Skuteczność i bezpieczeństwo ambrisentanu u dzieci w wieku 8-18 lat
19 września 2019 zaktualizowane przez: GlaxoSmithKline
Randomizowane, otwarte badanie porównujące parametry bezpieczeństwa i skuteczności dużej i małej dawki ambrisentanu (dostosowanej do masy ciała) w leczeniu tętniczego nadciśnienia płucnego u dzieci i młodzieży w wieku od 8 do 18 lat
6-miesięczna (24-tygodniowa), randomizowana, otwarta ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności dużych i małych dawek ambrisentanu (dostosowanych do masy ciała) u pacjentów w wieku od 8 do 18 lat z tętniczym zapaleniem płuc nadciśnienie tętnicze (TNP).
Dodatkowym celem jest określenie farmakokinetyki populacyjnej ambrisentanu w populacji pediatrycznej.
Badanie obejmie okres przesiewowy/początkowy i okres leczenia.
Okres leczenia będzie wynosił 24 tygodnie lub do momentu pogorszenia się stanu klinicznego osobnika do tego stopnia, że konieczne będzie alternatywne/dodatkowe leczenie.
Pacjenci biorący udział w badaniu, u których pożądane jest dalsze leczenie ambrisentanem, będą mogli zostać włączeni do długoterminowego badania kontrolnego.
Podstawowym porównaniem będzie bezpieczeństwo i tolerancja dwóch grup dawek ambrisentanu (mała vs. wysoka) w populacji pediatrycznej z TNP. Wtórnym porównaniem będzie zmiana parametrów skuteczności między dwiema grupami terapeutycznymi w stosunku do wartości wyjściowych.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Tętnicze nadciśnienie płucne (TNP) jest rzadką, postępującą, wysoce wyniszczającą chorobą, charakteryzującą się niedrożnością naczyń i zmiennym występowaniem skurczu naczyń, co prowadzi do zwiększonego oporu naczyniowego płuc i prawokomorowej niewydolności serca. Nieleczony PAH ostatecznie prowadzi do niewydolności prawej komory i śmierci; osoby dorosłe mają medianę przeżycia bez leczenia 2,8 roku. Szacunki epidemiologiczne są różne, ale częstość występowania w Europie szacuje się na około 15 przypadków na milion. Nie przeprowadzono na dużą skalę badań epidemiologicznych nad PAH u dzieci i nie ma danych dotyczących wyników leczenia pacjentów z PAH u dzieci lub są one ograniczone. Rejestr we Francji (1995-1996) szacuje częstość występowania u dzieci na zaledwie 3,7 przypadków na milion. W krajowym, kompleksowym ogólnokrajowym badaniu epidemiologii leczenia i przeżycia idiopatycznego PAH (IPAH) w Wielkiej Brytanii (UK) zapadalność wynosiła 0,48 przypadków na milion dzieci rocznie, a rozpowszechnienie 2,1 przypadków na milion dzieci.
Ambrisentan (tabletki VOLIBRIS™) to antagonista receptora endoteliny (ERA) sprzedawany w Unii Europejskiej (UE) i niektórych innych krajach przez GlaxoSmithKline (GSK) oraz w Stanach Zjednoczonych jako LETAIRIS® przez Gilead Sciences Inc. Ambrisentan jest wskazany do leczenia dorosłych pacjentów z PAH w celu poprawy wydolności wysiłkowej, złagodzenia objawów PAH i opóźnienia pogorszenia stanu klinicznego.
Głównym celem tego badania pediatrycznego jest dostarczenie klinicznie istotnych informacji na temat bezpieczeństwa i profilu farmakokinetycznego ambrisentanu u dzieci z najczęstszymi przyczynami PAH w tej grupie wiekowej. Projekt badania ma również na celu dostarczenie informacji pomocnych w doborze dawki i wspierających danych dotyczących skuteczności w tej grupie wiekowej. Pomimo faktu, że żadna z obecnie dostępnych terapii dla dorosłych nie jest dopuszczona do stosowania u dzieci <12 lat (z wyjątkiem bozentanu, który został niedawno dopuszczony do stosowania w populacji pediatrycznej od 2 roku życia), są one powszechnie stosowane poza wskazaniami rejestracyjnymi. Badanie to dostarczy społeczności medycznej przydatnych informacji dotyczących przepisywania leków w leczeniu tej sierocej choroby u dzieci w środowisku szybko zmieniającej się praktyki medycznej.
To badanie jest częścią Pediatrycznego Planu Badawczego (PIP; EMEA-000434-PIP01-08) uzgodnionego z Komitetem Pediatrycznym (PDCO) Europejskiej Agencji Leków.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
41
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Ciudad de Buenos Aires, Argentyna, 1118
- GSK Investigational Site
-
Córdoba, Argentyna, 5000
- GSK Investigational Site
-
-
Mendoza
-
Guymallen, Mendoza, Argentyna, 5521
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kemerovo, Federacja Rosyjska, 650002
- GSK Investigational Site
-
Moscow, Federacja Rosyjska, 125412
- GSK Investigational Site
-
Novosibirsk, Federacja Rosyjska, 630055
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Paris cedex 15, Francja, 75743
- GSK Investigational Site
-
Pessac cedex, Francja, 33604
- GSK Investigational Site
-
Toulouse cedex 9, Francja, 31059
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Kanagawa, Japonia, 232-8555
- GSK Investigational Site
-
Osaka, Japonia, 565-0871
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japonia, 104-8560
- GSK Investigational Site
-
Tokyo, Japonia, 143-8541
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 13353
- GSK Investigational Site
-
-
Bayern
-
Erlangen, Bayern, Niemcy, 91054
- GSK Investigational Site
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Niemcy, 35385
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- GSK Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- GSK Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-4204
- GSK Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, 1096
- GSK Investigational Site
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 00165
- GSK Investigational Site
-
-
Lombardia
-
San Donato Milanese (MI), Lombardia, Włochy, 20097
- GSK Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
8 lat do 18 lat (DOROSŁY, DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Aktualne rozpoznanie TNP (grupa 1 WHO) z objawami klasy II lub III wg WHO należącymi do jednej z następujących kategorii: idiopatyczne, dziedziczne [rodzinne], wtórne do choroby tkanki łącznej (np. twardzina ograniczona, twardzina rozlana, mieszana choroba tkanki łącznej (CTD ), toczeń rumieniowaty układowy lub zespół nakładania się) lub przetrwałe TNP pomimo chirurgicznej naprawy (co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową) ubytków w przegrodzie międzyprzedsionkowej, ubytków w przegrodzie międzykomorowej, ubytków w przegrodzie przedsionkowo-komorowej i przetrwałego przetrwałego przewodu.
- Spełniają następujące kryteria hemodynamiczne dla pacjentów z cewnikowaniem prawego serca (RHC), gdy jest ono wykonywane w ramach diagnostyki lub rutynowej opieki: średnie ciśnienie tętnicze płucne (mPAP) >/=25 mmHg, płucny opór naczyniowy (PVR) >/= 240 dyn s/cm5, ciśnienie końcoworozkurczowe lewej komory (LEVDP) lub ciśnienie zaklinowania w kapilarach płucnych (PCWP) ≤15 mmHg.
- być wcześniej nieleczony, przerwać leczenie innym ERA (np. bozentanem) co najmniej 1 miesiąc wcześniej z powodu podwyższonych wyników testów czynnościowych wątroby (ang. co najmniej na miesiąc przed Wizytą Kwalifikacyjną.
- Osoby, które przerwały leczenie ERA z powodu podwyższonej aktywności LFT, muszą mieć LFT <3 x górna granica normy (ULN).
- Kobieta kwalifikuje się do udziału w tym badaniu, według oceny badacza, jeśli: a. niezdolność do zajścia w ciążę (tj. fizjologiczna niezdolność do zajścia w ciążę); lub b. Zdolność do zajścia w ciążę - ma ujemny wynik testu ciążowego i nie karmi piersią w czasie Wizyty Kwalifikacyjnej i Wyjściowej/Randomizacyjnej oraz, jeśli jest aktywna seksualnie, wyraża zgodę na stosowanie 2 niezawodnych metod antykoncepcji od Wizyty Kwalifikacyjnej do zakończenia badania i przez co najmniej 30 dni po zakończeniu badania ostatnią dawkę badanego leku.
- Uczestnik lub jego opiekun prawny jest w stanie i chce wyrazić pisemną świadomą zgodę. W ramach zgody kobiety w wieku rozrodczym zostaną poinformowane o ryzyku działania teratogennego i będą wymagać porady w sposób odpowiedni dla rozwoju, na temat znaczenia zapobiegania ciąży; a mężczyźni będą musieli zostać poinformowani o potencjalnym ryzyku zaniku kanalików jąder i aspermii.
Kryteria wyłączenia:
- obecnie przyjmuje ERA.
- obecnie przyjmuje cyklosporynę A.
- masa ciała jest mniejsza niż 20 kg.
- nie tolerowali terapii PAH z powodu działań niepożądanych, które mogą być związane z ich mechanizmem działania (np. prostanoidy, ERA, inhibitory PDE-5), z wyjątkiem nieprawidłowości w wątrobie u pacjentów, którzy otrzymywali inny ERA.
- w ciąży lub karmiących piersią.
- rozpoznanie aktywnego zapalenia wątroby (antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B i przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C) lub klinicznie istotne zwiększenie aktywności enzymów wątrobowych (tj. ALT, AST lub AP >3xGGN) podczas badania przesiewowego.
- ciężkie zaburzenia czynności nerek (klirens kreatyniny <30 ml/min) podczas badań przesiewowych.
- klinicznie istotne zatrzymanie płynów w opinii badacza.
- klinicznie istotna niedokrwistość w opinii badacza.
- znana nadwrażliwość na badany lek, metabolity lub substancje pomocnicze preparatu.
- brały udział w innym badaniu lub przyjmowały inny badany produkt w ciągu ostatnich 30 dni.
- nadużywanie alkoholu, używanie nielegalnych narkotyków w ciągu 1 roku.
- jakikolwiek współistniejący stan lub równoczesne stosowanie leków, które mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika w opinii badacza.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: LOSOWO
- Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
- Maskowanie: POJEDYNCZY
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Ambrisentan w małej dawce
masa ciała od 20 do 35 kg - 2,5 mg; masa ciała 35 kg i więcej - 5,0 mg
|
masa ciała od 20 do 35 kg - 2,5 mg; masa ciała 35 kg i więcej - 5,0 mg
|
|
EKSPERYMENTALNY: Wysoka dawka ambrisentanu
masa ciała od 20 do 35 kg - 5,0 mg; masa ciała 35 do 50 kg - 7,5 mg; masa ciała 50 kg i więcej - 10,0 mg
|
masa ciała od 20 do 35 kg - 5,0 mg; masa ciała 35 do 50 kg - 7,5 mg; masa ciała 50 kg i więcej - 10,0 mg
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (SAE)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Zdarzenia niepożądane definiowane jako wszelkie niepożądane zdarzenia medyczne u pacjenta lub uczestnika badania klinicznego, czasowo związane ze stosowaniem produktu leczniczego, niezależnie od tego, czy są uważane za związane z produktem leczniczym, czy nie.
SAE definiowane jako wszelkie nieprzewidziane zdarzenia medyczne, które niezależnie od dawki skutkują śmiercią, zagrażają życiu, wymagają hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, powodują niepełnosprawność lub niepełnosprawność lub są wadą wrodzoną lub wadą wrodzoną, zdarzenia medyczne, które mogą nie spowodować natychmiastowego życia zagrażające lub skutkujące śmiercią lub hospitalizacją, ale mogą narazić uczestnika na niebezpieczeństwo lub mogą wymagać interwencji medycznej lub chirurgicznej zgodnie z oceną medyczną lub naukową oraz zdarzenia polekowego uszkodzenia wątroby z hiperbilirubinemią.
Populacja bezpieczeństwa składała się ze wszystkich randomizowanych uczestników, którzy otrzymali co najmniej 1 dawkę badanego leku.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością potencjalnego znaczenia klinicznego (PCI) po okresie wyjściowym dla parametrów chemii klinicznej: aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), transferaza gamma-glutamylowa (GGT), bilirubina całkowita i kreatynina
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów chemii klinicznej: ALT, AST, GGT, bilirubina całkowita i kreatynina.
Zakresy PCI były <3 razy powyżej górnej granicy normy (GGN), <34,2 mikromola na litr (UMOL/l) dla bilirubiny całkowitej i <176,8 (UMOL/l) dla kreatyniny.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po linii podstawowej dla parametru hematologicznego: Hemoglobina
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następujących parametrów hematologicznych: hemoglobina.
Zakresy PCI były następujące: Mężczyźni: 98 do 180 gramów na litr (G/L), Kobiety: 91 do 161 (G/L) dla hemoglobiny.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po linii podstawowej dla parametru hematologicznego: hematokryt
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następującego parametru hematologicznego: hematokrytu.
Zakresy PCI były następujące: mężczyźni: <0,32 do >0,54, kobiety: <0,29 do >0,506 odsetek krwinek czerwonych we krwi dla hematokrytu.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po linii podstawowej dla parametru hematologicznego: liczba płytek krwi
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Od uczestników pobrano próbki krwi do analizy następującego parametru hematologicznego: liczby płytek krwi.
Zakresy PCI wynosiły od 100 do 400 dla komórek Giga na litr liczby płytek krwi.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłową wartością parametru badania fizykalnego: wielkość wątroby
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
|
Badanie fizykalne obejmowało pomiar wielkości wątroby.
Zgłaszane jest każde nieprawidłowe powiększenie lub zmniejszenie rozmiaru wątroby.
|
Tydzień 12 i 24
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłową wartością parametru badania fizykalnego: ciśnienie w żyłach szyjnych
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
|
Badanie fizykalne uczestników mierzy ciśnienie w żyłach szyjnych.
|
Tydzień 12 i 24
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłową wartością parametru badania fizykalnego: obrzęki obwodowe
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
|
Badanie fizykalne uczestników mierzy obrzęki obwodowe.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Tydzień 12 i 24
|
|
Liczba uczestników z nieprawidłową wartością parametru badania fizykalnego: wodobrzusze
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
|
Zmierzono badanie fizykalne uczestników badania wodobrzusza.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Tydzień 12 i 24
|
|
Procent parametru badania fizykalnego: poziom nasyconego tlenu
Ramy czasowe: Tydzień 12 i 24
|
W badaniu fizykalnym uczestników mierzono poziom nasyconego tlenu.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Tydzień 12 i 24
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po wartości wyjściowej parametru objawów życiowych: skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP)
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
SBP i DBP mierzono w pozycji półleżącej po 5 minutach odpoczynku dla uczestników we wskazanych punktach czasowych.
Zakresy PCI wynosiły od <80 do >160 milimetrów słupa rtęci (mmHg) dla SDP i od <40 do >110 mmHg dla DBP.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po linii podstawowej dla parametrów życiowych Parametr: częstość akcji serca
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Tętno mierzono w pozycji półleżącej po 5 minutach odpoczynku dla uczestników we wskazanych punktach czasowych.
Zakresy PCI wynosiły od <50 do >120 uderzeń na minutę (uderzeń/min).
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Liczba uczestników z wartością PCI po linii podstawowej dla parametrów życiowych Parametr: Waga
Ramy czasowe: Do 24 tygodni
|
Zmierzono wagę uczestników.
Zakresy PCI wynosiły <20 kilogramów (kg) dla wagi.
Przedstawiono tylko te parametry, które w dowolnym czasie miały wartości PCI po linii bazowej.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
|
Do 24 tygodni
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej rozwoju dojrzewania płciowego: mężczyźni — objętość jąder (TV) w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Objętość jąder oceniano za pomocą orchiodometru Pradera, a oceny dokonywał endokrynolog dziecięcy według kryteriów Tannera.
Przedstawiono tylko te parametry, które mają status - ogólny.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
Zmiana parametru endokrynologicznego osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: hormon folikulotropowy (FSH) i hormon luteinizujący (LH) w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Zmierzono poziom FSH i LH uczestników.
Przedstawiono tylko te parametry, które mają status - ogólny.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
Zmiana parametru endokrynologicznego osocza w stosunku do wartości początkowej — kobiety: inhibina B w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Zmierzono poziom inhibiny B uczestników.
Przedstawiono tylko te parametry, które mają status - ogólny.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
|
Zmiana parametru endokrynologicznego osocza w stosunku do wartości wyjściowych — kobiety: globulina wiążąca hormony płciowe w 12. i 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Zmierzono poziom globuliny wiążącej hormony płciowe uczestników.
Przedstawiono tylko te parametry, które mają status - ogólny.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście 6-minutowego marszu (6MWD).
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24
|
Dane uczestnika z 6MWD zostały podzielone na trzy kategorie jako całość, z użyciem tlenu i bez użycia tlenu.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
NA wskazuje, że nie można było obliczyć odchylenia standardowego dla pojedynczego uczestnika.
Populacja zgodna z zamiarem leczenia (ITT) składa się ze wszystkich randomizowanych uczestników, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę badanego leku.
|
Wartość wyjściowa, tygodnie 4, 8, 12, 16, 20 i 24
|
|
Czas do pierwszego klinicznego nasilenia tętniczego nadciśnienia płucnego (TNP)
Ramy czasowe: Do 24 tygodnia
|
Czas do klinicznego pogorszenia PAH definiuje się jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia zgonu lub skierowania do przeszczepu płuc, hospitalizacji z powodu pogorszenia PAH, dołączenia lub zwiększenia dawki innych ukierunkowanych środków terapeutycznych PAH, takich jak prostanoidy i inhibitory PDE-5) oraz /lub septostomia przedsionkowa, inne pogorszenie związane z PAH stwierdzone na podstawie wzrostu klasy czynnościowej wg WHO, pogorszenie wyników próby wysiłkowej oraz kliniczne oznaki lub objawy prawokomorowej niewydolności serca.
|
Do 24 tygodnia
|
|
Zmiana od punktu początkowego w ogólnej ocenie podmiotu do tygodnia 24 za pomocą Ankiety zdrowia dzieci SF-10
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
Krótka ankieta zdrowotna 10 (SF-10) dla dzieci to składająca się z 10 pozycji wypełniona przez rodziców ocena stanu zdrowia, która mierzy fizyczne i psychospołeczne funkcjonowanie dzieci w wieku pięciu lat i starszych.
Każda pozycja ma do wyboru 4, 5 lub 6 odpowiedzi z powiązanymi systemami punktowymi.
Obliczono dwa podsumowujące wyniki: fizyczny wynik podsumowujący (PHS) i psychospołeczny wynik podsumowujący (PSS) w zakresie od 5 do 30 punktów dla każdego wyniku składającego się z 5 pozycji.
Ten zagregowany wynik punktowy został następnie wystandaryzowany i przekształcony w metrykę punktacji opartą na normach, zgodnie z algorytmami twórcy, przy użyciu powiązanej średniej i odchylenia standardowego pochodzących z przykładowych danych z 2006 roku.
To wygenerowało ostateczne, wystandaryzowane, oparte na normach wyniki odpowiednio dla PHS (zakres od -10,90 do 57,21) i PSS (zakres od 8,81 do 62,28).
Wyższa wartość każdego wyniku sumarycznego wskazuje na lepsze funkcjonowanie.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa i tydzień 24
|
|
Zmiana od wartości początkowej w klasie funkcjonalnej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 12, 16, 20 i 24
|
PAH sklasyfikowano według klas czynnościowych WHO (FC) w określonych punktach czasowych.
Były cztery stopnie WHO FC oparte na nasileniu objawów PAH (Klasa I = brak, Klasa IV = najcięższe).
Oceny były następnie mapowane na skalę numeryczną, dla której wyniki wahały się od 1 do 4 (Klasa I=1 i Klasa IV=4).
Wynik w dniu 1 uznano za punkt odniesienia.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 4, 8, 12, 16, 20 i 24
|
|
Stosunek do wartości wyjściowych stężenia N-końcowego peptydu natriuretycznego typu Pro-B (NT-Pro BNP) w osoczu w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Stężenia NT-Pro BNP w osoczu oznaczano w określonych punktach czasowych.
Przedstawiono średnie geometryczne i logarytmy SD.
Dzień 1 uznano za linię podstawową.
Stosunek do linii bazowej jest wyrażony jako procentowa zmiana w stosunku do linii bazowej.
Zmiana w stosunku do linii bazowej została obliczona przez odjęcie wartości linii bazowej od określonej wartości punktu czasowego.
|
Wartość wyjściowa, tydzień 12 i 24
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
4 stycznia 2011
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
12 listopada 2013
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
12 listopada 2013
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
24 marca 2011
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2011
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
11 kwietnia 2011
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
8 października 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 września 2019
Ostatnia weryfikacja
1 września 2019
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 112529
- 2010-019547-19 (EUDRACT_NUMBER)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .