Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie rifampicinu u mnohočetné systémové atrofie (MSA)

11. února 2014 aktualizováno: Phillip Low

Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie rifampicinu u mnohočetné systémové atrofie

Účelem této studie bylo určit, zda je rifampicin účinný při zpomalení nebo zvrácení progrese mnohočetné systémové atrofie (MSA). Výzkumné studie naznačují, že existuje abnormalita v syntéze a struktuře bílkovin v částech mozku odpovědných za MSA (chybné skládání bílkovin) a lék Rifampicin by mohl potenciálně zabránit nebo zvrátit tuto změnu bílkovin. Studie byla provedena na účastnících s ranou MSA. Studie spočívala v užívání léku 2krát denně po dobu 12 měsíců. Účastníci podstoupili hodnocení symptomů a funkce a podstoupili neurologické vyšetření na začátku studie, v 6 měsících a ve 12 měsících. Byli také kontaktováni telefonicky ve 3. a 9. měsíci. Studie byly provedeny na 10 zúčastněných místech.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

MSA je progresivní, fatální porucha charakterizovaná autonomním selháním a parkinsonismem a/nebo cerebelárním postižením. Neuropatologicky je MSA charakterizována gliovými cytoplazmatickými inkluzemi (GCI) abnormálně agregovaného a-synukleinu (a-syn). Toto byla studie k testování hypotézy, že rifampicin díky své schopnosti inhibovat tvorbu α-synukleinových fibril a disagregovat již vytvořené fibrily zpomalí progresi nebo zvrátit neurologické a autonomní funkce a symptomy u MSA. Tento přístup byl navržen jako potenciální přístup k léčbě parkinsonismu a konkrétně MSA. V experimentálním modelu MSA se předpokládalo, že rifampicin zlepší abnormality chování MSA a zastaví nebo zvrátit patologické změny. Primárním cílem bylo provést dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou klinickou studii účinku rifampicinu na progresi neurologického a autonomního selhání u MSA.

Rada pro monitorování bezpečnosti dat (DSMB) doporučila zastavit studii poté, co průběžná analýza primárního koncového bodu odhalila, že byla splněna kritéria marnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • San Diego, California, Spojené státy, 92103
        • University of California, San Diego
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33606
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Harvard Medical School
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

26 let až 76 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci ve věku 30–80 let s diagnózou možného nebo pravděpodobného MSA parkinsonského subtypu (MSA-P) nebo cerebelárního subtypu (MSA-C) podle The Gilman Criteria (2008).
  • Účastníci, kteří jsou méně než 4 roky od doby dokumentované diagnózy MSA.
  • Účastníci s předpokládaným přežitím alespoň 3 roky podle názoru zkoušejícího.
  • Účastníci, kteří jsou ochotni a schopni dát informovaný souhlas.
  • "Normální" kognice podle hodnocení Mini-Mental State Examination (MMSE). Budeme požadovat hodnotu >24.
  • Pacienti by měli být schopni polykat tobolky celé.

Kritéria vyloučení:

  • Březí nebo kojící samice.
  • Skóre Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS) >17 na modifikovaném UMSARS I (otázka 11 odstraněna).
  • Účastníci s klinicky významným nebo nestabilním zdravotním nebo chirurgickým stavem, který by podle názoru zkoušejícího mohl bránit bezpečnému dokončení studie nebo by mohl ovlivnit výsledky studie. Patří sem stavy způsobující významnou centrální nervovou soustavu (CNS) nebo autonomní dysfunkci, včetně městnavého srdečního selhání, nedávné (
  • Účastníci, kteří užili jakékoli hodnocené produkty během 60 dnů před výchozí hodnotou.
  • Ženy ve fertilním věku, které nepraktikují přijatelnou metodu antikoncepce. Přijatelné metody antikoncepce v této studii jsou: chirurgická sterilizace, nitroděložní tělíska, partnerská vasektomie, metoda dvojité ochrany (kondom nebo bránice se spermicidem), hormonální antikoncepce (tj. perorální antikoncepce, antikoncepční náplast, dlouhodobě působící injekční antikoncepce) s požadovaným druhým způsobem antikoncepce.
  • Účastníci užívající Tetrabenazin, Rasagilin nebo Selegilin. Účastník se kvalifikuje pro studii Rifampicin poté, co tyto léky vysadí na 3 měsíce
  • Účastníci, o kterých je známo, že mají porfyrii.
  • Účastníci s abnormálními jaterními testy definovanými jako 1,5násobek horní hranice normálu.
  • Souběžná léčba anticholinergními, alfa a beta adrenergními antagonisty nebo jinými léky ovlivňujícími autonomní funkce bude před autonomním hodnocením ukončena.
  • Pravidelné užívání neuroleptik během šesti měsíců před počátečním hodnocením. Příležitostné použití neuroleptika jako antiemetika v minulosti je povoleno za předpokladu, že během předchozích 12 měsíců nebyly podány více než tři dávky.
  • Vzhledem k tomu, že rifampicin má významné lékové interakce, byla zvláštní pozornost věnována použití souběžných léků. S ohledem na cílovou populaci vyloučíme účastníky užívající antimykotika (itrakonazol), antiarytmika jako amiodaron, digitalis a lorcainid, ženské hormony a quetiapin (Seroquel). Vylučující je také použití methylfenidátu, cinnarizinu, reserpinu, amfetaminu, atypických antipsychotik, jako je risperidon, olanzapin a quetiapin nebo inhibitoru monoaminooxidázy A (MAO-A) během jednoho měsíce před vstupní návštěvou.
  • Nemoci s rysy Parkinsonovy choroby; např. progresivní supranukleární obrna, esenciální třes, dědičná cerebelární degenerace nebo postencefalitický parkinsonismus.
  • Demence (kritéria DSM-IV - Amer. Psych. Asociace, 1994). Skóre na MMSE musí být >24.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rifampicin
Subjekty randomizované do této větve budou dostávat 300 mg rifampicinu dvakrát denně po dobu 12 měsíců.
Lék: Rifampicin
300 mg, 2krát denně
Ostatní jména:
  • Rifampin
  • Rimactane
  • Rifadin
  • Rifater
  • Rimactazid
  • Rimycin
  • Rofact
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty randomizované do tohoto ramene budou dostávat placebo kapsle dvakrát denně po dobu 12 měsíců. Kapsle budou obsahovat riboflavin (vitamín B2).
Lék: placebo
placebo
Ostatní jména:
  • vitamín B2
  • riboflavin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra změny od výchozího stavu do 12 měsíců v celkové sjednocené stupnici hodnocení atrofie více systémů (UMSARS) Část I skóre (mínus otázka 11)
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců

UMSARS je stupnice měřící progresi onemocnění, která se skládá ze 4 částí; v této studii byly použity pouze části I a II. Část I hodnotí symptomy neurologické a autonomní dysfunkce. Část II je motorické vyšetření. Část I obsahuje 12 otázek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Proto by se celkové skóre pro část I mohlo pohybovat od 0 (normální) do 48 (extrémní dysfunkce).

Míra změny bodů za měsíc specifická pro účastníky byla odhadnuta pomocí odhadu sklonu z regrese nejmenších čtverců, kde pro každého účastníka byla jejich skóre UMSARS I vynesena do grafu v průběhu času měřeného v měsících.
výchozí stav, 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna ze základního stavu na 12 měsíců ve skóre UMSARS části I (mínus otázka 11)
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
UMSARS je stupnice měřící progresi onemocnění, která obsahuje 4 části, v této studii byly použity pouze části I a II. Část I hodnotí symptomy neurologické a autonomní dysfunkce. Část II je motorické vyšetření. Část I obsahuje 12 otázek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Proto by se celkové skóre pro část I mohlo pohybovat od 0 (normální) do 48 (extrémní dysfunkce).
výchozí stav, 12 měsíců
Změna ze základního stavu na 12 měsíců v části II UMSARS
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
UMSARS je stupnice měřící progresi onemocnění, která se skládá ze 4 částí; v této studii byly použity pouze části I a II. Část I hodnotí symptomy neurologické a autonomní dysfunkce. Část II je motorické vyšetření. Část II má 14 položek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Proto by se celkové skóre pro část II mohlo pohybovat od 0 (normální) do 56 (extrémní dysfunkce).
výchozí stav, 12 měsíců
Změna z výchozího stavu na 12 měsíců v celkových UMSARS (tj. UMSARS část I mínus otázka 11 + UMSARS část II)
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
UMSARS je stupnice měřící progresi onemocnění, která se skládá ze 4 částí; v této studii byly použity pouze části I a II. Část I hodnotí symptomy neurologické a autonomní dysfunkce. Část II je motorické vyšetření. Část I obsahuje 12 otázek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Část II má 14 položek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Proto se celkové skóre pro celkové UMSARS části I mínus otázka 11 + část II může pohybovat od 0 (normální) do 104 (extrémní dysfunkce).
výchozí stav, 12 měsíců
Míra změny od výchozího stavu do 12 měsíců v celkovém UMSARS (tj. UMSARS část I minus otázka 11 + UMSARS část II) pomocí odhadu sklonu
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců

UMSARS je stupnice měřící progresi onemocnění, která se skládá ze 4 částí; v této studii byly použity pouze části I a II. Část I hodnotí symptomy neurologické a autonomní dysfunkce. Část II je motorické vyšetření. Část I obsahuje 12 otázek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Část II má 14 položek se stupnicí hodnocení od 0 (normální) do 4 (extrémní dysfunkce). Proto se celkové skóre pro celkové UMSARS části I mínus otázka 11 + část II může pohybovat od 0 (normální) do 104 (extrémní dysfunkce).

Míra změny bodů za měsíc specifická pro účastníky byla odhadnuta pomocí odhadu sklonu z regrese nejmenších čtverců, kde pro každého účastníka byla vynesena jejich celková skóre UMSARS v průběhu času měřeného v měsících.
výchozí stav, 12 měsíců
Změňte ze základní linie na 12 měsíců na stupnici COMPASS-Select
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
Kompozitní skóre autonomních symptomů (COMPASS) poskytuje skóre závažnosti autonomních symptomů s odpovídajícím vážením. V COMPASS_select jsou symptomy omezeny na 6 vybraných domén symptomů. Použitá verze COMPASS-Select (06-09-2009 v1) má 46 otázek s více částmi, skóre od „mnohem horší“ po „žádné takové příznaky“. Skóre se může pohybovat od 0 (žádné takové příznaky) do 85 (mnohem horší).
výchozí stav, 12 měsíců
Změňte stupnici COMPASS-Select-Change ze základního stavu na 12 měsíců
Časové okno: výchozí stav, 12 měsíců
Změna v COMPASSu je derivátem COMPASSu a vyhodnocuje změnu symptomů v průběhu času na vybraných doménách symptomů jako funkci přirozené historie nebo intervenční terapie. Důraz je kladen na 7 vybraných domén. Použitá verze škály COMPASS-Change-Select (06-09-2009 Ver. 1) má 16 otázek s více částmi, jejichž skóre se pohybuje od „mnohem horší“ po „žádné takové příznaky“. Skóre se může pohybovat od 0 (žádné takové příznaky) do 94 (mnohem horší).
výchozí stav, 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Phillip Low

Spolupracovníci

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
Vanderbilt University
Rare Disease Research Network Autonomic Consortium

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Phillip A Low, MD, Mayo Clinic
  • Vrchní vyšetřovatel: Sid Gilman, retired, MD, University of Michigan

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. ledna 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. ledna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

28. ledna 2011

První zveřejněno (Odhad)

1. února 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

28. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. února 2014

Naposledy ověřeno

1. února 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10-003108
  • P01NS044233 (Grant/smlouva NIH USA)
  • U54NS065736 (Grant/smlouva NIH USA)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit