamina B2
  • riboflavina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di variazione dal basale a 12 mesi nel punteggio UMSARS (Total Unified Multiple System Atrophy Rating Scale) Parte I (meno domanda 11)
Lasso di tempo: basale, 12 mesi

UMSARS è una scala che misura la progressione della malattia che comprende 4 parti; in questo studio sono state utilizzate solo le parti I e II. La parte I segna i sintomi della disfunzione neurologica e autonomica. La parte II è un esame motorio. La parte I ha 12 domande con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). Pertanto il punteggio totale per la Parte I potrebbe variare da 0 (normale) a 48 (disfunzione estrema).

Il tasso di variazione dei punti al mese specifico del partecipante è stato stimato utilizzando la stima della pendenza dalla regressione dei minimi quadrati in cui per ciascun partecipante, i punteggi UMSARS I sono stati tracciati nel tempo misurato in mesi.
basale, 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale a 12 mesi nel punteggio UMSARS Parte I (meno domanda 11)
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
UMSARS è una scala che misura la progressione della malattia che comprende 4 parti, in questo studio sono state utilizzate solo le parti I e II. La parte I segna i sintomi della disfunzione neurologica e autonomica. La parte II è un esame motorio. La parte I ha 12 domande con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). Pertanto il punteggio totale per la Parte I potrebbe variare da 0 (normale) a 48 (disfunzione estrema).
basale, 12 mesi
Passaggio dal basale a 12 mesi in UMSARS Parte II
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
UMSARS è una scala che misura la progressione della malattia che comprende 4 parti; in questo studio sono state utilizzate solo le parti I e II. La parte I segna i sintomi della disfunzione neurologica e autonomica. La parte II è un esame motorio. La Parte II ha 14 item con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). Pertanto il punteggio totale per la Parte II potrebbe variare da 0 (normale) a 56 (disfunzione estrema).
basale, 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi in totale UMSARS (ovvero, UMSARS parte I meno domanda 11 + UMSARS parte II)
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
UMSARS è una scala che misura la progressione della malattia che comprende 4 parti; in questo studio sono state utilizzate solo le parti I e II. La parte I segna i sintomi della disfunzione neurologica e autonomica. La parte II è un esame motorio. La parte I ha 12 domande con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). La Parte II ha 14 item con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). Pertanto il punteggio totale per il totale UMSARS Parti I meno Domanda 11 + Parte II potrebbe variare da 0 (normale) a 104 (disfunzione estrema).
basale, 12 mesi
Tasso di variazione dal basale a 12 mesi in totale UMSARS (ovvero, UMSARS parte I meno domanda 11 + UMSARS parte II) utilizzando la stima della pendenza
Lasso di tempo: basale, 12 mesi

UMSARS è una scala che misura la progressione della malattia che comprende 4 parti; in questo studio sono state utilizzate solo le parti I e II. La parte I segna i sintomi della disfunzione neurologica e autonomica. La parte II è un esame motorio. La parte I ha 12 domande con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). La Parte II ha 14 item con una scala di valutazione che va da 0 (normale) a 4 (disfunzione estrema). Pertanto il punteggio totale per il totale UMSARS Parti I meno Domanda 11 + Parte II potrebbe variare da 0 (normale) a 104 (disfunzione estrema).

Il tasso di variazione dei punti al mese specifico del partecipante è stato stimato utilizzando la stima della pendenza dalla regressione dei minimi quadrati in cui per ciascun partecipante, i punteggi UMSARS totali sono stati tracciati nel tempo misurato in mesi.
basale, 12 mesi
Modifica dal basale a 12 mesi nella scala COMPASS-Select
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
Il punteggio composito dei sintomi autonomici (COMPASS) fornisce un punteggio di gravità dei sintomi autonomici con un peso appropriato. In COMPASS_select, i sintomi sono limitati a 6 domini selezionati di sintomi. La versione di COMPASS-Select utilizzata (06-09-2009 v1) ha 46 domande, con più parti, punteggi che vanno da "molto peggio" a "nessun sintomo del genere". I punteggi possono variare da 0 (nessun sintomo del genere) a 85 (molto peggio).
basale, 12 mesi
Modifica della scala COMPASS-Seleziona-Cambia dal basale a 12 mesi
Lasso di tempo: basale, 12 mesi
Il cambiamento in COMPASS è un derivato di COMPASS e valuta il cambiamento dei sintomi nel tempo su domini di sintomi selezionati in funzione della storia naturale o della terapia di intervento. Il focus è su 7 domini selezionati. La versione della scala COMPASS-Change-Select usata (06-09-2009 Ver. 1) ha 16 domande, con più parti, punteggi che vanno da "molto peggio" a "nessun sintomo del genere". Il punteggio potrebbe variare da 0 (nessun sintomo del genere) a 94 (molto peggio).
basale, 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Phillip Low

Collaboratori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Vanderbilt University
Rare Disease Research Network Autonomic Consortium

Investigatori

  • Investigatore principale: Phillip A Low, MD, Mayo Clinic
  • Investigatore principale: Sid Gilman, retired, MD, University of Michigan

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 novembre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 gennaio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

28 gennaio 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 gennaio 2011

Primo Inserito (Stima)

1 febbraio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 marzo 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 febbraio 2014

Ultimo verificato

1 febbraio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 10-003108
  • P01NS044233 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • U54NS065736 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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