Ambrisentaanin teho ja turvallisuus 8-18-vuotiailla lapsilla
torstai 19. syyskuuta 2019 päivittänyt: GlaxoSmithKline
Satunnaistettu, avoin tutkimus, jossa verrataan turva- ja tehoparametreja suurelle ja pienelle ambrisentaaniannokselle (painoon sovitettu) keuhkovaltimon hypertension hoidossa 8–18-vuotiailla lapsipotilailla
6 kuukauden (24 viikon) satunnaistettu avoin arvio korkean ja pienen annoksen ambrisentaanin (painoon mukautetun) hoitoryhmän turvallisuudesta, siedettävyydestä ja tehosta 8-18-vuotiailla koehenkilöillä, joilla on keuhkovaltimotauti hypertensio (PAH).
Lisätavoitteena on määrittää ambrisentaanipopulaation farmakokinetiikka lapsiväestössä.
Tutkimus sisältää seulonta-/perusjakson ja hoitojakson.
Hoitojakso on 24 viikkoa tai kunnes potilaan kliininen tila huononee niin pitkälle, että vaihtoehtoinen/lisähoito on tarpeen.
Potilaat, jotka osallistuvat tutkimukseen ja joiden ambrisentaanihoitoa halutaan jatkaa, voivat ilmoittautua pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen.
Ensisijainen vertailu on kahden ambrisentaaniannosryhmän (pieni vs. korkea) turvallisuus ja siedettävyys lasten PAH-populaatiossa. Toissijainen vertailu on tehokkuusparametrien muutos lähtötasosta kahden hoitoryhmän välillä.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Keuhkoverenpainetauti (PAH) on harvinainen, etenevä, voimakkaasti heikentävä sairaus, jolle on tunnusomaista verisuonten tukkeutuminen ja vaihteleva verisuonten supistaminen, mikä johtaa lisääntyneeseen keuhkoverisuonivastukseen ja oikeanpuoleiseen sydämen vajaatoimintaan. Jos PAH jätetään hoitamatta, se johtaa lopulta oikean kammion vajaatoimintaan ja kuolemaan; aikuisten tutkimushenkilöiden keskimääräinen eloonjääminen ilman hoitoa on 2,8 vuotta. Epidemiologiset arviot vaihtelevat, mutta esiintyvyyden Euroopassa arvellaan olevan luokkaa 15 tapausta miljoonaa kohden. Laajamittaisia epidemiologisia tutkimuksia PAH:sta lapsilla ei ole tehty, eikä lapsilla olevista PAH-potilaista ole olemassa tai on vain vähän tuloksia. Ranskalainen rekisteri (1995-1996) arvioi, että esiintyvyys lapsilla on vain 3,7 tapausta miljoonaa kohden. Kansallisessa, kattavassa maanlaajuisessa tutkimuksessa idiopaattisen PAH:n (IPAH) hallinnan ja eloonjäämisen epidemiologiasta Yhdistyneessä kuningaskunnassa (Yhdistynyt kuningaskunta) ilmaantuvuus oli 0,48 tapausta miljoonaa lasta kohti vuodessa ja esiintyvyys oli 2,1 tapausta miljoonaa lasta kohden.
Ambrisentaani (VOLIBRIS™-tabletit) on endoteliinireseptorin antagonisti (ERA), jota Euroopan unionissa (EU) ja joissakin muissa maissa markkinoi GlaxoSmithKline (GSK) ja Yhdysvalloissa nimellä LETAIRIS®, Gilead Sciences Inc. Ambrisentaani on tarkoitettu hoitoon. Aikuisten PAH-potilaiden harjoittelukyvyn parantamiseksi, PAH:n oireiden vähentämiseksi ja kliinisen pahenemisen viivyttämiseksi.
Tämän pediatrisen tutkimuksen ensisijaisena tarkoituksena on tarjota kliinisesti merkityksellistä tietoa ambrisentaanin turvallisuudesta ja farmakokineettisestä profiilista lapsilla, joilla on yleisimmät PAH:n syyt tässä ikäryhmässä. Tutkimuksen suunnittelun tarkoituksena on myös tarjota tietoa annoksen valinnan ohjaamiseksi ja tukevia tehotietoja tässä ikäryhmässä. Huolimatta siitä, että mitään tällä hetkellä saatavilla olevista aikuisten hoidoista ei ole lisensoitu käytettäväksi alle 12-vuotiailla lapsilla (lukuun ottamatta bosentaania, joka hyväksyttiin äskettäin käytettäväksi yli 2-vuotiailla lapsiväestössä), niitä käytetään laajalti ohjeiden mukaan. Tämä tutkimus tarjoaa hyödyllistä lääkemääräystietoa lääketieteelliselle yhteisölle tämän lasten harvinaissairauden hoitamiseksi tässä nopeasti muuttuvassa lääketieteellisessä ympäristössä.
Tämä tutkimus on osa Euroopan lääkeviraston pediatrisen komitean (PDCO) kanssa sovittua pediatrista tutkimussuunnitelmaa (PIP; EMEA-000434-PIP01-08).
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
41
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentiina, 1118
- GSK Investigational Site
-
Córdoba, Argentiina, 5000
- GSK Investigational Site
-
-
Mendoza
-
Guymallen, Mendoza, Argentiina, 5521
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28046
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 00165
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italia, 20097
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japani, 232-8555
- GSK Investigational Site
-
Osaka, Japani, 565-0871
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 104-8560
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japani, 143-8541
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris cedex 15, Ranska, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pessac cedex, Ranska, 33604
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Ranska, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Erlangen, Bayern, Saksa, 91054
- GSK Investigational Site
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Saksa, 35385
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, 1096
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Venäjän federaatio, 650002
- GSK Investigational Site
-
Moscow, Venäjän federaatio, 125412
- GSK Investigational Site
-
Novosibirsk, Venäjän federaatio, 630055
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- GSK Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-4204
- GSK Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- GSK Investigational Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
8 vuotta - 18 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Nykyinen PAH-diagnoosi (WHO:n ryhmä 1), jossa on WHO:n luokan II tai III oireita johonkin seuraavista luokista: idiopaattinen, perinnöllinen [perinnöllinen], toissijainen sidekudossairaus (esim. rajoitettu skleroderma, diffuusi skleroderma, sekamuotoinen sidekudossairaus (CTD) ), systeeminen lupus erythematosus tai päällekkäisyysoireyhtymä) tai jatkuva PAH huolimatta leikkauksesta (vähintään 6 kuukautta ennen seulontakäyntiä) eteisväliseinävaurioiden, kammion väliseinän vaurioiden, eteis-kammioväliseinän vaurioiden ja pysyvän aukeaman kanavan osalta.
- ovat täyttäneet seuraavat hemodynaamiset kriteerit koehenkilöille, joilla on oikean sydämen katetrointi (RHC), kun se on suoritettu osana diagnoosia tai rutiinihoitoa: keskimääräinen keuhkovaltimopaine (mPAP) >/=25 mmHg, keuhkoverisuonivastus (PVR) >/= 240 dyne s/cm5, vasemman kammion diastolinen loppupaine (LEVDP) tai keuhkokapillaarin kiilapaine (PCWP) ≤15 mmHg.
- olet aiemmin hoitamaton, olet lopettanut hoidon toisella ERA:lla (esim. bosentaanilla) vähintään 1 kuukausi aiemmin kohonneiden maksan toimintakokeiden (LFT) vuoksi tai olet ollut vakaalla annoksella PAH:n lääkehoitoa (esim. sildenafiilia tai prostatasykliiniä) vähintään kuukautta ennen seulontakäyntiä.
- Potilaiden, jotka keskeyttivät ERA-hoidon kohonneiden LFT-arvojen vuoksi, LFT-arvojen on oltava <3 x normaalin yläraja (ULN).
- Nainen on tutkijan arvioiden mukaan kelvollinen osallistumaan tähän tutkimukseen, jos hänellä on: a. ei-hedelmöitysikä (eli fysiologisesti kykenemätön tulemaan raskaaksi); tai, b. Hedelmällisessä iässä - hänellä on negatiivinen raskaustesti ja hän ei imetä seulonta- ja perus-/randomisaatiokäynneillä ja, jos hän on seksuaalisesti aktiivinen, suostuu käyttämään kahta luotettavaa ehkäisymenetelmää seulontakäynnistä tutkimuksen päättymiseen asti ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen viimeinen annos tutkimuslääkettä.
- Tutkittavan tai tutkittavan laillinen huoltaja pystyy ja haluaa antaa kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen. Osana suostumusta hedelmällisessä iässä oleville naishenkilöille tiedotetaan teratogeenisuuden vaarasta ja heitä on neuvottava kehityksen kannalta tarkoituksenmukaisella tavalla raskauden ehkäisyn tärkeydestä. ja miespuolisille koehenkilöille on kerrottava mahdollisesta kivesten tubulusatrofian ja aspermian riskistä.
Poissulkemiskriteerit:
- parhaillaan tekemässä ERA-tutkimusta.
- ottaa tällä hetkellä syklosporiini A:ta.
- ruumiinpaino on alle 20 kg.
- eivät ole sietäneet PAH-hoitoa haittavaikutusten vuoksi, jotka voivat liittyä niiden vaikutusmekanismiin (esim. prostanoidit, ERA, PDE-5:n estäjät), lukuun ottamatta maksan poikkeavuuksia niillä koehenkilöillä, jotka saivat toista ERA:ta.
- raskaana tai imettävänä.
- aktiivisen hepatiitin diagnoosi (hepatiitti B -pinta-antigeeni ja hepatiitti C -vasta-aine) tai kliinisesti merkittävä maksaentsyymitason nousu (eli ALAT, ASAT tai AP > 3 x ULN) seulonnassa.
- vaikea munuaisten vajaatoiminta (kreatiniinipuhdistuma <30 ml/min) seulonnassa.
- kliinisesti merkittävä nesteretentio tutkijan mielestä.
- kliinisesti merkittävä anemia tutkijan mielestä.
- tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle, metaboliiteille tai formulaation apuaineille.
- ovat osallistuneet toiseen tutkimukseen tai käyttäneet toista tutkimusvalmistetta viimeisten 30 päivän aikana.
- alkoholin väärinkäyttö, laittomien huumeiden käyttö 1 vuoden sisällä.
- mikä tahansa samanaikainen tila tai lääkkeiden samanaikainen käyttö, joka vaikuttaisi tutkijan mielestä koehenkilön turvallisuuteen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: YKSITTÄINEN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Pieniannoksinen ambrisentaani
ruumiinpaino 20-35 kg - 2,5 mg; paino 35 kg ja yli - 5,0 mg
|
ruumiinpaino 20-35 kg - 2,5 mg; paino 35 kg ja yli - 5,0 mg
|
|
KOKEELLISTA: Suuri annos ambrisentaania
ruumiinpaino 20-35 kg - 5,0 mg; ruumiinpaino 35-50 kg - 7,5 mg; ruumiinpaino 50 kg ja yli - 10,0 mg
|
ruumiinpaino 20-35 kg - 5,0 mg; ruumiinpaino 35-50 kg - 7,5 mg; ruumiinpaino 50 kg ja yli - 10,0 mg
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (AE) ja vakavia hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
AE määritellään potilaalla tai kliiniseen tutkimukseen osallistuneella ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka liittyy ajallisesti lääkkeen käyttöön riippumatta siitä, katsotaanko se liittyväksi lääkkeeseen vai ei.
SAE määritellään epämiellyttäviksi lääketieteellisiksi tapahtumiksi, jotka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, on hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon pidentämistä, johtaa vammaan tai työkyvyttömyyteen tai on synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma, lääketieteelliset tapahtumat, jotka eivät välttämättä heti elämää uhkaa kuolemaa tai sairaalahoitoa tai johtaa siihen, mutta saattaa vaarantaa osallistujan tai vaatia lääketieteellistä tai kirurgista toimenpidettä lääketieteellisen tai tieteellisen arvion mukaan sekä lääkkeiden aiheuttaman maksavaurion ja hyperbilirubinemiaan liittyvät tapahtumat.
Turvallisuuspopulaatio koostui kaikista satunnaistetuista osallistujista, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisen kemian parametrien potentiaalinen kliinisen merkityksen (PCI) arvo: alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), gammaglutamyylitransferaasi (GGT), kokonaisbilirubiini ja kreatiniini
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Osallistujilta kerättiin verinäytteitä seuraavien kliinisen kemian parametrien analysointia varten: ALT, AST, GGT, kokonaisbilirubiini ja kreatiniini.
PCI-alueet olivat <3 kertaa normaalin yläraja (ULN), <34,2 mikromoolia litrassa (UMOL/L) kokonaisbilirubiinille ja <176,8 (UMOL/L) kreatiniinille.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen PCI-arvo hematologiselle parametrille: Hemoglobiini
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Osallistujilta kerättiin verinäytteitä seuraavien hematologisten parametrien analysointia varten: hemoglobiini.
PCI-alueet olivat miehet: 98 - 180 grammaa litrassa (G/L), naiset: 91 - 161 (G/L) hemoglobiinille.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen PCI-arvo hematologiselle parametrille: Hematokriitti
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Osallistujilta kerättiin verinäytteitä seuraavan hematologisen parametrin analysoimiseksi: hematokriitti.
PCI-alueet olivat miehiä: <0,32->0,54, naiset: <0,29->0,506 punasolujen osuus veressä hematokriittiä varten.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen PCI-arvo hematologiselle parametrille: Verihiutalemäärä
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Osallistujilta kerättiin verinäytteitä seuraavan hematologisen parametrin analysoimiseksi: verihiutaleiden määrä.
PCI-alueet olivat 100 - 400 Giga-solujen verihiutalemäärän litraa kohti.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden fyysisen tutkimuksen arvo on poikkeava Parametri: Maksan koko
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Fyysiseen tutkimukseen sisältyi maksan koon mittaaminen.
Kaikista epänormaalista maksan suurenemisesta tai pienenemisestä on raportoitu.
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden fyysisen tutkimuksen arvo on poikkeava Parametri: kaulalaskimopaine
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Osallistujien kaulalaskimopaine mitataan fyysisessä tutkimuksessa.
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Osallistujien määrä, joiden fyysisen tutkimuksen arvo on epänormaali Parametri: Perifeerinen turvotus
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Osallistujien perifeerinen turvotus mitataan fyysisesti.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joiden fyysisen tutkimuksen arvo on poikkeava Parametri: Askites
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Osallistujien askites fyysinen tutkimus mitattiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Fyysisen tutkimuksen prosenttiosuus: Kyllästetty happitaso
Aikaikkuna: Viikot 12 ja 24
|
Osallistujien fyysisessä tutkimuksessa mitattiin kylläisen hapen taso.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Viikot 12 ja 24
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen elintoimintojen PCI-arvo: systolinen verenpaine (SBP) ja diastolinen verenpaine (DBP)
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
SBP ja DBP mitattiin puoliksi makuuasennossa osallistujien 5 minuutin levon jälkeen ilmoitettuina ajankohtina.
PCI-alueet olivat <80->160 elohopeamillimetriä (mmHg) SDP:lle ja <40->110 mmHg DBP:lle.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen elintoimintojen PCI-arvo Parametri: Syke
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Syke mitattiin osallistujille puolimakaavassa asennossa 5 minuutin levon jälkeen ilmoitettuina ajankohtina.
PCI-alueet olivat <50 ->120 lyöntiä minuutissa (lyöntiä/min).
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on perustason jälkeinen elintoimintojen PCI-arvo Parametri: Paino
Aikaikkuna: Jopa 24 viikkoa
|
Osallistujien paino mitattiin.
PCI-alueet olivat <20 kilogrammaa (kg) painolle.
Ainoastaan ne parametrit, joilla oli perustilanteen jälkeisiä PCI-arvoja, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
|
Jopa 24 viikkoa
|
|
Muutos murrosiän kehityksen perustasosta: miesten kivesten tilavuus (TV) viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Kivesten tilavuus arvioitiin Praderin orkiodometrillä ja arvioinnin teki lastenendokrinologi Tannerin kriteereillä.
Vain ne parametrit, joilla on tila - kokonaisuus, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
|
Plasman endokriinisten parametrien muutos lähtötasosta - Nainen: follikkelia stimuloiva hormoni (FSH) ja luteinisoiva hormoni (LH) viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Osallistujien FSH- ja LH-tasot mitattiin.
Vain ne parametrit, joilla on tila - kokonaisuus, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
|
Plasman endokriinisten parametrien muutos lähtötasosta - Nainen: Inhibiini B viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Osallistujien inhibiini B -taso mitattiin.
Vain ne parametrit, joilla on tila - kokonaisuus, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
|
Plasman endokriinisten parametrien muutos lähtötasosta - Nainen: Sukupuolihormoneja sitova globuliini viikoilla 12 ja 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Osallistujien sukupuolihormoneja sitovan globuliinin taso mitattiin.
Vain ne parametrit, joilla on tila - kokonaisuus, esitettiin.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta 6 minuutin kävelymatkan (6MWD) testissä
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikot 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
Osallistujan 6MWD-tiedot on esitetty kolmeen kategoriaan kokonaisuutena, hapen käytöllä ja ilman happea.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
NA osoittaa, että keskihajontaa ei voitu laskea yhdelle osallistujalle.
Intent-to-Treat (ITT) -populaatio koostuu kaikista satunnaistetuista osallistujista, jotka saivat vähintään yhden annoksen tutkimuslääkettä.
|
Lähtötilanne, viikot 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
Aika keuhkovaltimoverenpaineen (PAH) ensimmäiseen kliiniseen pahenemiseen
Aikaikkuna: Viikolle 24 asti
|
Aika PAH:n kliiniseen pahenemiseen määritellään ajaksi satunnaistamisesta ensimmäiseen kuolemantapaukseen tai keuhkonsiirtoon, PAH:n heikkenemisestä johtuvaan sairaalahoitoon, muiden kohdennettujen PAH-terapeuttisten aineiden, kuten prostanoidien ja PDE-5-estäjien, lisäämiseen tai suurempaan annokseen) ja /tai eteisen septostomia, muu PAH:hen liittyvä heikkeneminen, joka on tunnistettu WHO:n toimintaluokan nousuna, rasitustestien heikkeneminen ja oikeanpuoleisen sydämen vajaatoiminnan kliiniset merkit tai oireet.
|
Viikolle 24 asti
|
|
Muutos kohteen kokonaisarvioinnin lähtötasosta viikkoon 24 käyttämällä lasten SF-10-terveystutkimusta
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 24
|
Lyhytmuotoinen 10 (SF-10) lasten terveystutkimus on 10 kohdan vanhemman suorittama terveysarvio, joka mittaa yli 5-vuotiaiden lasten fyysistä ja psykososiaalista toimintaa.
Jokaisella tuotteella on joko 4, 5 tai 6 vastausvaihtoehtoa niihin liittyvillä pistejärjestelmillä.
Kaksi yhteenvetopistettä laskettiin: Physical Summary Score (PHS) ja Psychosocial Summary Score (PSS), joiden vaihteluväli on 5-30 pistettä jokaista 5 kohdan pistemäärää kohti.
Tämä yhteenlaskettu pistepistemäärä standardisoitiin ja muutettiin normipohjaiseksi pisteytysmittariksi kehittäjän algoritmien mukaisesti käyttämällä vuoden 2006 näytetiedoista johdettua keskiarvoa ja keskihajontaa.
Tämä tuotti lopulliset standardoidut normeihin perustuvat pisteet PHS:lle (alue -10,90 - 57,21) ja PSS:lle (alue 8,81 - 62,28).
Korkeampi arvo kussakin yhteenvetopisteessä osoittaa parempaa toimintaa.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne ja viikko 24
|
|
Muutos Maailman terveysjärjestön (WHO) toiminnallisesta luokasta lähtötasosta viikkoon 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
PAH luokiteltiin WHO:n toiminnallisen luokan (FC) mukaan tiettyinä ajankohtina.
WHO:n FC-luokkia oli neljä PAH-oireiden vakavuuden perusteella (luokka I = ei mitään, luokka IV = vakavin).
Arvosanat kartoitettiin sitten numeeriselle asteikolle, jonka pisteet vaihtelivat 1-4 (luokka I = 1 ja luokka IV = 4).
Päivän 1 tulos pidettiin lähtötasona.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 4, 8, 12, 16, 20 ja 24
|
|
Suhde lähtötasoon plasman N-terminaalisen Pro-B-tyypin natriureettisen peptidin (NT-Pro BNP) pitoisuudessa viikolla 24
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
NT-Pro BNP:n plasmapitoisuudet määritettiin tiettyinä ajankohtina.
Geometrinen keskiarvo ja SD-lokit on esitetty.
Päivää 1 pidettiin lähtötilanteena.
Suhde lähtötasoon ilmaistaan prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta.
Muutos perusviivasta laskettiin vähentämällä perusviivan arvo määritetystä aikapisteen arvosta.
|
Lähtötilanne, viikko 12 ja 24
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Tiistai 4. tammikuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 12. marraskuuta 2013
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 12. marraskuuta 2013
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. maaliskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 7. huhtikuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Maanantai 11. huhtikuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Tiistai 8. lokakuuta 2019
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 19. syyskuuta 2019
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2019
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 112529
- 2010-019547-19 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .