- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT01367834
Effet de l'hormone de croissance sur le développement précoce du cerveau chez les filles atteintes du syndrome de Turner
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Des études chez des enfants plus âgés et des adultes ont montré que le QI (quotient intellectuel) des personnes atteintes du syndrome de Turner (TS) et de la population générale est similaire. Cependant, de nombreuses personnes atteintes du SGT ont un trouble d'apprentissage non verbal qui peut causer des problèmes d'imagination et de travail avec des objets dans l'espace (par exemple : des blocs de construction, résoudre des énigmes, copier des dessins, conduire une voiture) ainsi que des problèmes de planification, d'attention, et s'entendre avec les gens de son âge. Des études sur la structure du cerveau ont révélé des changements dans la taille et la fonction de zones spécifiques du cerveau impliquées dans ces processus non verbaux. Cependant, il n'y a pas de données publiées sur la structure ou la fonction cérébrale des filles atteintes du syndrome de Turner au cours des premières années de la vie, lorsque les cerveaux apprennent et se développent le plus rapidement.
Dans une étude récente, de très jeunes filles de petite taille atteintes du syndrome de Turner (TS) (âgées en moyenne de 2 ans) ont été traitées avec l'hormone de croissance (GH) et ont presque atteint une taille moyenne après 2 ans. Les risques de GH pour les jeunes filles de cette étude semblaient être les mêmes que ceux des filles plus âgées. Par conséquent, il est maintenant recommandé d'envisager un traitement par GH dès qu'un enfant atteint de TS présente un retard de croissance. Un retard de croissance survient souvent pendant la petite enfance; par conséquent, davantage d'enfants atteints de TS reçoivent maintenant un traitement à base de GH dès l'âge de 12 mois. Dans cette étude, les chercheurs souhaitent commencer à comprendre quel effet la GH a sur l'apprentissage et la croissance du cerveau lorsqu'elle est administrée entre 12 et 24 mois. Dans cette étude, les filles atteintes de TS auront des études de développement, un examen physique, une imagerie par résonance magnétique (IRM) et une prise de sang à un et deux ans. Certaines des filles de cette étude recevront de la GH de 12 à 24 mois de vie, tandis que d'autres ne le feront pas. La croissance et le développement du cerveau seront comparés entre ceux qui ont été traités avec GH et ceux qui ne l'ont pas été. Il s'agit d'une étude pilote dans laquelle les enquêteurs recueilleront des données pour concevoir une étude plus vaste pouvant répondre à ces questions.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Diagnostic du syndrome de Turner
- Inférieur au 50e centile pour la longueur de la population féminine générale
Critère d'exclusion:
- Traitement antérieur par l'hormone de croissance (GH)
- Diabète
- Allergie au métacrésol (un conservateur dans le liquide GH qui est injecté)
- Contre-indications pour l'imagerie par résonance magnétique (IRM) (comme le métal dans le corps)
- Partie d'un chromosome Y dans le caryotype de l'enfant
- Le parent/tuteur n'est pas disposé à ce que l'enfant soit randomisé pour faire partie du groupe de traitement (reçoit des injections d'hormone de croissance pendant un an) ou du groupe témoin (ne reçoit aucune hormone de croissance pendant l'étude)
- Le parent/tuteur n'est pas disposé à ce que l'enfant fasse enregistrer numériquement certains de ses tests de développement pour la notation
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: SCIENCE BASIQUE
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: AUCUN
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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EXPÉRIMENTAL: Hormone de croissance
Les sujets du bras somatotropine (hormone de croissance, GH) recevront des injections de GH entre 12 et 24 mois de vie.
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Les sujets recevront des stylos de 5 mg de somatotropine (hormone de croissance) avec des cartouches.
Les injections sous-cutanées doivent être administrées tous les soirs au coucher.
Schéma posologique : 50 mcg/kg/jour à ajuster tous les 4 mois au 0,1 mg le plus proche.
Les sujets recevront 12 mois de traitement (de 12 à 24 mois de vie).
Les sujets rendront visite à leur pédiatre ou endocrinologue pédiatrique à 4 et 8 mois de vie.
Autres noms:
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AUCUNE_INTERVENTION: Contrôle
Les sujets ne recevront ni GH ni placebo.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Volume cérébral total
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Variation en pourcentage du volume total du cerveau, déterminée par imagerie par résonance magnétique (IRM)
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Volume des lobes cérébraux (occipital)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes occipitaux tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Voies de la matière blanche (SLF)
Délai: Modification de l'AF à partir d'un scanner à 12 mois d'âge en un scanner à 24 mois d'âge
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Modification de l'anisotropie fractionnelle (FA) des voies de la substance blanche à l'aide de l'imagerie du tenseur de diffusion (DTI) ; faisceau longitudinal supérieur
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Modification de l'AF à partir d'un scanner à 12 mois d'âge en un scanner à 24 mois d'âge
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Volume des lobes cérébraux (central)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes de la région centrale du cerveau (gyrus précentral, gyrus postcentral, opercule rolandique) tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Volume des lobes cérébraux (frontaux)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes frontaux déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Volume des lobes cérébraux (temporaux)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes temporaux tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Volume des lobes cérébraux (pariétal)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Volume des lobes cérébraux (limbique)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Volume des lobes cérébraux (cortex insulaire)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
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Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (ESTIMATION)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies cardiaques
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies du système endocrinien
- Maladie
- Troubles gonadiques
- Troubles du développement sexuel
- Anomalies urogénitales
- Anomalies congénitales
- Maladies génétiques, innées
- Malformations cardiaques congénitales
- Anomalies cardiovasculaires
- Troubles chromosomiques
- Troubles des chromosomes sexuels
- Troubles des chromosomes sexuels du développement sexuel
- Syndrome
- Syndrome de Turner
- Dysgénésie gonadique
- Effets physiologiques des médicaments
- Hormones, substituts hormonaux et antagonistes hormonaux
- Les hormones
Autres numéros d'identification d'étude
- 09-2171
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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