Ihon porfyrioiden sorbenttihoito (EPP)
tiistai 14. maaliskuuta 2017 päivittänyt: Peter Tishler, Brigham and Women's Hospital
Tutkijat osoittivat, että kolestyramiini on tehokas porfyriinien sitoutumisaine in vitro.
Muutamat yksittäiset tapausraportit ihon porfyriaa sairastavien henkilöiden hoidosta viittaavat siihen, että kolestyramiini ja kolestipoli poistavat tehokkaasti porfyriinit.
Hypoteesi: suun kautta annettu kolestipoli vähentää tehokkaasti auringon herkkyyttä ja alentaa erytrosyyttien porfyriinipitoisuuksia potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Neljä aikuista, joilla oli todistettu EPP, osallistui vapaaehtoisesti tähän tutkimukseen.
Ensimmäinen jakso: Koehenkilöt saivat 1 g kolestipolia kahdesti päivässä ~45 päivän ajan, sitten 2 g kahdesti päivässä ~45 päivän ajan.
Laboratorioihin sisältyi CBC; maksakemiat mukaan lukien kolesteroli; seerumin rauta, TIBC ja ferritiini; erytrosyyttien ja plasman protoporfyriinipitoisuudet; ja auringolle altistumista koskevan kyselylomakkeen täyttäminen, joka keskittyi iho-oireisiin 2-4 viikon välein.
Toinen jakso: Koehenkilöt saivat kolestipolitabletteja, 2 grammaa kahdesti päivässä, täyttäen auringolle altistumiskyselyn ja protoporfyriinimääritykset ~ kuukausittain 5-6 kuukauden ajan.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
22 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Yli 21-vuotias aikuinen
- terveitä
Poissulkemiskriteerit:
- Väliaikainen sairaus
- raskaus
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: kolestipolihoito
2 grammaa aamulla ja nukkumaan mennessä 180 päivän ajan
|
2 grammaa aamulla ja nukkumaan mennessä 90 päivän ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Valoherkkyys, arvioitu mittaamalla minuuttien lukumäärä auringon sietokyvystä
Aikaikkuna: 60 päivän hoidon jälkeen
|
Minuutit auringon sietokykyä
|
60 päivän hoidon jälkeen
|
|
Protoporfyriinin pitoisuus veressä
Aikaikkuna: Hoidon aikana kerätyt näytteet (vaihteluväli 93-208 hoitopäivää)
|
|
Hoidon aikana kerätyt näytteet (vaihteluväli 93-208 hoitopäivää)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. toukokuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. maaliskuuta 2012
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. elokuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 24. elokuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Torstai 25. elokuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. huhtikuuta 2017
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 14. maaliskuuta 2017
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Metaboliset sairaudet
- Ihosairaudet
- Maksasairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ihosairaudet, geneettiset
- Porfyriat, maksa
- Porfyria, erytropoieettinen
- Porphyrias
- Protoporfyria, erytropoieettinen
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Antimetaboliitit
- Hypolipideemiset aineet
- Lipidejä säätelevät aineet
- Sekvestoivat aineet
- Colestipol
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2010P002253
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .