- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01322555
Tutkimus autismin ja aivojen immuunimuutosten yhteydestä
Neuroimmuuniaktivaatio autismissa: Translokaattoriproteiinin kuvantaminen positroniemissiotomografialla (PET)
Tausta:
- Autismista ja autismin kirjon häiriöistä kärsivillä on ongelmia kommunikaatiossa, käyttäytymisessä ja seurustelussa, ja monilla on myös äly- ja kehitysvamma. Autismin syytä ei tiedetä, mutta aiemmat tutkimukset ovat ehdottaneet yhteyttä autismin ja immuunijärjestelmän muutosten välillä aivoissa. Tutkijat ovat kiinnostuneita käyttämään kokeellista radioaktiivista lääkettä (11C)PBR28, joka kiinnittyy aivojen immuunivasteen muutoksiin osallistuvaan proteiiniin, positroniemissiotomografiassa (PET) autististen ja ilman autististen ihmisten immuunivasteesta. muutoksia autistisissa.
Tavoitteet:
- Selvittää, voidaanko positroniemissiotomografiakuvauksella arvioida muutoksia immuunijärjestelmän proteiinissa autististen ihmisten aivoissa.
Kelpoisuus:
- 18–45-vuotiaat henkilöt, joilla on diagnosoitu joko autismi tai autismikirjon häiriö tai jotka ovat terveitä vapaaehtoisia.
Design:
- Osallistujat seulotaan fyysisellä ja psykologisella tutkimuksella, sairaushistorialla, käyttäytymistä ja mielialaa koskevilla kyselylomakkeilla sekä veri- ja virtsatesteillä.
- Osallistujat tekevät kaksi aivojen kuvantamistutkimusta erillisillä opintovierailuilla. Ensimmäinen tutkimuskäynti sisältää magneettikuvauksen (MRI) aivojen peruskuvan saamiseksi. Toinen tutkimuskäynti sisältää PET-skannauksen radioaktiivisella kemikaalilla (11C)PBR28, jossa tutkitaan immuunijärjestelmän proteiineja aivoissa. MRI-skannaus kestää noin 40 minuuttia ja PET-skannaus noin 2 tuntia.
- Osallistujat saavat viimeisen verinäytteen testausta varten 24 tuntia PET-skannauksen jälkeen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Nykyisten arvioiden mukaan yksi 110 lapsesta kärsii autismista. Tästä hämmästyttävästä tilastosta huolimatta emme pysty kuvaamaan autismin patofysiologiaa, eikä meillä ole riittäviä hoitoja autismille. Useimpien autististen potilaiden etiologiaa ei tunneta, mutta esiintulevat todisteet tukevat immuunijärjestelmän aktivoitumisen syy-osuutta autismissa. Useat tutkimukset tarjoavat selkeää näyttöä immuuniaktivaatiosta autististen potilaiden perifeerisessä veressä, mikä on osoitettu immuunimerkkiaineiden (IFN-gamma, IL-1RA, IL-6 ja TNF-alfa) nousulla. Tutkimukset osoittavat myös immuunijärjestelmän aktivoitumista autismipotilaiden aivo-selkäydinnesteessä (CSF), mikä on osoituksena sytokiinien ja TNF-alfan merkittävästä noususta. Lopuksi kolme post mortem -aivotutkimusta raportoi neuroimmuuniaktivaatiosta autistisilla potilailla (ikä 4-45). Yhdessä nämä kolme kuolemanjälkeistä tutkimusta osoittavat mikroglian ja astroglian aktivoitumisen sytokiinien nousun, histologian ja stereologian kautta.
Vaikka kasvava kirjallisuus, joka tukee autismin neuroimmuuniaktivaatiota, on kiehtovaa, nykyiset tulokset sisältävät rajoituksia. Ensinnäkin ei ole olemassa tutkimuksia, joissa arvioitaisiin elävien autististen/asd-potilaiden aivoja. Toiseksi vakuuttavimmat todisteet neuroimmuuniaktivaatiosta kuolemanjälkeisissä aivoissa saadaan lähes yksinomaan klassista autismia sairastavilta potilailta, joilla älyllinen vamma on yleistä. Sellaisenaan todisteet neuroimmuuniaktivaatiosta paremmin toimivilla potilailla, joilla on autismi ja autismikirjon häiriöt (ASD), eivät ole yhtä vahvat.
Ehdotamme, että määritetään, esiintyykö neuroimmuuniaktivaatiota autististen potilaiden elävissä aivoissa. Lisäksi, ottaen huomioon autismien, kuten niitä nykyään kutsutaan, heterogeenisyyden, haluaisimme määrittää, onko hermoimmuuniaktivaatio havaittavissa korkeammalla tai heikommin toimivilla potilailla, joilla on autismi/ASD. Ehdotamme neuroimmuuniaktivaation mittaamista potilaiden elävissä aivoissa käyttämällä positroniemissiotomografiaa (PET) ja radioligandia [(11)C]PBR28. Tämä radioligandi sitoo translokaattoriproteiinia (TSPO), joka yliekspressoituu aktivoiduissa mikroglioissa ja reaktiivisissa astrosyyteissä, ja sen on osoitettu olevan luotettava neuroimmuuniaktivaation markkeri erilaisissa neuropsykiatrisissa häiriöissä. Koska suurin osa autistisista/ASD-potilaista tarvitsee propofolisedaatiota pysyäkseen liikkumattomina kahden tunnin skannauksen ajan, sisällytämme vertailuryhmään, jossa on terveitä vapaaehtoisia ilman propofolia, jotta voidaan määrittää propofolin vaikutukset [(11)C] PBR28:n otto. NIH on kehittänyt kliiniseen keskukseen järjestelmän sedaatiota/anestesian antamista varten turvallisesti, mikä tekee tämän tärkeän tutkimuksen mahdolliseksi.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
- SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
AUTISTI- TAI ASD-POTILAAT (SISÄLTÖPERUSTEET):
- Koehenkilöillä on oltava autistisen häiriön (299,0) tai Aspergerin häiriön (299,80) diagnoosi, joka on määritetty käyttämällä Diagnostic and Statistical Manual-IV (DSM-IV) ja vahvistus Autism Diagnostic Interview-Revised -tutkimuksella (Lord 1997) ja/tai Autism Diagnostic Observation Scale (ADOS). (Pervasive Developmental Disorder eli PDD-diagnoosi ei riitä tähän protokollaan).
- Tutkittavien tulee olla 18-45-vuotiaita aikuisia.
- Koehenkilöiden tulee olla terveitä historian ja fyysisen tutkimuksen perusteella.
- Koehenkilöiden on oltava "sitovia" [11C]PBR28:aan määritettynä kahdella tavalla: osallistumalla etukäteen PET-skannaukseen [11C]PBR28:lla tai tekemällä heidän leukosyyttinsä in vitro -testaus. Havaitsimme, että ei-sitovilla aineilla on huomattavasti vähentynyt [3H]PBR28:n affiniteetti leukosyyttikalvoihin. In vitro -sitoutuminen ei ole osoittanut päällekkäisiä arvoja sitoutuvien (~90 %) ja ei-sitovien aineiden välillä.
- Tutkittavien on joko annettava tietoinen suostumus tai heidän on annettava suostumus yhdessä laillisen huoltajan tai pysyvän valtakirjan (DPA) kanssa.
TERVET VAPAAEHTOISET (SISÄLTÖPERUSTEET):
- Tutkittavien tulee olla 18-45-vuotiaita aikuisia.
- Koehenkilöiden tulee olla terveitä historian ja fyysisen tutkimuksen perusteella
- Kohteiden on sitouduttava [11 C]PBR28:aan (katso lisätietoja kohdasta 4 yllä)
- Ennen PET-skannausta kaikille terveille koehenkilöille on täytynyt tehdä aivojen magneettikuvaus edellisen vuoden aikana merkittävien rakenteellisten poikkeavuuksien poissulkemiseksi.
POISTAMISKRITEERIT:
AUTISMI- TAI ASD-POTILAAT (POISULKETUSKRITEERIT):
- Kaikki alkoholi- tai päihderiippuvuuden historia, koska nämä olosuhteet voivat muuttaa [11C]PBR28:n ottoa.
- Alkoholin tai päihteiden väärinkäyttö viimeisen 6 kuukauden aikana, koska nämä olosuhteet voivat muuttaa [11C]PBR28:n imeytymistä.
- Skitsofrenia.
- Autistisen häiriön, ASD:n tai Aspergerin diagnoosin lisäksi mikä tahansa muu akselin I häiriö, joka vaatii sairaalahoitoa tämän tutkimuksen aikana tai pahenee ilmoittautumishetkellä verrattuna lähtötilanteeseen. Emme sulje täysin pois kaikkia Axis I -häiriöitä, koska autistisilla/ASD-potilailla on tyypillistä samanaikaisia akselin I häiriöitä, mukaan lukien yleistynyt ahdistuneisuushäiriö (GAD), sosiaalinen fobia, pakko-oireinen häiriö (OCD), dystymia, vakava masennushäiriö .
- Intellektuaalinen osamäärä (IQ) alle 30, koska heikoimmin toimivien potilaiden mukaan ottaminen tekisi kokeesta logistisesti haastavan ja laajentaisi heterogeenisuutta liikaa.
- Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeamat PI:n, lääketieteellisesti vastuullisen tutkijan tai konsultin arvioimina.
- Vakavat lääketieteelliset ongelmat, mukaan lukien, mutta niihin rajoittumatta, krooniset neurologiset sairaudet, kuten multippeliskleroosi, autoimmuunisairaudet, huonosti hallinnassa olevat kohtaushäiriöt tai vakavat sydän- ja keuhkosairaudet.
- Aktiivinen kohtaushäiriö, joka määritellään kouristuskohtaukseksi viimeksi kuluneen vuoden aikana tai epilepsialääkkeiden ottaminen kohtauksiin.
- Positiivinen HIV-status.
- Pään trauma, joka johtaa yli 5 minuuttia kestävään tajuttomuusjaksoon.
- Viime vuoden säteilyaltistus (eli muun tutkimuksen PET), joka tähän tutkimukseen yhdistettynä ylittäisi sallitut rajat.
- Positiivinen virtsan lääkeseulonta ilmoittautumisen yhteydessä.
- Raskaus skannaushetkellä (beeta-HCG mitataan kaikilta naispotilailta 24 tunnin sisällä ennen skannauksen aloittamista, ja sen on oltava negatiivinen).
- Potilailla, joille tehdään MRI-skannaus NIH:ssa, metallisia vieraita kappaleita, joihin MRI-magneetti vaikuttaa, tai suljettujen tilojen pelko, joka estää MRI-skannauksen.
- Allergia propofolille tai munille (koska munatuotteita käytetään propofolin valmistukseen).
- Kuorsaus, koska tämä lisää propofolisedaatiosta aiheutuvien komplikaatioiden todennäköisyyttä.
- Käytät tällä hetkellä antibakteerisia lääkkeitä (kuten Amoxicillin-Clavulanate/Augmentin, Metronidazole/Flagyl Minocycline/Minocin). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Käytät tällä hetkellä viruslääkkeitä (kuten Acyclovir/Zovirax, Interferon beta 1/Avonex, Valacyclovir/Valtrex). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Kortikosteroidien ottaminen 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista (kuten Dexamethasone/Decadron, Hydrocortisone/Hydrocortone, Methylprednisone/Medrol). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Immunosuppressanttien ottaminen viimeisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista (kuten atsatiopriini/imuraani, infliksimabi/remicade, sulfasalatsiini/atsulfidiini, olsalatsiini/dipentum). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Kaikki immunosuppressanttien ottaminen kemoterapian tai elinsiirron yhteydessä. Tämän luokan lääkkeitä voivat olla Tacrolimus/Prograf, 6-merkaptopuriini/purinetoli ja Metotreksaatti/Trexall. Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Tällä hetkellä Clozapine/Clozaril-valmistetta käytetään, koska suuret annokset rotilla lisäävät TSPO:ta. Klotsapiinia lukuun ottamatta potilaat voivat käyttää keskushermostoon vaikuttavia lääkkeitä, mukaan lukien mieliala- ja käyttäytymishäiriölääkkeet. Nämä lääkkeet voivat olla epilepsialääkkeitä, kunhan epilepsialääkkeitä käytetään mielialan ja käyttäytymisen oireisiin toisin kuin kohtaushäiriöihin.
Terveet vapaaehtoiset (poissulkemiskriteerit):
- Mikä tahansa mennyt tai nykyinen akselin I häiriö. Poikkeuksena on päihteiden väärinkäyttö, joka päättyi yli 6 kuukautta ennen ilmoittautumista.
- Älyllinen vamma tai merkittävät oppimisongelmat, jotka on määritetty älykkyysosamäärän testeissä alle 70, kyvyttömyys lukea tai kirjoittaa tai kyvyttömyys käydä tavallisissa tunneissa koulun aikana.
- Kliinisesti merkittävät laboratorioarvot, jotka määritellään laboratorioarvoiksi, jotka ovat normaalin alueen ulkopuolella tai vaativat kliinistä käsittelyä ja/tai hoitoa.
- Lukuun ottamatta yksittäisiä bentsodiatsepiiniannoksia, jotka tämän tutkimuksen tutkijat voivat antaa kerran tai kahdesti, psykotrooppisten lääkkeiden käyttö (mukaan lukien bentsodiatsepiinit ja laittomat huumeet) 28 päivän aikana (42 päivää, jos fluoksetiini) ennen PET-skannausta. Tämän tutkimuksen tutkijat voivat antaa loratsepaamia ahdistukseen (katso menettelyt).
- Vakavat lääketieteelliset ongelmat mukaan lukien krooniset neurologiset sairaudet, kuten multippeliskleroosi, autoimmuunisairaudet tai sydän-keuhkosairaudet, jotka lisäisivät merkittävästi riskiä propofolisedaatiolla, mutta eivät rajoittuen niihin.
- Positiivinen HIV-status.
- Metalliset vieraat kappaleet, joihin MRI-magneetti vaikuttaisi, tai pelko suljetuista tiloista, jotka eivät todennäköisesti pysty suorittamaan MRI-skannausta.
- Pään trauma, joka johtaa yli 5 minuuttia kestävään tajuttomuusjaksoon.
- Viime vuoden säteilyaltistus (eli muun tutkimuksen PET), joka tähän tutkimukseen yhdistettynä ylittäisi sallitut rajat.
- Positiivinen virtsan lääkeseulonta ilmoittautumisen yhteydessä
- Kyvyttömyys maata kamerasängyllä noin 2,5 tuntia PET-skannausta kohden ja 1 tunti MRI-kuvausta kohden.
- Allergia propofolille tai munille, koska munatuotteita käytetään propofolin valmistukseen
- Raskaus skannaushetkellä (beeta-HCG mitataan kaikilta naispotilailta 24 tunnin sisällä ennen skannauksen aloittamista, ja sen on oltava negatiivinen).
- Kuorsaus, koska tämä tila lisää propofolisedaatiosta aiheutuvien komplikaatioiden todennäköisyyttä.
- Käytät tällä hetkellä antibakteerisia lääkkeitä (kuten Amoxicillin-Clavulanate/Augmentin, Metronidazole/Flagyl Minocycline/Minocin). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Käytät tällä hetkellä viruslääkkeitä (kuten Acyclovir/Zovirax, Interferon 1/Avonex, Valacyclovir/Valtrex). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Kortikosteroidien ottaminen 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista (kuten Dexamethasone/Decadron, Hydrocortisone/Hydrocortone, Methylprednisone/Medrol). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Immunosuppressanttien ottaminen viimeisten 6 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista (kuten atsatiopriini/imuraani, infliksimabi/remicade, sulfasalatsiini/atsulfidiini, olsalatsiini/dipentum). Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
- Kaikki immunosuppressanttien ottaminen kemoterapian tai elinsiirron yhteydessä. Tämän luokan lääkkeitä voivat olla Tacrolimus/Prograf, 6-merkaptopuriini/purinetoli ja Metotreksaatti/Trexall. Emme lopeta lääkkeiden käyttöä missään aiheessa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
|---|
|
[11C]PBR28:n otto aivoissa mitattuna käyttämällä VT:tä (jakaantumistilavuus) ja VT/fp:tä (jaettuna plasman vapaalla fraktiolla).
|
|
Vertaa autismin VT:tä terveisiin vapaaehtoisiin
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Baird G, Simonoff E, Pickles A, Chandler S, Loucas T, Meldrum D, Charman T. Prevalence of disorders of the autism spectrum in a population cohort of children in South Thames: the Special Needs and Autism Project (SNAP). Lancet. 2006 Jul 15;368(9531):210-5. doi: 10.1016/S0140-6736(06)69041-7.
- Paul S, Gallagher E, Liow JS, Mabins S, Henry K, Zoghbi SS, Gunn RN, Kreisl WC, Richards EM, Zanotti-Fregonara P, Morse CL, Hong J, Kowalski A, Pike VW, Innis RB, Fujita M. Building a database for brain 18 kDa translocator protein imaged using [11C]PBR28 in healthy subjects. J Cereb Blood Flow Metab. 2019 Jun;39(6):1138-1147. doi: 10.1177/0271678X18771250. Epub 2018 May 11.
- Hertz-Picciotto I, Delwiche L. The rise in autism and the role of age at diagnosis. Epidemiology. 2009 Jan;20(1):84-90. doi: 10.1097/EDE.0b013e3181902d15.
- Becker KG. Autism, asthma, inflammation, and the hygiene hypothesis. Med Hypotheses. 2007;69(4):731-40. doi: 10.1016/j.mehy.2007.02.019. Epub 2007 Apr 6.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Opintojen valmistuminen
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 110118
- 11-M-0118
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .