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Wirksamkeit und Sicherheit von Ambrisentan bei Kindern von 8 bis 18 Jahren

19. September 2019 aktualisiert von: GlaxoSmithKline

Eine randomisierte Open-Label-Studie zum Vergleich von Sicherheits- und Wirksamkeitsparametern für eine hohe und eine niedrige Dosis von Ambrisentan (angepasst an das Körpergewicht) zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie bei pädiatrischen Patienten im Alter von 8 bis 18 Jahren

Eine 6-monatige (24-wöchige), randomisierte, unverblindete Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer Behandlungsgruppe mit hoch- und niedrig dosiertem Ambrisentan (angepasst an das Körpergewicht) bei Patienten im Alter von 8 bis 18 Jahren mit Lungenarterien Bluthochdruck (PAH). Ein weiteres Ziel ist die Bestimmung der Populationspharmakokinetik von Ambrisentan in der pädiatrischen Population. Die Studie umfasst eine Screening-/Baseline-Periode und eine Behandlungsperiode. Die Behandlungsdauer beträgt 24 Wochen oder bis sich der klinische Zustand des Patienten so weit verschlechtert, dass eine alternative/zusätzliche Behandlung erforderlich ist. Patienten, die an der Studie teilnehmen und bei denen eine Weiterbehandlung mit Ambrisentan gewünscht wird, können an einer Langzeit-Follow-up-Studie teilnehmen. Der primäre Vergleich ist die Sicherheit und Verträglichkeit der beiden Ambrisentan-Dosierungsgruppen (niedrig vs. hoch) in der pädiatrischen PAH-Population. Der sekundäre Vergleich ist die Veränderung der Wirksamkeitsparameter zwischen den beiden Behandlungsgruppen gegenüber dem Ausgangswert.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Die pulmonale arterielle Hypertonie (PAH) ist eine seltene, fortschreitende, stark schwächende Erkrankung, die durch vaskuläre Obstruktion und das variable Vorhandensein von Vasokonstriktion gekennzeichnet ist, was zu einem erhöhten pulmonalen Gefäßwiderstand und rechtsseitiger Herzinsuffizienz führt. Unbehandelt führt PAH schließlich zu rechtsventrikulärem Versagen und Tod; erwachsene Probanden haben ohne Behandlung eine mediane Überlebenszeit von 2,8 Jahren. Epidemiologische Schätzungen variieren, aber die Prävalenz in Europa wird auf eine Größenordnung von 15 Fällen pro Million geschätzt. Es wurden keine groß angelegten epidemiologischen Studien zu PAH bei Kindern durchgeführt, und es gibt keine oder nur begrenzte Ergebnisse zu pädiatrischen PAH-Patienten. Ein Register in Frankreich (1995-1996) schätzt die Prävalenz bei Kindern auf nur 3,7 Fälle pro Million. In einer landesweiten, umfassenden landesweiten Erhebung zur Epidemiologie der Behandlung und des Überlebens von idiopathischer PAH (IPAH) im Vereinigten Königreich (UK) betrug die Inzidenz 0,48 Fälle pro Million Kinder und Jahr und die Prävalenz 2,1 Fälle pro Million Kinder.

Ambrisentan (VOLIBRIS™ Tabletten) ist ein Endothelinrezeptorantagonist (ERA), der in der Europäischen Union (EU) und einigen anderen Ländern von GlaxoSmithKline (GSK) und in den Vereinigten Staaten als LETAIRIS® von Gilead Sciences Inc. vermarktet wird. Ambrisentan ist für die Behandlung indiziert von erwachsenen Patienten mit PAH, um die körperliche Leistungsfähigkeit zu verbessern, die Symptome von PAH zu verringern und eine klinische Verschlechterung zu verzögern.

Der Hauptzweck dieser pädiatrischen Studie besteht darin, klinisch relevante Informationen zur Sicherheit und zum pharmakokinetischen Profil von Ambrisentan bei Kindern mit den häufigsten Ursachen von PAH in dieser Altersgruppe bereitzustellen. Das Design der Studie soll auch Informationen zur Auswahl der Dosis und unterstützende Wirksamkeitsdaten in dieser Altersgruppe liefern. Trotz der Tatsache, dass keine der derzeit verfügbaren Behandlungen für Erwachsene für die Anwendung bei Kindern unter 12 Jahren zugelassen ist (mit Ausnahme von Bosentan, das kürzlich für die Anwendung bei Kindern und Jugendlichen ab 2 Jahren zugelassen wurde), werden sie häufig off-label verwendet. Diese Studie wird der medizinischen Gemeinschaft nützliche Verschreibungsinformationen für die Behandlung dieser seltenen Krankheit bei Kindern in diesem Umfeld der sich schnell ändernden medizinischen Praxis liefern.

Diese Studie ist Teil eines pädiatrischen Prüfplans (PIP; EMEA-000434-PIP01-08), der mit dem Pädiatrieausschuss (PDCO) der Europäischen Arzneimittel-Agentur vereinbart wurde.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

41

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad de Buenos Aires, Argentinien, 1118
        • GSK Investigational Site
      • Córdoba, Argentinien, 5000
        • GSK Investigational Site
    • Mendoza
      • Guymallen, Mendoza, Argentinien, 5521
        • GSK Investigational Site
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 13353
        • GSK Investigational Site
    • Bayern
      • Erlangen, Bayern, Deutschland, 91054
        • GSK Investigational Site
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Deutschland, 35385
        • GSK Investigational Site
  • Frankreich
      • Paris cedex 15, Frankreich, 75743
        • GSK Investigational Site
      • Pessac cedex, Frankreich, 33604
        • GSK Investigational Site
      • Toulouse cedex 9, Frankreich, 31059
        • GSK Investigational Site
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • GSK Investigational Site
    • Lombardia
      • San Donato Milanese (MI), Lombardia, Italien, 20097
        • GSK Investigational Site
  • Japan
      • Kanagawa, Japan, 232-8555
        • GSK Investigational Site
      • Osaka, Japan, 565-0871
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 104-8560
        • GSK Investigational Site
      • Tokyo, Japan, 143-8541
        • GSK Investigational Site
  • Russische Föderation
      • Kemerovo, Russische Föderation, 650002
        • GSK Investigational Site
      • Moscow, Russische Föderation, 125412
        • GSK Investigational Site
      • Novosibirsk, Russische Föderation, 630055
        • GSK Investigational Site
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • GSK Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1096
        • GSK Investigational Site
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • GSK Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • GSK Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-4204
        • GSK Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • GSK Investigational Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 18 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Aktuelle Diagnose von PAH (WHO-Gruppe 1) mit Symptomen der WHO-Klasse II oder III in einer der folgenden Kategorien: Idiopathisch, vererbbar [familiär], sekundär zu einer Bindegewebserkrankung (z. B. begrenzte Sklerodermie, diffuse Sklerodermie, gemischte Bindegewebserkrankung (CTD ), systemischer Lupus erythematodes oder Überlappungssyndrom) oder persistierende PAH trotz chirurgischer Reparatur (mindestens 6 Monate vor dem Screening-Besuch) von Vorhofseptumdefekten, Ventrikelseptumdefekten, atrioventrikulären Septumdefekten und persistierendem persistierendem Ductus.
  • Die folgenden hämodynamischen Kriterien für Patienten mit Rechtsherzkatheterisierung (RHC) erfüllt haben, wenn sie im Rahmen der Diagnose oder Routinebehandlung durchgeführt wurden: mittlerer pulmonalarterieller Druck (mPAP) von >/= 25 mmHg, pulmonaler Gefäßwiderstand (PVR) von >/= 240 dyn s/cm5, linksventrikulärer enddiastolischer Druck (LEVDP) oder pulmonaler Kapillarkeildruck (PCWP) von ≤15 mmHg.
  • behandlungsnaiv sein, die Behandlung mit einem anderen ERA (z. B. Bosentan) mindestens 1 Monat zuvor wegen erhöhter Leberfunktionstests (LFTs) abgebrochen haben oder eine stabile Dosis einer medikamentösen Therapie gegen PAH (z. B. Sildenafil oder Prostacyclin) für erhalten haben mindestens einen Monat vor dem Screening-Besuch.
  • Patienten, die die ERA-Behandlung aufgrund erhöhter LFTs abgebrochen haben, müssen LFTs von <3 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) haben.
  • Eine Frau ist nach Einschätzung des Prüfarztes zur Teilnahme an dieser Studie berechtigt, wenn sie: a. nicht gebärfähiges Potenzial (d. h. physiologisch unfähig, schwanger zu werden); oder b. Gebärfähiges Potenzial - hat einen negativen Schwangerschaftstest und stillt bei den Screening- und Baseline-/Randomisierungsbesuchen nicht und erklärt sich, falls sexuell aktiv, damit einverstanden, 2 zuverlässige Verhütungsmethoden vom Screening-Besuch bis zum Abschluss der Studie und für mindestens 30 Tage danach anzuwenden die letzte Dosis des Studienmedikaments.
  • Der Proband oder der gesetzliche Vormund des Probanden ist in der Lage und willens, eine schriftliche Einverständniserklärung zu erteilen. Als Teil der Einwilligung werden weibliche Probanden im gebärfähigen Alter über das Risiko der Teratogenität informiert und müssen in einer entwicklungsgerechten Weise über die Bedeutung der Schwangerschaftsverhütung beraten werden; und männliche Probanden müssen über das potenzielle Risiko einer testikulären tubulären Atrophie und Aspermie informiert werden.

Ausschlusskriterien:

  • nimmt derzeit einen ERA.
  • nehme derzeit Cyclosporin A.
  • Das Körpergewicht beträgt weniger als 20 kg.
  • eine PAH-Therapie aufgrund von Nebenwirkungen, die möglicherweise mit ihrem Wirkungsmechanismus zusammenhängen (z. B. Prostanoide, ERA, PDE-5-Inhibitoren), nicht vertragen haben, mit Ausnahme von Leberanomalien bei den Patienten, die ein anderes ERA erhalten haben.
  • schwanger oder stillend.
  • Diagnose einer aktiven Hepatitis (Hepatitis-B-Oberflächenantigen und Hepatitis-C-Antikörper) oder einer klinisch signifikanten Erhöhung der Leberenzyme (d. h. ALT, AST oder AP > 3 x ULN) beim Screening.
  • schwere Nierenfunktionsstörung (Kreatinin-Clearance <30 ml/min) beim Screening.
  • klinisch signifikante Flüssigkeitsretention nach Meinung des Prüfarztes.
  • klinisch signifikante Anämie nach Meinung des Prüfarztes.
  • eine bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament, die Metaboliten oder Formulierungshilfsstoffe.
  • in den vorangegangenen 30 Tagen an einer anderen Studie teilgenommen oder ein anderes Prüfpräparat eingenommen haben.
  • Alkoholmissbrauch, Konsum illegaler Drogen innerhalb von 1 Jahr.
  • jede gleichzeitige Erkrankung oder gleichzeitige Einnahme von Medikamenten, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen würden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: EINZEL

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Niedrig dosiertes Ambrisentan
Körpergewicht 20 bis 35 kg - 2,5 mg; Körpergewicht 35 kg und darüber - 5,0 mg
Arzneimittel: Ambrisentan - niedrige Dosis
Körpergewicht 20 bis 35 kg - 2,5 mg; Körpergewicht 35 kg und darüber - 5,0 mg
EXPERIMENTAL: Ambrisentan hochdosiert
Körpergewicht 20 bis 35 kg - 5,0 mg; Körpergewicht 35 bis 50 kg - 7,5 mg; Körpergewicht ab 50 kg - 10,0 mg
Arzneimittel: Ambrisentan - hochdosiert
Körpergewicht 20 bis 35 kg - 5,0 mg; Körpergewicht 35 bis 50 kg - 7,5 mg; Körpergewicht ab 50 kg - 10,0 mg

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
UE sind definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis bei einem Patienten oder Teilnehmer einer klinischen Studie, das zeitlich mit der Anwendung eines Arzneimittels verbunden ist, unabhängig davon, ob es als mit dem Arzneimittel in Zusammenhang stehend angesehen wird oder nicht. SUE sind definiert als jedes unerwünschte medizinische Ereignis, das bei jeder Dosis zum Tod führt, lebensbedrohlich ist, einen Krankenhausaufenthalt oder die Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts erfordert, zu einer Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit führt oder eine angeborene Anomalie oder einen Geburtsfehler darstellt, ein medizinisches Ereignis, das möglicherweise nicht sofort lebensbedrohlich ist drohen oder zum Tod oder Krankenhausaufenthalt führen, den Teilnehmer jedoch gefährden oder nach medizinischem oder wissenschaftlichem Ermessen einen medizinischen oder chirurgischen Eingriff erfordern können, und Fälle von arzneimittelinduzierter Leberschädigung mit Hyperbilirubinämie. Sicherheitspopulation bestehend aus allen randomisierten Teilnehmern, die mindestens 1 Dosis des Studienmedikaments erhalten haben.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenzieller klinischer Bedeutung (PCI) nach Studienbeginn für klinisch-chemische Parameter: Alanin-Aminotransferase (ALT), Aspartat-Aminotransferase (AST), Gamma-Glutamyl-Transferase (GGT), Gesamt-Bilirubin und Kreatinin
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden klinisch-chemischen Parameter entnommen: ALT, AST, GGT, Gesamtbilirubin und Kreatinin. Die PCI-Bereiche waren < das Dreifache der oberen Normgrenze (ULN), < 34,2 Mikromol pro Liter (UMOL/L) für Gesamtbilirubin und < 176,8 (UMOL/L) für Kreatinin. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Hämatologieparameter: Hämoglobin
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Hämoglobin. PCI-Bereiche waren Männer: 98 bis 180 Gramm pro Liter (G/L), Frauen: 91 bis 161 (G/L) für Hämoglobin. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Hämatologieparameter: Hämatokrit
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse des folgenden hämatologischen Parameters entnommen: Hämatokrit. PCI-Bereiche waren Männer: < 0,32 bis > 0,54, Frauen: < 0,29 bis > 0,506 Anteil der roten Blutkörperchen im Blut für Hämatokrit. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Hämatologieparameter: Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Den Teilnehmern wurden Blutproben zur Analyse der folgenden hämatologischen Parameter entnommen: Thrombozytenzahl. Die PCI-Bereiche waren 100 bis 400 für Giga-Zellen pro Liter Thrombozytenzahl. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit anormalem Wert für den Parameter der körperlichen Untersuchung: Lebergröße
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Die körperliche Untersuchung umfasste die Messung der Lebergröße. Jede abnormale Vergrößerung oder Verkleinerung der Leber wird berichtet.
Woche 12 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit anormalem Wert für den körperlichen Untersuchungsparameter: Jugularvenendruck
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Bei der körperlichen Untersuchung der Teilnehmer wird der Jugularvenendruck gemessen.
Woche 12 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit anormalem Wert für den Parameter der körperlichen Untersuchung: Peripheres Ödem
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Bei der körperlichen Untersuchung der Teilnehmer wird das periphere Ödem gemessen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Woche 12 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit abnormalem Wert für den Parameter der körperlichen Untersuchung: Aszites
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Bei der körperlichen Untersuchung wurde der Aszites der Teilnehmer gemessen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Woche 12 und 24
Prozentsatz des Parameters der körperlichen Untersuchung: Gesättigter Sauerstoffgehalt
Zeitfenster: Woche 12 und 24
Bei der körperlichen Untersuchung der Teilnehmer wurde der gesättigte Sauerstoffgehalt gemessen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Woche 12 und 24
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Vitalfunktionsparameter: Systolischer Blutdruck (SBP) und diastolischer Blutdruck (DBP)
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
SBP und DBP wurden in halbliegender Rückenlage nach 5 Minuten Ruhe für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Die PCI-Bereiche waren < 80 bis > 160 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg) für SDP und < 40 bis > 110 mmHg für DBP. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Vitalfunktionsparameter: Herzfrequenz
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Die Herzfrequenz wurde in halbliegender Rückenlage nach 5 Minuten Ruhe für die Teilnehmer zu den angegebenen Zeitpunkten gemessen. Die PCI-Bereiche waren < 50 bis > 120 Schläge pro Minute (Schläge/min). Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Post-Baseline-PCI-Wert für Vitalfunktionsparameter: Gewicht
Zeitfenster: Bis zu 24 Wochen
Das Gewicht der Teilnehmer wurde gemessen. Die PCI-Bereiche waren <20 Kilogramm (kg) für das Gewicht. Es wurden nur diejenigen Parameter präsentiert, die zu irgendeinem Zeitpunkt Post-Baseline-PCI-Werte aufwiesen. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet.
Bis zu 24 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Pubertätsentwicklung: Men-Hoden-Volumen (TV) in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und 24
Das Hodenvolumen wurde mit dem Prader-Orchiodometer bestimmt, und die Bewertung wurde von einem pädiatrischen Endokrinologen unter Verwendung der Tanner-Kriterien durchgeführt. Es wurden nur die Parameter mit dem Status „Gesamt“ dargestellt. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 12 und 24
Veränderung des endokrinen Plasmaparameters gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Follikel-stimulierendes Hormon (FSH) und luteinisierendes Hormon (LH) in Woche 12 und 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und 24
FSH- und LH-Level der Teilnehmer wurden gemessen. Es wurden nur die Parameter mit dem Status „Gesamt“ dargestellt. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 12 und 24
Veränderung des endokrinen Plasmaparameters gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Inhibin B in den Wochen 12 und 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und 24
Der Inhibin-B-Spiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter mit dem Status „Gesamt“ dargestellt. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 12 und 24
Veränderung des endokrinen Parameters im Plasma gegenüber dem Ausgangswert – weiblich: Sexualhormon-bindendes Globulin in Woche 12 und 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und 24
Der Sexualhormon-bindende Globulinspiegel der Teilnehmer wurde gemessen. Es wurden nur die Parameter mit dem Status „Gesamt“ dargestellt. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 12 und 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im 6-Minuten-Gehentfernungstest (6MWD).
Zeitfenster: Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Die 6MWD-Daten der Teilnehmer wurden insgesamt in drei Kategorien präsentiert, mit Sauerstoffverbrauch und ohne Sauerstoffverbrauch. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde. NA weist darauf hin, dass die Standardabweichung für einen einzelnen Teilnehmer nicht berechnet werden konnte. Die Intent-to-Treat (ITT)-Population besteht aus allen randomisierten Teilnehmern, die mindestens eine Dosis des Studienmedikaments erhalten haben.
Baseline, Wochen 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Zeit bis zur ersten klinischen Verschlechterung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH)
Zeitfenster: Bis Woche 24
Die Zeit bis zur klinischen Verschlechterung der PAH ist definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten des Todes oder der Platzierung für eine Lungentransplantation, Krankenhauseinweisung aufgrund einer Verschlechterung der PAH, zusätzliche oder erhöhte Dosis anderer zielgerichteter PAH-Therapeutika wie Prostanoide und PDE-5-Hemmer) und /oder atriale Septostomie, andere PAH-bedingte Verschlechterung, identifiziert durch Erhöhung der WHO-Funktionsklasse, Verschlechterung der Belastungstests und klinische Anzeichen oder Symptome einer rechtsseitigen Herzinsuffizienz.
Bis Woche 24
Wechsel von der Baseline in der globalen Bewertung des Subjekts zu Woche 24 unter Verwendung der SF-10-Gesundheitsumfrage für Kinder
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Short-form 10 (SF-10) Health Survey for Children ist eine 10-Punkte-Gesundheitsbeurteilung, die von den Eltern ausgefüllt wird und die körperliche und psychosoziale Funktionsfähigkeit von Kindern ab fünf Jahren misst. Jedes Element hat entweder 4, 5 oder 6 Antwortmöglichkeiten mit zugehörigen Punktesystemen. Es wurden zwei Gesamtwerte berechnet: ein körperlicher Gesamtwert (PHS) und ein psychosozialer Gesamtwert (PSS) mit einem Bereich von 5 bis 30 Punkten für jeden 5-Punkte-Wert. Diese aggregierte Punktzahl wurde dann standardisiert und in Übereinstimmung mit den Algorithmen des Entwicklers in eine normbasierte Bewertungsmetrik transformiert, wobei der zugehörige Mittelwert und die Standardabweichung aus den Stichprobendaten von 2006 verwendet wurden. Dadurch wurden die endgültigen standardisierten normbasierten Ergebnisse für PHS (Bereich -10,90 bis 57,21) bzw. für PSS (Bereich 8,81 bis 62,28) generiert. Ein höherer Wert bei jeder Gesamtpunktzahl weist auf eine bessere Funktion hin. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline und Woche 24
Wechsel von Baseline in der funktionellen Klasse der Weltgesundheitsorganisation (WHO) zu Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 4, 8, 12, 16, 20 und 24
PAH wurde zu bestimmten Zeitpunkten nach der WHO-Funktionsklasse (FC) klassifiziert. Es gab vier WHO-FC-Grade basierend auf der Schwere der PAH-Symptome (Klasse I = keine, Klasse IV = am schwersten). Die Noten wurden dann einer numerischen Skala zugeordnet, für die die Bewertungen von 1 bis 4 reichten (Klasse I = 1 und Klasse IV = 4). Die Punktzahl an Tag 1 wurde als Ausgangswert betrachtet. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 4, 8, 12, 16, 20 und 24
Verhältnis zum Ausgangswert der Konzentration des natriuretischen Peptids vom N-terminalen Pro-B-Typ (NT-Pro BNP) im Plasma in Woche 24
Zeitfenster: Baseline, Woche 12 und 24
Die Plasmakonzentrationen von NT-Pro BNP wurden zu bestimmten Zeitpunkten bestimmt. Geometrisches Mittel und SD-Protokolle wurden präsentiert. Tag 1 wurde als Baseline betrachtet. Das Verhältnis zum Ausgangswert wird als prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert ausgedrückt. Die Veränderung gegenüber dem Ausgangswert wurde berechnet, indem der Ausgangswert vom angegebenen Zeitpunktwert subtrahiert wurde.
Baseline, Woche 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GlaxoSmithKline

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

4. Januar 2011

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

12. November 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

12. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

11. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Oktober 2019

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2019

Zuletzt verifiziert

1. September 2019

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 112529
  • 2010-019547-19 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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