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Effet de l'hormone de croissance sur le développement précoce du cerveau chez les filles atteintes du syndrome de Turner

3 février 2017 mis à jour par: Rebecca Knickmeyer Santelli, PhD
Le but de cette étude de recherche est d'en savoir plus sur le développement du cerveau chez les très jeunes filles atteintes du syndrome de Turner (ST) et sur l'effet de la thérapie par l'hormone de croissance (GH) sur le développement précoce du cerveau.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Des études chez des enfants plus âgés et des adultes ont montré que le QI (quotient intellectuel) des personnes atteintes du syndrome de Turner (TS) et de la population générale est similaire. Cependant, de nombreuses personnes atteintes du SGT ont un trouble d'apprentissage non verbal qui peut causer des problèmes d'imagination et de travail avec des objets dans l'espace (par exemple : des blocs de construction, résoudre des énigmes, copier des dessins, conduire une voiture) ainsi que des problèmes de planification, d'attention, et s'entendre avec les gens de son âge. Des études sur la structure du cerveau ont révélé des changements dans la taille et la fonction de zones spécifiques du cerveau impliquées dans ces processus non verbaux. Cependant, il n'y a pas de données publiées sur la structure ou la fonction cérébrale des filles atteintes du syndrome de Turner au cours des premières années de la vie, lorsque les cerveaux apprennent et se développent le plus rapidement.

Dans une étude récente, de très jeunes filles de petite taille atteintes du syndrome de Turner (TS) (âgées en moyenne de 2 ans) ont été traitées avec l'hormone de croissance (GH) et ont presque atteint une taille moyenne après 2 ans. Les risques de GH pour les jeunes filles de cette étude semblaient être les mêmes que ceux des filles plus âgées. Par conséquent, il est maintenant recommandé d'envisager un traitement par GH dès qu'un enfant atteint de TS présente un retard de croissance. Un retard de croissance survient souvent pendant la petite enfance; par conséquent, davantage d'enfants atteints de TS reçoivent maintenant un traitement à base de GH dès l'âge de 12 mois. Dans cette étude, les chercheurs souhaitent commencer à comprendre quel effet la GH a sur l'apprentissage et la croissance du cerveau lorsqu'elle est administrée entre 12 et 24 mois. Dans cette étude, les filles atteintes de TS auront des études de développement, un examen physique, une imagerie par résonance magnétique (IRM) et une prise de sang à un et deux ans. Certaines des filles de cette étude recevront de la GH de 12 à 24 mois de vie, tandis que d'autres ne le feront pas. La croissance et le développement du cerveau seront comparés entre ceux qui ont été traités avec GH et ceux qui ne l'ont pas été. Il s'agit d'une étude pilote dans laquelle les enquêteurs recueilleront des données pour concevoir une étude plus vaste pouvant répondre à ces questions.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

11 mois à 1 an (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Femelle

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic du syndrome de Turner
  • Inférieur au 50e centile pour la longueur de la population féminine générale

Critère d'exclusion:

  • Traitement antérieur par l'hormone de croissance (GH)
  • Diabète
  • Allergie au métacrésol (un conservateur dans le liquide GH qui est injecté)
  • Contre-indications pour l'imagerie par résonance magnétique (IRM) (comme le métal dans le corps)
  • Partie d'un chromosome Y dans le caryotype de l'enfant
  • Le parent/tuteur n'est pas disposé à ce que l'enfant soit randomisé pour faire partie du groupe de traitement (reçoit des injections d'hormone de croissance pendant un an) ou du groupe témoin (ne reçoit aucune hormone de croissance pendant l'étude)
  • Le parent/tuteur n'est pas disposé à ce que l'enfant fasse enregistrer numériquement certains de ses tests de développement pour la notation

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: SCIENCE BASIQUE
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Hormone de croissance
Les sujets du bras somatotropine (hormone de croissance, GH) recevront des injections de GH entre 12 et 24 mois de vie.
Les sujets recevront des stylos de 5 mg de somatotropine (hormone de croissance) avec des cartouches. Les injections sous-cutanées doivent être administrées tous les soirs au coucher. Schéma posologique : 50 mcg/kg/jour à ajuster tous les 4 mois au 0,1 mg le plus proche. Les sujets recevront 12 mois de traitement (de 12 à 24 mois de vie). Les sujets rendront visite à leur pédiatre ou endocrinologue pédiatrique à 4 et 8 mois de vie.
Autres noms:
  • Génotropine
  • Hormone de croissance
AUCUNE_INTERVENTION: Contrôle
Les sujets ne recevront ni GH ni placebo.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume cérébral total
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Variation en pourcentage du volume total du cerveau, déterminée par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume des lobes cérébraux (occipital)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes occipitaux tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Voies de la matière blanche (SLF)
Délai: Modification de l'AF à partir d'un scanner à 12 mois d'âge en un scanner à 24 mois d'âge
Modification de l'anisotropie fractionnelle (FA) des voies de la substance blanche à l'aide de l'imagerie du tenseur de diffusion (DTI) ; faisceau longitudinal supérieur
Modification de l'AF à partir d'un scanner à 12 mois d'âge en un scanner à 24 mois d'âge
Volume des lobes cérébraux (central)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes de la région centrale du cerveau (gyrus précentral, gyrus postcentral, opercule rolandique) tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Volume des lobes cérébraux (frontaux)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes frontaux déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Volume des lobes cérébraux (temporaux)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes temporaux tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Volume des lobes cérébraux (pariétal)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Volume des lobes cérébraux (limbique)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Volume des lobes cérébraux (cortex insulaire)
Délai: Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois
Changement en pourcentage des volumes des lobes pariétaux tel que déterminé par IRM.
Changement de volume d'un scan d'âge de 12 mois à un scan d'âge de 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Collaborateurs

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Rebecca Knickmeyer, University of North Carolina, Chapel Hill

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 mai 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

1 mai 2014

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mai 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

2 juin 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 juin 2011

Première publication (ESTIMATION)

7 juin 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

24 mars 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 février 2017

Dernière vérification

1 février 2017

Plus d'information

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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