- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01367834
Vliv růstového hormonu na časný vývoj mozku u dívek s Turnerovým syndromem
Přehled studie
Detailní popis
Studie u starších dětí a dospělých zjistily, že IQ (inteligenční kvocient) u jedinců s Turnerovým syndromem (TS) a běžné populace jsou podobné. Mnoho jedinců s TS má však neverbální poruchu učení, která může způsobovat problémy s představivostí a prací s předměty v prostoru (například: stavebnice, práce s puzzle, kopírování návrhů, řízení auta), stejně jako problémy s plánováním, pozorností, a vycházet s lidmi jejich věku. Studie struktury mozku zjistily změny ve velikosti a funkci specifických oblastí mozku, které se účastní těchto neverbálních procesů. Neexistují však žádné údaje o struktuře nebo funkci mozku u dívek s Turnerovým syndromem v prvních letech života, kdy se mozek učí a roste nejrychleji.
V nedávné studii byly velmi mladé, nízké dívky s Turnerovým syndromem (TS) (ve věku v průměru 2 roky) léčeny růstovým hormonem (GH) a téměř dosáhly průměrné výšky po 2 letech. Rizika GH pro mladé dívky v této studii se zdála být stejná jako pro starší dívky. Proto se nyní doporučuje zvážit terapii GH, jakmile má dítě s TS poruchu růstu. K selhání růstu často dochází během kojeneckého věku; proto nyní více dětí s TS dostává terapii GH již ve věku 12 měsíců. V této studii chtějí vědci začít chápat, jaký vliv má GH na učení a růst mozku, když je podáván ve věku 12 až 24 měsíců. V této studii budou dívky s TS absolvovat vývojové studie, fyzikální vyšetření, zobrazení magnetickou rezonancí (MRI) a odběr krve ve věku jednoho a dvou let. Některé z dívek v této studii budou dostávat GH od 12 do 24 měsíců života, zatímco jiné ne. Růst a vývoj mozku bude porovnán mezi těmi, kteří byli léčeni GH, a těmi, kteří ne. Jedná se o pilotní studii, ve které budou vyšetřovatelé shromažďovat data, aby navrhli rozsáhlejší studii, která dokáže odpovědět na tyto otázky.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza Turnerova syndromu
- Méně než 50. percentil délky pro běžnou ženskou populaci
Kritéria vyloučení:
- Předchozí léčba růstovým hormonem (GH).
- Diabetes
- Alergie na metakresol (konzervační látka v tekutině GH, která je injikována)
- Kontraindikace pro zobrazování magnetickou rezonancí (MRI) (jako je kov v těle)
- Část chromozomu Y v dětském karyotypu
- Rodič/opatrovník není ochoten, aby bylo dítě randomizováno do léčebné skupiny (dostává injekce růstového hormonu po dobu jednoho roku) nebo kontrolní skupiny (nedostává během studie žádný růstový hormon)
- Rodič/opatrovník není ochoten, aby si dítě nechalo digitálně zaznamenat některé ze svých vývojových testů za účelem bodování
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: ZÁKLADNÍ_VĚDA
- Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
- Intervenční model: PARALELNÍ
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
EXPERIMENTÁLNÍ: Růstový hormon
Subjekty v rameni somatotropinu (růstový hormon, GH) dostanou injekce GH od 12 do 24 měsíců života.
|
Subjekty dostanou 5 mg pera somatotropinu (růstového hormonu) se zásobníky.
Subkutánní injekce se mají podávat každý večer před spaním.
Dávkovací režim: 50 mcg/kg/den upravovat ve 4měsíčních intervalech na nejbližší 0,1 mg.
Subjektům bude poskytnuta 12měsíční léčba (od 12 do 24 měsíců života).
Subjekty navštíví svého pediatra nebo dětského endokrinologa ve 4. a 8. měsíci života.
Ostatní jména:
|
NO_INTERVENTION: Řízení
Subjekty nedostanou žádný GH nebo placebo.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Celkový objem mozku
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna celkového objemu mozku určená zobrazením magnetickou rezonancí (MRI)
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Objem mozkových laloků (okcipitální)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna objemu okcipitálních laloků podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Plochy bílé hmoty (SLF)
Časové okno: Změna FA ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Změna frakční anizotropie (FA) traktů bílé hmoty pomocí difúzního tenzorového zobrazování (DTI); horní podélný fasciculus
|
Změna FA ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (centrální)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna v objemech centrální oblasti mozku (gyrus precentrální, postcentrální gyrus, rolandické operkulum) podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (přední)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna v objemech frontálních laloků podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (časový)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna objemu temporálních laloků stanovená pomocí MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (parietální)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna objemu parietálních laloků podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (limbický)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna objemu parietálních laloků podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Objem mozkových laloků (Insular Cortex)
Časové okno: Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Procentuální změna objemu parietálních laloků podle MRI.
|
Změna objemu ze skenu ve 12 měsících věku ve skenu ve 24 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Srdeční choroba
- Kardiovaskulární choroby
- Onemocnění endokrinního systému
- Choroba
- Gonadální poruchy
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Chromozomové poruchy
- Poruchy pohlavního chromozomu
- Poruchy sexuálního chromozomu vývoje pohlaví
- Syndrom
- Turnerův syndrom
- Gonadální dysgeneze
- Fyziologické účinky léků
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Hormony
Další identifikační čísla studie
- 09-2171
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Turnerův syndrom
-
Ministry of Public Health, Democratic Republic...National Institutes of Health (NIH); Oregon Health and Science University; National... a další spolupracovníciDokončenoSyndrom neurotoxicity, Cassava | Syndrom neurotoxicity, kyanát | Syndrom neurotoxicity, kyanid | Syndrom neurotoxicity, thiokyanátKongo, Demokratická republika
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...UkončenoSyndrom multiorgánové dysfunkce | SEPTICKÝ ŠOK | SYNDROM SEPSEBelgie
-
Massachusetts General HospitalUniversity of California, San DiegoZatím nenabírámeAuto-pivovarský syndrom | Syndrom střevní fermentaceSpojené státy
-
Riphah International UniversityDokončeno
-
Riphah International UniversityDokončenoSyndrom krkuPákistán
-
University Hospital, Strasbourg, FranceZatím nenabírámeSyndrom po pádu | Syndrom psychomotorické disadaptaceFrancie
-
Mahidol UniversityDokončenoSubakromiální impingement syndrom | Syndrom nárazového ramene | Syndrom subakromiální bolesti | Subakromiální náraz | Impingement syndrom, ramenoIndonésie
-
University of ManitobaUkončenoSyndrom patelofemorální bolesti | Syndrom bolesti předního kolena | Patellofemorální syndromKanada
-
Hospices Civils de LyonDokončenoSyndrom toxického šokuFrancie
-
Riphah International UniversityNáborSyndrom horního křížePákistán