- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01367834
Effekt av veksthormon på tidlig hjerneutvikling hos jenter med Turners syndrom
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Studier på eldre barn og voksne har funnet at IQ (intelligenskvotient) hos personer med Turners syndrom (TS) og befolkningen generelt er like. Imidlertid har mange individer med TS en nonverbal lærevansker som kan forårsake problemer med å forestille seg og arbeide med objekter i rommet (for eksempel: byggeklosser, arbeide puslespill, kopiere design, kjøre bil) samt problemer med å planlegge, ta hensyn, og komme overens med folk på deres egen alder. Studier av hjernestruktur har funnet endringer i størrelsen og funksjonen til spesifikke områder av hjernen som er involvert i disse ikke-verbale prosessene. Det er imidlertid ingen data publisert om hjernestruktur eller funksjon hos jenter med Turners syndrom i de første årene av livet når hjernen lærer og vokser raskest.
I en fersk studie ble svært unge, lave jenter med Turners syndrom (TS) (gjennomsnittlig 2 år gamle) behandlet med veksthormon (GH) og nådde nesten en gjennomsnittlig høyde etter 2 år. Risikoen for GH for de unge jentene i den studien så ut til å være den samme som for eldre jenter. Derfor anbefales det nå at GH-behandling vurderes så snart et barn med TS har vekstsvikt. Vekstsvikt oppstår ofte i spedbarnsalderen; Derfor får flere barn med TS nå GH-behandling så unge som 12 måneder gamle. I denne studien ønsker forskerne å begynne å forstå hvilken effekt GH har på læring og hjernevekst når det gis mellom 12 og 24 måneder. I denne studien skal jentene med TS ha utviklingsstudier, en fysisk undersøkelse, magnetisk resonanstomografi (MR), og ta blodprøve ved ett og to års alder. Noen av jentene i denne studien vil få GH fra 12 til 24 måneder av livet, mens andre ikke vil. Hjernens vekst og utvikling vil bli sammenlignet mellom de som har blitt behandlet med GH og de som ikke har det. Dette er en pilotstudie der etterforskerne skal samle data for å designe en større studie som kan svare på disse spørsmålene.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av Turners syndrom
- Mindre enn 50. persentilen for lengde for den generelle kvinnelige befolkningen
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere behandling med veksthormon (GH).
- Diabetes
- Allergi mot metakresol (et konserveringsmiddel i GH-væsken som injiseres)
- Kontraindikasjoner for Magnetic Resonance Imaging (MRI) (som metall i kroppen)
- En del av et Y-kromosom i barnets karyotype
- Foreldre/foresatte er ikke villig til at barnet skal randomiseres til å være i behandlingsgruppen (mottar veksthormoninjeksjoner i ett år) eller kontrollgruppen (får ikke veksthormon under studien)
- Foreldre/foresatte er ikke villig til at barnet skal få noe av utviklingstestingen sin digitalt registrert for scoring
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: BASIC_SCIENCE
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: INGEN
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: Veksthormon
Personer i somatotropin (veksthormon, GH)-armen vil motta GH-injeksjoner fra 12-24 måneder av livet.
|
Forsøkspersonene vil få 5 mg somatotropin (veksthormon) penner med sylinderampuller.
Subkutane injeksjoner skal gis hver kveld rundt leggetid.
Doseringsregime: 50 mcg/kg/dag justeres med 4 måneders intervaller til nærmeste 0,1 mg.
Pasienter vil få 12 måneders behandling (fra 12 til 24 måneder av livet).
Forsøkspersoner vil besøke sin barnelege eller barneendokrinolog ved 4 og 8 måneder av livet.
Andre navn:
|
|
INGEN_INTERVENSJON: Kontroll
Forsøkspersoner vil ikke motta GH eller placebo.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Totalt hjernevolum
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i totalt hjernevolum bestemt ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Volum av hjernelapper (occipital)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av occipitallapper bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
White Matter Tracts (SLF)
Tidsramme: Endring i FA fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Endring i fraksjonell anisotropi (FA) av hvite substanser ved bruk av Diffusjonstensor Imaging (DTI); superior langsgående fasciculus
|
Endring i FA fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (sentral)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av sentral hjerneregion (presentral gyrus, postcentral gyrus, rolandic operculum) bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (frontal)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volumer av frontallappene bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (tidligere)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av tinninglapper som bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (parietal)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av parietallapper bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (limbisk)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av parietallapper bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
|
Volum av hjernelapper (Insular Cortex)
Tidsramme: Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Prosentvis endring i volum av parietallapper bestemt ved MR.
|
Endring i volum fra 12 måneders aldersskanning i 24 måneders aldersskanning
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (FAKTISKE)
Studiet fullført (FAKTISKE)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (ANSLAG)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske prosesser
- Hjertesykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdom
- Gonadal lidelser
- Forstyrrelser i kjønnsutvikling
- Urogenitale abnormiteter
- Medfødte abnormiteter
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Hjertefeil, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Kromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser
- Kjønnskromosomforstyrrelser i kjønnsutvikling
- Syndrom
- Turners syndrom
- Gonadal dysgenese
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Hormoner, hormonsubstitutter og hormonantagonister
- Hormoner
Andre studie-ID-numre
- 09-2171
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .