- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT01367834
Kasvuhormonin vaikutus varhaiseen aivojen kehitykseen tytöillä, joilla on Turnerin oireyhtymä
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Vanhemmilla lapsilla ja aikuisilla tehdyissä tutkimuksissa on havaittu, että älykkyysosamäärä (älykkyysosamäärä) on samanlainen Turnerin oireyhtymää (TS) sairastavilla henkilöillä ja koko väestöllä. Monilla TS-potilailla on kuitenkin nonverbaalinen oppimisvaikeus, joka voi aiheuttaa ongelmia kuvitella ja työskennellä avaruudessa olevien esineiden kanssa (esimerkiksi: rakennuspalikat, palapelit, kuvioiden kopioiminen, autolla ajaminen) sekä ongelmia suunnittelussa, tarkkaavaisuudessa, ja tulla toimeen oman ikäistensä kanssa. Aivojen rakennetta koskevissa tutkimuksissa on löydetty muutoksia aivojen tiettyjen alueiden koossa ja toiminnassa, jotka osallistuvat näihin ei-verbaalisiin prosesseihin. Turnerin oireyhtymää sairastavien tyttöjen aivojen rakenteesta tai toiminnasta ei kuitenkaan ole julkaistu tietoja ensimmäisten elinvuosien aikana, jolloin aivot oppivat ja kasvavat nopeimmin.
Äskettäisessä tutkimuksessa hyvin nuoria, lyhyitä tyttöjä, joilla oli Turnerin oireyhtymä (TS) (keskimäärin 2-vuotiaat), hoidettiin kasvuhormonilla (GH), ja he saavuttivat melkein keskipituuden 2 vuoden kuluttua. GH:n riskit nuorille tytöille tuossa tutkimuksessa näyttivät olevan samat kuin vanhemmilla tytöillä. Siksi on nyt suositeltavaa, että GH-hoitoa harkitaan heti, kun TS-lapsella on kasvuhäiriö. Kasvuhäiriö esiintyy usein vauvaiässä; siksi yhä useammat TS-lapset saavat nyt GH-hoitoa jo 12 kuukauden ikäisinä. Tässä tutkimuksessa tutkijat haluavat alkaa ymmärtää, mikä vaikutus GH:lla on oppimiseen ja aivojen kasvuun, kun sitä annetaan 12–24 kuukauden iässä. Tässä tutkimuksessa TS-tytöille tehdään kehitystutkimukset, fyysinen tutkimus, magneettikuvaus (MRI) ja verikoe yhden ja kahden vuoden iässä. Jotkut tässä tutkimuksessa mukana olevista tytöistä saavat kasvuhormonia 12–24 kuukauden iässä, kun taas toiset eivät. Aivojen kasvua ja kehitystä verrataan niiden välillä, joita on hoidettu GH:lla, ja niiden välillä, joita ei ole hoidettu. Tämä on pilottitutkimus, jossa tutkijat keräävät tietoja suunnitellakseen laajemman tutkimuksen, joka voi vastata näihin kysymyksiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Turnerin oireyhtymän diagnoosi
- Alle 50. prosenttipiste yleisen naisväestön pituudelle
Poissulkemiskriteerit:
- Aikaisempi kasvuhormonihoito (GH).
- Diabetes
- Allergia metakresolille (säilöntäaine ruiskeena annetussa GH-nesteessä)
- Magneettiresonanssikuvauksen (MRI) vasta-aiheet (kuten metallia kehossa)
- Osa Y-kromosomista lapsen karyotyypissä
- Vanhempi/huoltaja ei halua, että lapsi satunnaistetaan hoitoryhmään (saa kasvuhormoniruiskeet yhden vuoden ajan) tai kontrolliryhmään (ei saa kasvuhormonia tutkimuksen aikana)
- Vanhempi/huoltaja ei halua, että lapsen kehitystesti tallennetaan digitaalisesti pisteytystä varten
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: BASIC_SCIENCE
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kasvuhormoni
Somatotropiini (kasvuhormoni, GH) -haaran koehenkilöt saavat GH-injektioita 12–24 kuukauden iässä.
|
Koehenkilöt saavat 5 mg somatotropiinia (kasvuhormonia) sisältäviä kyniä patruunoilla.
Ihonalaiset injektiot tulee antaa joka ilta nukkumaanmenon aikoihin.
Annostusohjelma: 50 mcg/kg/vrk, joka säädetään 4 kuukauden välein lähimpään 0,1 mg:aan.
Koehenkilöille annetaan 12 kuukauden hoitoa (12 - 24 kuukautta).
Koehenkilöt käyvät lastenlääkärin tai lasten endokrinologin luona 4 ja 8 kuukauden iässä.
Muut nimet:
|
|
EI_INTERVENTIA: Ohjaus
Koehenkilöt eivät saa kasvuhormonia tai lumelääkettä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aivojen kokonaistilavuus
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos aivojen kokonaistilavuudessa magneettikuvauksella (MRI) määritettynä
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aivolohkojen tilavuus (niskakyhmy)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos takaraivolohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
White Matter Tracts (SLF)
Aikaikkuna: Muutos FA:ssa 12 kuukauden iän skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Muutos valkoisen aineen anisotropiassa (FA) käyttämällä diffuusiotensorikuvausta (DTI); ylempi pitkittäinen fasciculus
|
Muutos FA:ssa 12 kuukauden iän skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen määrä (keskinen)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Aivojen keskusalueen (precentral gyrus, postcentral gyrus, rolandic operculum) tilavuuden prosentuaalinen muutos magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen tilavuus (etu)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos otsalohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen määrä (ajallinen)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos ohimolohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen määrä (parietaalinen)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos parietaalilohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen tilavuus (limbinen)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos parietaalilohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
|
Aivolohkojen tilavuus (Insular Cortex)
Aikaikkuna: Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Prosenttimuutos parietaalilohkojen tilavuudessa magneettikuvauksella määritettynä.
|
Volyymimuutos 12 kuukauden ikäisestä skannauksesta 24 kuukauden iässä
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Patologiset prosessit
- Sydänsairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Sairaus
- Sukurauhasten häiriöt
- Seksuaalisen kehityksen häiriöt
- Urogenitaaliset poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Sydänvika, synnynnäinen
- Kardiovaskulaariset poikkeavuudet
- Kromosomihäiriöt
- Sukupuolikromosomihäiriöt
- Sukupuolen kehityksen sukupuolikromosomihäiriöt
- Oireyhtymä
- Turnerin syndrooma
- Sukurauhasten dysgeneesi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Hormonit, hormonikorvikkeet ja hormoniantagonistit
- Hormonit
Muut tutkimustunnusnumerot
- 09-2171
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .