- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01293084
Hyperton saltvann og slimhinnerensing hos barn
10. september 2015 oppdatert av: Beth L. Laube, Johns Hopkins University
Akutt inhalering av hypertonisk saltvann forbedrer ikke slimhinneclearance hos alle barn med cystisk fibrose
Tidligere har etterforskerne og andre vist at mucociliær clearance (MCC) er defekt hos pasienter med cystisk fibrose (CF), og det antas nå at endringer i luftveisslimreologien er fremtredende i svekkelsen.
Slimhinnerensing fungerer ved å fange giftige partikler, bakterier og virus i lungeslimet og deretter raskt fjerne slimet ut av lungene.
Defekter i MCC fører typisk til akkumulering av slim i luftveiene, og dette er igjen assosiert med akutte infeksjoner, kronisk bakteriell kolonisering og kronisk betennelse.
En behandlingsstrategi som får aksept som en viktig terapi for å forbedre MCC hos voksne med CF er inhalering av den osmotiske stimulansen, hypertonisk saltvann (HS).
En rekke studier har vist at akutt inhalering av HS (7 % saltvann) forbedrer MCC signifikant hos voksne med CF, og resultater fra en fersk studie indikerer at to uker med inhalering av HS fører til en betydelig økning i MCC som opprettholdes i 8 timer etter innånding og er assosiert med betydelige forbedringer i FEV1, FVC og FEF25-75 verdier.
Siden MCC hos pasienter med CF ser ut til å være svekket i voksen alder, kan ethvert medikament som forstyrrer eller bremser svekkelsen i barndommen vise seg å være enormt fordelaktig i den langsiktige prognosen for sykdommen.
Likevel er det ikke utført studier for å avgjøre om HS-behandling forbedrer MCC hos barn med CF.
Dette er mest problematisk for leger som har omsorg for barn med CF som har normale FEV1- og FVC-verdier, siden det er uklart om de skal behandle disse barna med HS eller ikke.
Denne forskningsstudien er designet for å begynne å svare på dette spørsmålet.
Etterforskerne antar at akutt inhalering av hypertonisk saltvann (7%) vil forbedre MCC hos CF-barn med normal lungefunksjon.
Vår hypotese vil bli testet i en ettårig klinisk studie som vil være randomisert og placebokontrollert.
Tolv barn med CF som er 7-12 år og har normale FEV1- og FVC-verdier vil delta.
Målet vårt vil være å sammenligne MCC hos disse barna ved to studiebesøk etter akutte inhalasjoner av placebo (0,12 % saltvann) eller hypertonisk saltvann (HS) (7 % saltvann) aerosol.
Etterforskerne spår at MCC-verdier etter akutt inhalasjon av 7 % HS-aerosol vil være statistisk signifikant høyere enn etter placebo-inhalasjon.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Flere studier rapporterer at mucociliær clearance (MCC) er svekket hos voksne med CF.
Fordi MCC er en viktig luftveisforsvarsmekanisme, kan legemidler som bremser svekkelse av MCC hos barn vise seg å være gunstige i den langsiktige prognosen av sykdommen.
Noen få studier har vist at inhalering av hypertonisk saltvann (HS) signifikant forbedrer MCC hos voksne med CF, og bedring er assosiert med økning i lungefunksjon og reduksjon i lungeeksaserbasjoner.
Likevel har ingen studier undersøkt om HS forbedrer MCC hos CF-barn.
Dette er problematisk for leger som har omsorg for CF-barn med normal lungefunksjon, siden det er uklart om de skal behandle med HS eller ikke.
Denne studien ble designet for å begynne å svare på dette spørsmålet.
Tolv barn med CF (7-12 år; 5 menn) og normal lungefunksjon (FEV1 og FVC > 90 % av predikerte verdier) deltok i et screeningbesøk og to studiebesøk.
På screeningbesøket gjennomgikk barna en indusert sputumtest.
På de to studiebesøkene inhalerte de 0,12 % saltvann (placebo), eller HS, i en dobbeltblind, randomisert, cross-over-studie.
Etter inhalasjon av placebo eller HS inhalerte pasienter radioisotopen 99mtechnetium og gjennomgikk sekvensiell avbildning av lungene med et gammakamera i 90 minutter og ca. 24 timer senere.
Slimhinneclearance ble kvantifisert etter 60 minutter (MCC60), 90 minutter (MCC90) og 24 timer (MCC24 timer) etter inhalering av radioisotopen.
Mellom 60 min og 90 min målingene hostet barna 30 ganger.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
17
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
7 år til 12 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Hanner og hunner
- Alder 7-12 år
- Diagnose av cystisk fibrose ved svetteklorid > 60 mekv/l, eller tilstedeværelse av to CFTR-mutasjoner kjent for å forårsake CF
- Rutinemessig behandlet med den korttidsvirkende bronkodilatoren albuterol
- FEV1 > 90 % av predikerte verdier
Ekskluderingskriterier:
- FEV1 < 90 % av predikerte verdier
- Rutinemessig bruk av hypertonisk saltvann, mannitol eller amilorid
- Allergisk bronkopulmonal aspergillose (ABPA)
- Sputumkolonisering med Burkholderia cepacia eller flere antibiotikaresistente organismer
- Bevis på en lungeforverring i løpet av de siste to ukene
- Behandlet med intravenøs eller oral antibiotika de siste to ukene for en pulmonal eksaserbasjon
Tilstedeværelse av en akutt luftveissykdom karakterisert ved:
- Hoste over baseline-verdier
- Piping
- Åndenød
- Hemoptyse
- Kan ikke utføre inhalasjonsmanøvrene som kreves for medikamentinhalasjon eller radioaerosoladministrasjon
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: 7 % saltvann
5 ml 7 % saltvann ble inhalert én gang i løpet av en 20-minutters periode.
|
5 ml 7 % saltvann inhalert én gang i løpet av 20 minutter
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: 0,12% saltvann
5 ml 0,12 % saltvann inhalert én gang i løpet av 20 minutter
|
5 ml 0,12 % saltvann inhalert én gang i løpet av 20 minutter
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosent mucociliary clearance ved 60 minutter
Tidsramme: 60 minutter
|
60 minutter
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosent mucociliary clearance ved 90 minutter
Tidsramme: 90 minutter
|
90 minutter
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Beth L Laube, PhD, Johns Hopkins University
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juli 2007
Primær fullføring (Faktiske)
1. juni 2009
Studiet fullført (Faktiske)
1. juni 2009
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. februar 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
9. februar 2011
Først lagt ut (Anslag)
10. februar 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
22. september 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. september 2015
Sist bekreftet
1. september 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CFF Account #LAUBE06A0
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .