Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van groeihormoon op vroege hersenontwikkeling bij meisjes met het syndroom van Turner

3 februari 2017 bijgewerkt door: Rebecca Knickmeyer Santelli, PhD
Het doel van dit onderzoek is om meer te weten te komen over de hersenontwikkeling bij zeer jonge meisjes met het syndroom van Turner (TS) en het effect dat therapie met groeihormoon (GH) heeft op de vroege hersenontwikkeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Studies bij oudere kinderen en volwassenen hebben aangetoond dat het IQ (intelligentiequotiënt) bij personen met het syndroom van Turner (TS) vergelijkbaar is met dat van de algemene bevolking. Veel mensen met TS hebben echter een non-verbale leerstoornis die problemen kan veroorzaken bij het zich voorstellen van en werken met objecten in de ruimte (bijvoorbeeld: bouwstenen, puzzels maken, ontwerpen kopiëren, autorijden) evenals problemen bij het plannen, opletten, en omgaan met mensen van hun eigen leeftijd. Onderzoek naar de hersenstructuur heeft veranderingen gevonden in de grootte en functie van specifieke delen van de hersenen die betrokken zijn bij deze non-verbale processen. Er zijn echter geen gegevens gepubliceerd over de hersenstructuur of -functie bij meisjes met het syndroom van Turner in de eerste levensjaren, wanneer de hersenen het snelst leren en groeien.

In een recent onderzoek werden zeer jonge, kleine meisjes met het syndroom van Turner (TS) (gemiddeld 2 jaar oud) behandeld met groeihormoon (GH) en bereikten na 2 jaar bijna een gemiddelde lengte. De risico's van GH voor de jonge meisjes in die studie bleken hetzelfde te zijn als die voor oudere meisjes. Daarom wordt nu aanbevolen om GH-therapie te overwegen zodra een kind met TS groeistoornissen heeft. Groeistoornissen komen vaak voor tijdens de kindertijd; daarom krijgen meer kinderen met TS nu GH-therapie vanaf een leeftijd van 12 maanden. In deze studie willen de onderzoekers beginnen te begrijpen welk effect GH heeft op leren en hersengroei wanneer het wordt gegeven in de leeftijd van 12 tot 24 maanden. In deze studie zullen de meisjes met TS ontwikkelingsstudies, een lichamelijk onderzoek, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) en bloedafname ondergaan op de leeftijd van één en twee jaar. Sommige meisjes in deze studie krijgen GH van 12 tot 24 levensmaanden, andere niet. De groei en ontwikkeling van de hersenen zal worden vergeleken tussen degenen die zijn behandeld met GH en degenen die dat niet hebben gedaan. Dit is een pilotstudie waarin de onderzoekers gegevens verzamelen om een ​​grotere studie op te zetten die deze vragen kan beantwoorden.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

11 maanden tot 1 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van het syndroom van Turner
  • Minder dan het 50e percentiel voor lengte voor de algemene vrouwelijke bevolking

Uitsluitingscriteria:

  • Voorafgaande therapie met groeihormoon (GH).
  • suikerziekte
  • Allergie voor metacresol (een conserveermiddel in de GH-vloeistof die wordt geïnjecteerd)
  • Contra-indicaties voor Magnetic Resonance Imaging (MRI) (zoals metaal in het lichaam)
  • Een deel van een Y-chromosoom in het karyotype van een kind
  • Ouder/voogd wil niet dat het kind willekeurig wordt ingedeeld in de behandelingsgroep (krijgt een jaar lang groeihormooninjecties) of de controlegroep (krijgt geen groeihormoon tijdens het onderzoek)
  • Ouder/voogd is niet bereid dat het kind een deel van haar ontwikkelingstesten digitaal laat opnemen om te scoren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: FUNDAMENTELE WETENSCHAP
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Groeihormoon
Proefpersonen in de arm met somatotropine (groeihormoon, GH) krijgen GH-injecties vanaf de leeftijd van 12-24 maanden.
Proefpersonen krijgen 5 mg somatotropine (groeihormoon) pennen met patronen. Subcutane injecties moeten elke avond rond bedtijd worden gegeven. Doseringsschema: 50 mcg/kg/dag aan te passen met tussenpozen van 4 maanden tot de dichtstbijzijnde 0,1 mg. De proefpersonen krijgen 12 maanden behandeling (van 12 tot 24 levensmaanden). Proefpersonen bezoeken hun kinderarts of pediatrische endocrinoloog na 4 en 8 maanden oud.
Andere namen:
  • Genotropine
  • Groeihormoon
GEEN_INTERVENTIE: Controle
Onderwerpen krijgen geen GH of placebo.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal hersenvolume
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in het totale hersenvolume zoals bepaald door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Volume van hersenkwabben (Occipital)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van achterhoofdskwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Witte stofkanalen (SLF)
Tijdsspanne: Verandering in FA van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Verandering in de fractionele anisotropie (FA) van wittestofkanalen met behulp van Diffusion Tensor Imaging (DTI); superieure longitudinale fasciculus
Verandering in FA van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenlobben (centraal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van het centrale hersengebied (precentrale gyrus, postcentrale gyrus, rolandisch operculum) zoals bepaald met MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenlobben (frontaal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van frontale kwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenlobben (temporeel)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van temporale kwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenlobben (pariëtaal)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenlobben (limbisch)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Volume van hersenkwabben (insulaire cortex)
Tijdsspanne: Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan
Percentage verandering in volumes van wandbeenkwabben zoals bepaald door MRI.
Verandering in volume van 12 maanden leeftijdscan in 24 maanden leeftijdscan

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Medewerkers

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 mei 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2014

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 juni 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

7 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

24 maart 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 februari 2017

Laatst geverifieerd

1 februari 2017

Meer informatie

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren