- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT01367834
Effect van groeihormoon op vroege hersenontwikkeling bij meisjes met het syndroom van Turner
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Studies bij oudere kinderen en volwassenen hebben aangetoond dat het IQ (intelligentiequotiënt) bij personen met het syndroom van Turner (TS) vergelijkbaar is met dat van de algemene bevolking. Veel mensen met TS hebben echter een non-verbale leerstoornis die problemen kan veroorzaken bij het zich voorstellen van en werken met objecten in de ruimte (bijvoorbeeld: bouwstenen, puzzels maken, ontwerpen kopiëren, autorijden) evenals problemen bij het plannen, opletten, en omgaan met mensen van hun eigen leeftijd. Onderzoek naar de hersenstructuur heeft veranderingen gevonden in de grootte en functie van specifieke delen van de hersenen die betrokken zijn bij deze non-verbale processen. Er zijn echter geen gegevens gepubliceerd over de hersenstructuur of -functie bij meisjes met het syndroom van Turner in de eerste levensjaren, wanneer de hersenen het snelst leren en groeien.
In een recent onderzoek werden zeer jonge, kleine meisjes met het syndroom van Turner (TS) (gemiddeld 2 jaar oud) behandeld met groeihormoon (GH) en bereikten na 2 jaar bijna een gemiddelde lengte. De risico's van GH voor de jonge meisjes in die studie bleken hetzelfde te zijn als die voor oudere meisjes. Daarom wordt nu aanbevolen om GH-therapie te overwegen zodra een kind met TS groeistoornissen heeft. Groeistoornissen komen vaak voor tijdens de kindertijd; daarom krijgen meer kinderen met TS nu GH-therapie vanaf een leeftijd van 12 maanden. In deze studie willen de onderzoekers beginnen te begrijpen welk effect GH heeft op leren en hersengroei wanneer het wordt gegeven in de leeftijd van 12 tot 24 maanden. In deze studie zullen de meisjes met TS ontwikkelingsstudies, een lichamelijk onderzoek, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en bloedafname ondergaan op de leeftijd van één en twee jaar. Sommige meisjes in deze studie krijgen GH van 12 tot 24 levensmaanden, andere niet. De groei en ontwikkeling van de hersenen zal worden vergeleken tussen degenen die zijn behandeld met GH en degenen die dat niet hebben gedaan. Dit is een pilotstudie waarin de onderzoekers gegevens verzamelen om een grotere studie op te zetten die deze vragen kan beantwoorden.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van het syndroom van Turner
- Minder dan het 50e percentiel voor lengte voor de algemene vrouwelijke bevolking
Uitsluitingscriteria:
- Voorafgaande therapie met groeihormoon (GH).
- suikerziekte
- Allergie voor metacresol (een conserveermiddel in de GH-vloeistof die wordt geïnjecteerd)
- Contra-indicaties voor Magnetic Resonance Imaging (MRI) (zoals metaal in het lichaam)
- Een deel van een Y-chromosoom in het karyotype van een kind
- Ouder/voogd wil niet dat het kind willekeurig wordt ingedeeld in de behandelingsgroep (krijgt een jaar lang groeihormooninjecties) of de controlegroep (krijgt geen groeihormoon tijdens het onderzoek)
- Ouder/voogd is niet bereid dat het kind een deel van haar ontwikkelingstesten digitaal laat opnemen om te scoren
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: FUNDAMENTELE WETENSCHAP
- Toewijzing: GERANDOMISEERD
- Interventioneel model: PARALLEL
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Groeihormoon
Proefpersonen in de arm met somatotropine (groeihormoon, GH) krijgen GH-injecties vanaf de leeftijd van 12-24 maanden.
|
Proefpersonen krijgen 5 mg somatotropine (groeihormoon) pennen met patronen.
Subcutane injecties moeten elke avond rond bedtijd worden gegeven.
Doseringsschema: 50 mcg/kg/dag aan te passen met tussenpozen van 4 maanden tot de dichtstbijzijnde 0,1 mg.
De proefpersonen krijgen 12 maanden behandeling (van 12 tot 24 levensmaanden).
Proefpersonen bezoeken hun kinderarts of pediatrische endocrinoloog na 4 en 8 maanden oud.
Andere namen:
|
|
GEEN_INTERVENTIE: Controle
Onderwerpen krijgen geen GH of placebo.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Totaal hersenvolume
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in het totale hersenvolume zoals bepaald door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Volume van hersenkwabben (Occipital)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van achterhoofdskwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Witte stofkanalen (SLF)
Tijdsspanne: Verandering in FA van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Verandering in de fractionele anisotropie (FA) van wittestofkanalen met behulp van Diffusion Tensor Imaging (DTI); superieure longitudinale fasciculus
|
Verandering in FA van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenlobben (centraal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van het centrale hersengebied (precentrale gyrus, postcentrale gyrus, rolandisch operculum) zoals bepaald met MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenlobben (frontaal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van frontale kwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenlobben (temporeel)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van temporale kwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenlobben (pariëtaal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenlobben (limbisch)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
|
Volume van hersenkwabben (insulaire cortex)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
|
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
Studie voltooiing (WERKELIJK)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (SCHATTING)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Pathologische processen
- Hartziekten
- Hart-en vaatziekten
- Endocriene systeemziekten
- Ziekte
- Gonadale aandoeningen
- Stoornissen van seksuele ontwikkeling
- Urogenitale afwijkingen
- Aangeboren afwijkingen
- Genetische ziekten, aangeboren
- Hartafwijkingen, aangeboren
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Chromosoomaandoeningen
- Seksuele chromosoomaandoeningen
- Geslachtschromosoomstoornissen van seksuele ontwikkeling
- Syndroom
- Turner syndroom
- Gonadale dysgenese
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Hormonen, hormoonvervangers en hormoonantagonisten
- Hormonen
Andere studie-ID-nummers
- 09-2171
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .