Thérapie absorbante des porphyries cutanées (EPP)
14 mars 2017 mis à jour par: Peter Tishler, Brigham and Women's Hospital
Les chercheurs ont démontré que la cholestyramine est un agent de liaison efficace in vitro pour les porphyrines.
Quelques rapports de cas isolés de traitement d'individus atteints de porphyrie cutanée suggèrent que la cholestyramine et le colestipol éliminent efficacement les porphyrines.
Hypothèse : le colestipol administré par voie orale réduira efficacement la sensibilité au soleil et abaissera les concentrations de porphyrines érythrocytaires chez les sujets atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Quatre adultes ayant une PPE avérée se sont portés volontaires comme sujets pour cette étude.
Première période : les sujets ont reçu 1 g de colestipol deux fois par jour pendant environ 45 jours, puis 2 g deux fois par jour pendant environ 45 jours.
Les laboratoires comprenaient CBC ; la chimie du foie, y compris le cholestérol ; fer sérique, TIBC et ferritine; concentrations de protoporphyrine érythrocytaire et plasmatique ; et remplir un questionnaire d'exposition au soleil axé sur les manifestations cutanées toutes les 2 à 4 semaines.
Deuxième période : les sujets ont reçu des comprimés de colestipol, 2 grammes deux fois par jour, remplissant le questionnaire d'exposition au soleil et les déterminations de protoporphyrine ~ mensuellement pendant 5 à 6 mois.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
4
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Brigham & Women's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
22 ans à 60 ans (Adulte)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Adulte de plus de 21 ans
- en bonne santé
Critère d'exclusion:
- Maladie intercurrente
- grossesse
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: traitement au colestipol
2 grammes matin et coucher pendant 180 jours
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2 grammes matin et coucher pendant 90 jours.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Photosensibilité, évaluée en mesurant le nombre de minutes de tolérance au soleil
Délai: A 60 jours de traitement
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Minutes de tolérance au soleil
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A 60 jours de traitement
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Concentration de protoporphyrine dans le sang
Délai: Échantillons prélevés pendant le traitement (intervalle de 93 à 208 jours de traitement)
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Échantillons prélevés pendant le traitement (intervalle de 93 à 208 jours de traitement)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 mai 2011
Achèvement primaire (Réel)
1 mars 2012
Achèvement de l'étude (Réel)
1 mars 2012
Dates d'inscription aux études
Première soumission
23 août 2011
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
24 août 2011
Première publication (Estimation)
25 août 2011
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 avril 2017
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
14 mars 2017
Dernière vérification
1 mars 2017
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Maladies métaboliques
- Maladies de la peau
- Maladies du foie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, Génétique
- Porphyries hépatiques
- Porphyrie érythropoïétique
- Porphyries
- Protoporphyrie, érythropoïétique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Antimétabolites
- Agents hypolipidémiants
- Agents de régulation des lipides
- Agents séquestrants
- Colestipol
Autres numéros d'identification d'étude
- 2010P002253
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