- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT01367834
Efecto de la hormona del crecimiento en el desarrollo cerebral temprano en niñas con síndrome de Turner
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Los estudios en niños mayores y adultos han encontrado que el coeficiente intelectual (CI) en personas con síndrome de Turner (TS) y la población general son similares. Sin embargo, muchas personas con ST tienen una discapacidad de aprendizaje no verbal que puede causar problemas para imaginar y trabajar con objetos en el espacio (por ejemplo: bloques de construcción, armar rompecabezas, copiar diseños, conducir un automóvil), así como problemas para planificar, prestar atención, y llevarse bien con personas de su misma edad. Los estudios de la estructura del cerebro han encontrado cambios en el tamaño y la función de áreas específicas del cerebro que están involucradas en estos procesos no verbales. Sin embargo, no hay datos publicados sobre la estructura o función del cerebro en niñas con síndrome de Turner en los primeros años de vida, cuando los cerebros están aprendiendo y creciendo más rápidamente.
En un estudio reciente, niñas muy jóvenes y bajitas con síndrome de Turner (TS) (con un promedio de 2 años de edad) fueron tratadas con hormona de crecimiento (GH) y casi alcanzaron una estatura promedio después de 2 años. Los riesgos de la GH para las niñas de ese estudio parecían ser los mismos que para las niñas mayores. Por lo tanto, ahora se recomienda que la terapia con GH se considere tan pronto como un niño con TS tenga una falla en el crecimiento. La falla del crecimiento a menudo ocurre durante la infancia; por lo tanto, más niños con TS ahora reciben terapia con GH desde los 12 meses de edad. En este estudio, los investigadores desean comenzar a comprender qué efecto tiene la GH en el aprendizaje y el crecimiento del cerebro cuando se administra entre los 12 y los 24 meses de edad. En este estudio, a las niñas con ST se les realizarán estudios de desarrollo, un examen físico, resonancia magnética nuclear (RMN) y extracción de sangre al año y a los dos años de edad. Algunas de las niñas de este estudio recibirán GH desde los 12 hasta los 24 meses de vida, mientras que otras no. Se comparará el crecimiento y desarrollo cerebral entre los que han sido tratados con GH y los que no. Este es un estudio piloto en el que los investigadores recopilarán datos para diseñar un estudio más amplio que pueda responder a estas preguntas.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico del síndrome de Turner
- Menos del percentil 50 de longitud para la población general femenina
Criterio de exclusión:
- Terapia previa con hormona de crecimiento (GH)
- Diabetes
- Alergia al metacresol (un conservante en el líquido de GH que se inyecta)
- Contraindicaciones para la resonancia magnética nuclear (RMN) (como metal en el cuerpo)
- Parte de un cromosoma Y en el cariotipo de un niño
- El padre/tutor no está dispuesto a que el niño sea aleatorizado para estar en el grupo de tratamiento (recibe inyecciones de hormona de crecimiento durante un año) o en el grupo de control (no recibe hormona de crecimiento durante el estudio)
- El padre/tutor no está dispuesto a que el niño registre digitalmente algunas de sus pruebas de desarrollo para calificarlas.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: CIENCIA BÁSICA
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: NINGUNO
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Hormona del crecimiento
Los sujetos en el brazo de somatotropina (hormona del crecimiento, GH) recibirán inyecciones de GH entre los 12 y los 24 meses de vida.
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Los sujetos recibirán bolígrafos de 5 mg de somatotropina (hormona del crecimiento) con cartuchos.
Las inyecciones subcutáneas deben administrarse todas las noches antes de acostarse.
Régimen de dosificación: 50 mcg/kg/día que se ajustará a intervalos de 4 meses al 0,1 mg más cercano.
Los sujetos recibirán 12 meses de tratamiento (de 12 a 24 meses de vida).
Los sujetos visitarán a su pediatra o endocrinólogo pediátrico a los 4 y 8 meses de vida.
Otros nombres:
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SIN INTERVENCIÓN: Control
Los sujetos no recibirán GH ni placebo.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Volumen cerebral total
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en el volumen total del cerebro según lo determinado por imágenes de resonancia magnética (IRM)
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Volumen de los lóbulos cerebrales (occipital)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos occipitales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Tractos de materia blanca (SLF)
Periodo de tiempo: Cambio en FA desde el escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio en la anisotropía fraccional (FA) de los tractos de sustancia blanca utilizando imágenes de tensor de difusión (DTI); fascículo longitudinal superior
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Cambio en FA desde el escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (central)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de la región central del cerebro (circunvolución precentral, circunvolución poscentral, opérculo rolándico) según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (frontal)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos frontales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (temporal)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos temporales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (parietal)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos parietales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (límbico)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos parietales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Volumen de los lóbulos cerebrales (corteza insular)
Periodo de tiempo: Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Cambio porcentual en los volúmenes de los lóbulos parietales según lo determinado por MRI.
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Cambio en el volumen del escaneo de 12 meses de edad en el escaneo de 24 meses de edad
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (ACTUAL)
Finalización del estudio (ACTUAL)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedad
- Trastornos gonadales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Defectos Cardíacos Congénitos
- Anomalías cardiovasculares
- Trastornos cromosómicos
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Trastornos de los cromosomas sexuales del desarrollo sexual
- Síndrome
- Síndrome de Turner
- Disgenesia gonadal
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hormonas
Otros números de identificación del estudio
- 09-2171
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