- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01367834
Effetto dell'ormone della crescita sullo sviluppo precoce del cervello nelle ragazze con sindrome di Turner
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Studi su bambini più grandi e adulti hanno rilevato che il QI (quoziente di intelligenza) negli individui con sindrome di Turner (TS) e nella popolazione generale è simile. Tuttavia, molti individui con TS hanno un disturbo dell'apprendimento non verbale che può causare problemi nell'immaginare e nel lavorare con oggetti nello spazio (per esempio: costruire blocchi, risolvere puzzle, copiare disegni, guidare un'auto) così come problemi nella pianificazione, nel prestare attenzione, e andare d'accordo con persone della loro età. Gli studi sulla struttura del cervello hanno rilevato cambiamenti nelle dimensioni e nella funzione di aree specifiche del cervello coinvolte in questi processi non verbali. Tuttavia, non ci sono dati pubblicati sulla struttura o funzione del cervello nelle ragazze con la sindrome di Turner nei primi anni di vita, quando il cervello impara e cresce più rapidamente.
In uno studio recente, ragazze molto giovani e basse con la sindrome di Turner (TS) (età media di 2 anni) sono state trattate con l'ormone della crescita (GH) e hanno quasi raggiunto un'altezza media dopo 2 anni. I rischi di GH per le ragazze in quello studio sembravano essere gli stessi di quelli per le ragazze più grandi. Pertanto, ora si raccomanda di prendere in considerazione la terapia con GH non appena un bambino con TS presenta problemi di crescita. Il fallimento della crescita si verifica spesso durante l'infanzia; pertanto, più bambini con TS ora ricevono la terapia con GH a partire dai 12 mesi di età. In questo studio, i ricercatori desiderano iniziare a capire quale effetto ha il GH sull'apprendimento e sulla crescita cerebrale se somministrato tra i 12 ei 24 mesi. In questo studio, le ragazze con TS avranno studi sullo sviluppo, un esame fisico, risonanza magnetica (MRI) e prelievo di sangue a uno e due anni di età. Alcune delle ragazze in questo studio riceveranno GH dai 12 ai 24 mesi di vita, mentre altre no. La crescita e lo sviluppo del cervello saranno confrontati tra coloro che sono stati trattati con GH e quelli che non lo hanno fatto. Questo è uno studio pilota in cui i ricercatori raccoglieranno dati per progettare uno studio più ampio in grado di rispondere a queste domande.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi della sindrome di Turner
- Inferiore al 50° percentile di lunghezza per la popolazione femminile generale
Criteri di esclusione:
- Precedente terapia con ormone della crescita (GH).
- Diabete
- Allergia al metacresolo (un conservante nel liquido GH che viene iniettato)
- Controindicazioni per la risonanza magnetica (MRI) (come il metallo nel corpo)
- Parte di un cromosoma Y nel cariotipo del bambino
- Il genitore/tutore non è disposto a che il bambino venga randomizzato per essere nel gruppo di trattamento (riceve iniezioni di ormone della crescita per un anno) o nel gruppo di controllo (non riceve ormone della crescita durante lo studio)
- Il genitore/tutore non è disposto che il bambino abbia alcuni dei suoi test di sviluppo registrati digitalmente per il punteggio
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: SCIENZA BASILARE
- Assegnazione: RANDOMIZZATO
- Modello interventistico: PARALLELO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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SPERIMENTALE: Ormone della crescita
I soggetti nel braccio della somatotropina (ormone della crescita, GH) riceveranno iniezioni di GH dai 12 ai 24 mesi di vita.
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I soggetti riceveranno penne da 5 mg di somatotropina (ormone della crescita) con cartucce.
Le iniezioni sottocutanee devono essere somministrate ogni sera prima di coricarsi.
Regime di dosaggio: 50 mcg/kg/giorno da regolare a intervalli di 4 mesi al valore di 0,1 mg più vicino.
I soggetti riceveranno 12 mesi di trattamento (dai 12 ai 24 mesi di vita).
I soggetti visiteranno il loro pediatra o endocrinologo pediatrico a 4 e 8 mesi di vita.
Altri nomi:
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NESSUN_INTERVENTO: Controllo
I soggetti non riceveranno GH o placebo.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Volume cerebrale totale
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale del volume totale del cervello come determinato dalla risonanza magnetica (MRI)
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Volume dei lobi cerebrali (occipitale)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi occipitali determinata dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Tratti di materia bianca (SLF)
Lasso di tempo: Variazione della FA dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Modifica dell'anisotropia frazionaria (FA) dei tratti di sostanza bianca mediante Diffusion Tensor Imaging (DTI); fascicolo longitudinale superiore
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Variazione della FA dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (centrale)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi della regione centrale del cervello (giro precentrale, giro postcentrale, opercolo rolandico) come determinato dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (frontale)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi frontali determinata dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (temporali)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi temporali determinata dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (parietali)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi parietali come determinato dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (limbici)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi parietali come determinato dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Volume dei lobi cerebrali (corteccia insulare)
Lasso di tempo: Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Variazione percentuale dei volumi dei lobi parietali come determinato dalla risonanza magnetica.
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Variazione del volume dalla scansione di 12 mesi di età alla scansione di 24 mesi di età
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (EFFETTIVO)
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie cardiache
- Malattia cardiovascolare
- Malattie del sistema endocrino
- Patologia
- Disturbi gonadici
- Disturbi dello sviluppo sessuale
- Anomalie urogenitali
- Anomalie congenite
- Malattie genetiche, congenite
- Difetti cardiaci, congeniti
- Anomalie cardiovascolari
- Disturbi cromosomici
- Disturbi del cromosoma sessuale
- Disturbi cromosomici sessuali dello sviluppo sessuale
- Sindrome
- Sindrome di Turner
- Disgenesia gonadica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Ormoni
Altri numeri di identificazione dello studio
- 09-2171
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
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Prove cliniche su Sindrome di Turner
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University of Colorado, DenverCompletatoSindrome di Turner | Sindrome di Turner Mosaicismo, 45, X/46, XX o XY | Sindrome di Turner Mosaicismo 46,X,I(X)(Q10)/45,X | Sindrome di Turner Cariotipo 46,X con cromosoma sessuale anomalo, eccetto I(Xq)Stati Uniti
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Ferring PharmaceuticalsTerminato
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Merck KGaA, Darmstadt, GermanyCompletatoCarenza di ormone della crescita | Sindrome di Turner nei bambini in età prepuberale
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Central Hospital, Nancy, FranceNon ancora reclutamentoMiosite | Neuropatia | Sindrome di Turner della canonica | Miastenia Gravis | Sindrome di Guillain BarreFrancia
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Novo Nordisk A/SAttivo, non reclutanteSGA, Sindrome di Turner, Sindrome di Noonan, ISSStati Uniti, Regno Unito, Cina, Tailandia, Olanda, Belgio, Francia, Irlanda, Spagna, Italia, India, Lituania, Portogallo, Malaysia, Grecia, Arabia Saudita, Giappone, Polonia, Serbia, Germania, Slovenia, Svizzera, Austria, Brasile, Canad... e altro ancora
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Xiamen Amoytop Biotech Co., Ltd.Non ancora reclutamento
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Radboud University Medical CenterPrincess Beatrix Muscle FoundationCompletatoSindrome di Turner della canonica | Amiotrofia nevralgica | Amiotrofia nevralgica, ereditaria | Neurite brachialeOlanda
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University Hospital, Strasbourg, FranceReclutamento
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Ferring PharmaceuticalsCompletatoSindrome di TurnerRepubblica Ceca, Francia, Olanda
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Stanford UniversityRitirato