Terapia assorbente delle porfirie cutanee (EPP)
14 marzo 2017 aggiornato da: Peter Tishler, Brigham and Women's Hospital
I ricercatori hanno dimostrato che la colestiramina è un agente legante efficace in vitro per le porfirine.
Alcuni casi isolati di trattamento di individui con porfiria cutanea suggeriscono che la colestiramina e il colestipolo rimuovono efficacemente le porfirine.
Ipotesi: il colestipolo somministrato per via orale ridurrà efficacemente la sensibilità al sole e abbasserà le concentrazioni di porfirina eritrocitaria nei soggetti con protoporfiria eritropoietica (EPP).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Quattro adulti con comprovata EPP si sono offerti volontari come soggetti per questo studio.
Primo periodo: i soggetti hanno ricevuto 1 g di colestipolo due volte al giorno per circa 45 giorni, quindi 2 g due volte al giorno per circa 45 giorni.
I laboratori includevano CBC; sostanze chimiche del fegato compreso il colesterolo; ferro sierico, TIBC e ferritina; concentrazioni di eritrociti e protoporfirine plasmatiche; e il completamento del questionario sull'esposizione al sole focalizzato sulle manifestazioni cutanee ogni 2-4 settimane.
Secondo periodo: i soggetti hanno ricevuto compresse di colestipolo, 2 grammi due volte al giorno, completando il questionario sull'esposizione al sole e le determinazioni della protoporfirina ~ mensilmente per 5-6 mesi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
4
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 22 anni a 60 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Adulto di età superiore ai 21 anni
- sano
Criteri di esclusione:
- Malattia intercorrente
- gravidanza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: trattamento con colestipolo
2 grammi mattina e prima di coricarsi per 180 giorni
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2 grammi mattina e prima di coricarsi per 90 giorni.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Fotosensibilità, valutata misurando il numero di minuti di tolleranza al sole
Lasso di tempo: A 60 giorni di trattamento
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Minuti di tolleranza al sole
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A 60 giorni di trattamento
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Concentrazione di protoporfirina nel sangue
Lasso di tempo: Campioni raccolti durante il trattamento (range 93-208 giorni di trattamento)
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Campioni raccolti durante il trattamento (range 93-208 giorni di trattamento)
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 maggio 2011
Completamento primario (Effettivo)
1 marzo 2012
Completamento dello studio (Effettivo)
1 marzo 2012
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 agosto 2011
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 agosto 2011
Primo Inserito (Stima)
25 agosto 2011
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
25 aprile 2017
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
14 marzo 2017
Ultimo verificato
1 marzo 2017
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie metaboliche
- Malattie della pelle
- Malattie del fegato
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie della pelle, genetiche
- Porfirie, epatiche
- Porfiria, eritropoietica
- Porfirie
- Protoporfiria, Eritropoietica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Antimetaboliti
- Agenti ipolipidemizzanti
- Agenti regolatori dei lipidi
- Agenti sequestranti
- Colestipolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2010P002253
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