Sorbent terapi av kutan porfyri (EPP)
14 mars 2017 uppdaterad av: Peter Tishler, Brigham and Women's Hospital
Utredarna visade att kolestyramin är ett effektivt bindemedel in vitro för porfyriner.
Några enstaka fallrapporter om behandling av individer med en kutan porfyri tyder på att kolestyramin och kolestipol effektivt tar bort porfyriner.
Hypotes: oralt administrerat kolestipol minskar effektivt solkänsligheten och sänker koncentrationen av erytrocytporfyrin hos patienter med erytropoetisk protoporfyri (EPP).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Fyra vuxna med bevisad EPP anmälde sig frivilligt som försökspersoner för denna studie.
Första mens: Försökspersonerna fick 1 g kolestipol två gånger dagligen i ~45 dagar, sedan 2 g två gånger dagligen i ~45 dagar.
Labs inkluderade CBC; leverkemi inklusive kolesterol; serumjärn, TIBC och ferritin; erytrocyt- och plasmaprotoporfyrinkoncentrationer; och ifyllande av frågeformulär för solexponering fokuserat på kutana manifestationer var 2-4 vecka.
Andra perioden: Försökspersonerna fick kolestipoltabletter, 2 gram två gånger dagligen, fyllde i frågeformuläret för solexponering och protoporfyrinbestämningar ~ månadsvis under 5-6 månader.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
4
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham & Women's Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
22 år till 60 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxen över 21 år
- hälsosam
Exklusions kriterier:
- Interkurrent sjukdom
- graviditet
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: behandling av kolestipol
2 gram morgon och läggdags i 180 dagar
|
2 gram morgon och läggdags i 90 dagar.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fotosensitivitet, bedömd genom att mäta antalet minuter av soltolerans
Tidsram: Vid 60 dagars behandling
|
Minuter av soltolerans
|
Vid 60 dagars behandling
|
|
Protoporfyrinkoncentration i blod
Tidsram: Prover som tagits under behandling (intervall 93-208 behandlingsdagar)
|
|
Prover som tagits under behandling (intervall 93-208 behandlingsdagar)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 maj 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 mars 2012
Avslutad studie (Faktisk)
1 mars 2012
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
23 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
24 augusti 2011
Första postat (Uppskatta)
25 augusti 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 april 2017
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
14 mars 2017
Senast verifierad
1 mars 2017
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Metaboliska sjukdomar
- Hudsjukdomar
- Leversjukdomar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Hudsjukdomar, genetiska
- Porfyri, lever
- Porfyri, erytropoetisk
- Porfyri
- Protoporfyri, erytropoetisk
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Antimetaboliter
- Hypolipidemiska medel
- Lipidreglerande medel
- Sekvesteringsagenter
- Colestipol
Andra studie-ID-nummer
- 2010P002253
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Colestipol
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadMyokardischemi | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Cerebrovaskulära störningar | Kranskärlssjukdom | Arteriella ocklusiva sjukdomar | Åderförkalkning | Carotidartärsjukdomar | Koronar arterioskleros | Cerebral arterioskleros
-
Tuscaloosa Research & Education Advancement CorporationAmerican Society of Health-System Pharmacists Research and Education...AvslutadHyperkolesterolemi | HyperlipidemiFörenta staterna
-
Derrick Scott RobertsonUniversity of South Florida; Genzyme, a Sanofi CompanyAvslutadFriska volontärer | Eliminering av teriflunomidFörenta staterna
-
Puma Biotechnology, Inc.AvslutadTidig stadium HER2+ bröstcancerSpanien, Förenta staterna, Frankrike, Australien, Tyskland, Österrike, Kanada
-
University of WashingtonNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)AvslutadMyokardischemi | Hjärtsjukdom | Hjärt-kärlsjukdomar | Kranskärlssjukdom | Koronar arterioskleros