- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01293084
Hypertoninen suolaliuos ja mukociliaarinen puhdistuma lapsilla
torstai 10. syyskuuta 2015 päivittänyt: Beth L. Laube, Johns Hopkins University
Hypertonisen suolaliuoksen akuutti hengittäminen ei paranna mukosiliaarista puhdistumaa kaikilla kystistä fibroosia sairastavilla lapsilla
Aiemmin tutkijat ja muut ovat osoittaneet, että mukosiliaarinen puhdistuma (MCC) on puutteellinen potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), ja nyt ajatellaan, että muutokset hengitysteiden liman reologiassa ovat näkyvästi heikentyneet.
Mukosiliaarinen puhdistuma toimii pidättämällä myrkylliset hiukkaset, bakteerit ja virukset keuhkojen limaan ja poistamalla sitten liman nopeasti keuhkoista.
MCC:n viat johtavat tyypillisesti liman kertymiseen hengitysteihin, ja tämä puolestaan liittyy akuutteihin infektioihin, krooniseen bakteerikolonisaatioon ja krooniseen tulehdukseen.
Yksi hoitostrategia, joka on saamassa hyväksyntää tärkeänä hoitona MCC:n parantamiseksi CF-potilailla, on osmoottisen ärsykkeen, hypertonisen suolaliuoksen (HS) inhalaatio.
Useat tutkimukset ovat osoittaneet, että HS:n (7 % suolaliuos) akuutti inhalaatio parantaa merkittävästi MCC:tä aikuisilla, joilla on CF, ja äskettäin tehdyn tutkimuksen tulokset osoittavat, että kahden viikon HS:n hengittäminen johtaa merkittävään MCC:n lisääntymiseen, joka säilyy 8 tunnin ajan sen jälkeen. hengitettynä ja se liittyy merkittäviin parannuksiin FEV1-, FVC- ja FEF25-75-arvoissa.
Koska CF-potilaiden MCC näyttää heikentyneen aikuisiässä, mikä tahansa lääke, joka häiritsee tai hidastaa heikkenemistä lapsuudessa, voi osoittautua erittäin hyödylliseksi sairauden pitkän aikavälin ennusteessa.
Siitä huolimatta ei ole tehty tutkimuksia sen määrittämiseksi, parantaako HS-hoito MCC:tä CF-lapsilla.
Tämä on ongelmallisinta lääkäreille, jotka hoitavat CF-lapsia, joilla on normaalit FEV1- ja FVC-arvot, koska on epäselvää, pitäisikö heidän hoitaa näitä HS-lapsia vai ei.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on alkaa vastata tähän kysymykseen.
Tutkijat olettavat, että hypertonisen suolaliuoksen (7 %) akuutti inhalaatio parantaa MCC:tä CF-lapsilla, joilla on normaali keuhkotoiminta.
Hypoteesimme testataan vuoden kestävässä kliinisessä tutkimuksessa, joka on satunnaistettu ja lumekontrolloitu.
Mukana on kaksitoista CF-sairaista lasta, jotka ovat 7-12-vuotiaita ja joilla on normaalit FEV1- ja FVC-arvot.
Tavoitteemme on verrata näiden lasten MCC:tä kahdella tutkimuskäynnillä lumelääkkeen (0,12 % suolaliuos) tai hypertonisen suolaliuoksen (HS) (7 % suolaliuos) aerosolin akuutin inhalaation jälkeen.
Tutkijat ennustavat, että MCC-arvot 7-prosenttisen HS-aerosolin akuutin inhalaation jälkeen ovat tilastollisesti merkitsevästi suurempia kuin lumelääkkeen inhalaation jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Useat tutkimukset raportoivat, että mukosiliaarinen puhdistuma (MCC) on heikentynyt CF:ää sairastavilla aikuisilla.
Koska MCC on tärkeä hengitysteiden puolustusmekanismi, lasten MCC:n heikkenemistä hidastavat lääkkeet voivat osoittautua hyödyllisiksi taudin pitkän aikavälin ennusteessa.
Muutamat tutkimukset ovat osoittaneet, että hypertonisen suolaliuoksen (HS) hengittäminen parantaa merkittävästi MCC:tä aikuisilla, joilla on CF, ja paraneminen liittyy keuhkojen toiminnan lisääntymiseen ja keuhkojen pahenemisvaiheiden vähenemiseen.
Siitä huolimatta, missään tutkimuksessa ei ole tutkittu, parantaako HS MCC:tä CF-lapsilla.
Tämä on ongelmallista lääkäreille, jotka hoitavat CF-lapsia, joilla on normaali keuhkotoiminta, koska on epäselvää, pitäisikö heidän hoitaa HS:llä vai ei.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli alkaa vastata tähän kysymykseen.
Seulontakäynnille ja kahdelle tutkimuskäynnille osallistui 12 lasta, joilla oli CF (7-12 v; 5 miestä) ja normaali keuhkotoiminta (FEV1 ja FVC > 90 % ennustetuista arvoista).
Seulontakäynnillä lapsille tehtiin indusoitu ysköstesti.
Kahdella tutkimuskäynnillä he hengittivät 0,12 % suolaliuosta (plaseboa) tai HS:ää kaksoissokkoutetussa, satunnaistetussa, ristikkäistutkimuksessa.
Plasebon tai HS:n hengittämisen jälkeen potilaat hengittivät radioisotooppia 99mteknetiumia ja heille tehtiin peräkkäinen keuhkokuvaus gammakameralla 90 minuuttia ja noin 24 tuntia myöhemmin.
Mukosiliaarinen puhdistuma kvantifioitiin 60 minuutin (MCC60), 90 minuutin (MCC90) ja 24 tunnin (MCC24 tuntia) kohdalla radioisotoopin inhalaation jälkeen.
60 minuutin ja 90 minuutin mittausten välillä lapset yskivät 30 kertaa.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
17
Vaihe
- Vaihe 2
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 vuotta - 12 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Urokset ja naaraat
- Ikä 7-12 vuotta
- Kystisen fibroosin diagnoosi hikikloridilla > 60 meq/l tai kahden CFTR-mutaatiolla, joiden tiedetään aiheuttavan CF:ää
- Rutiininomaisesti hoidettu lyhytvaikutteisella keuhkoputkia laajentavalla albuterolilla
- FEV1 > 90 % ennustetuista arvoista
Poissulkemiskriteerit:
- FEV1 < 90 % ennustetuista arvoista
- Hypertonisen suolaliuoksen, mannitolin tai amiloridin rutiinikäyttö
- Allerginen bronkopulmonaalinen aspergilloosi (ABPA)
- Ysköksen kolonisaatio Burkholderia cepacian tai useiden antibioottiresistenttien organismien kanssa
- Todisteet keuhkojen pahenemisesta viimeisen kahden viikon aikana
- Hoidettu suonensisäisillä tai suun kautta otetuilla antibiooteilla viimeisen kahden viikon aikana keuhkojen pahenemisen vuoksi
Akuutin hengityselinten sairauden esiintyminen, jolle on ominaista:
- Yskä perusarvojen yläpuolella
- Hengityksen vinkuminen
- Hengitysvaikeudet
- Hemoptysis
- Ei voi suorittaa inhalaatiotoimenpiteitä, joita tarvitaan lääkkeen inhalaation tai radioaerosolin antamiseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: 7% suolaliuosta
5 ml 7-prosenttista suolaliuosta inhaloitiin kerran 20 minuutin aikana.
|
5 ml 7 % suolaliuosta hengitettynä kerran 20 minuutin aikana
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: 0,12 % suolaliuosta
5 ml 0,12 % suolaliuosta hengitettynä kerran 20 minuutin aikana
|
5 ml 0,12-prosenttista suolaliuosta hengitettynä kerran 20 minuutin aikana
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mukosiliaarinen puhdistuma prosentteina 60 minuutin kohdalla
Aikaikkuna: 60 minuuttia
|
60 minuuttia
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Mukosiliaarinen puhdistuma prosentteina 90 minuutin kohdalla
Aikaikkuna: 90 minuuttia
|
90 minuuttia
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Beth L Laube, PhD, Johns Hopkins University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. heinäkuuta 2007
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2009
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2009
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 9. helmikuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 9. helmikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 10. helmikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Tiistai 22. syyskuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. syyskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CFF Account #LAUBE06A0
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .