Kliininen geeniterapiaprotokolla RPE65:n vioista aiheuttaman verkkokalvon dystrofian hoitoon (RPE65)
tiistai 6. lokakuuta 2015 päivittänyt: Nantes University Hospital
Tuleva monosentrinen avoimen etiketin ei-satunnaistettu hallitsematon vaihe I/II kliininen geeniterapiaprotokolla RPE65:n vioista aiheuttaman verkkokalvon dystrofian hoitoon
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida vaikuttavan aineen rAAV-2/4.hRPE65 turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Leber Congenital Amaurosis tai synnynnäinen vaikea varhain alkanut verkkokalvon rappeuma, joka liittyy RPE65-mutaatioon.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Nantes, Ranska, 44000
- CHU Nantes
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mutaatiot, jotka koodaavat epänormaalia RPE65-proteiinia
- Tyypillisiä poikkeavuuksia silmänpohjassa
- Dramaattinen vähennys sekä sauvojen että kartioiden ERG-vasteissa
- Matala näöntarkkuus <0,32
- Ilmoita suostumus allekirjoitettu
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on kroonisia sairauksia, kuten hematologisia, sydän- ja munuaissairauksia
- Potilaat, joilla on viimeisten 6 kuukauden aikana ollut kliinisesti merkittävä sydänsairaus tai tunnetusti kongestiivinen sydämen vajaatoiminta, sydämen rytmi- ja johtumishäiriöt
- Potilaat, joilla on keuhkojen toimintahäiriö
- Potilaat, joilla epäillään nivelreumaa
- Potilaat, joilla on nykyinen systeeminen infektio......
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rAAV2/4.hRPE65
3 kohorttia, kussakin 3 potilasta. Kaikki tutkimukseen osallistuneet potilaat saavat yhden verkkokalvon alaisen injektion yhteen silmään. Silmä, joka pistetään, on silmä, jonka näöntarkkuus on heikoin. |
Yksi injektio silmään Kohortti 1:3 potilasta saa yhden injektion, joka on enintään 400 mikrolitraa IMP:tä Kohortti 2:3 potilasta saa yhden injektion, joka on enintään 800 mikrolitraa IMP:tä. Kohortti 3: 3 alle 18-vuotiasta potilasta saavat yhden injektion 400 tai 800 mikrolitraan asti IMP:tä. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääketurvallisuusarviointi annon jälkeen
Aikaikkuna: Geeniterapiatuotteen annon jälkeen. Potilasta seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 7 päivää
|
Biologinen jakautuminen: Virtsanäytteitä ja nenän eritystä kerätään useaan ajankohtaan geeniterapiatuotteen annon jälkeen koko sairaalahoidon ajan, keskimäärin 7 päivää.
|
Geeniterapiatuotteen annon jälkeen. Potilasta seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 7 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Eri tehokkuusparametreja ja immuuniparametreja on mitattava, jotta voidaan tehdä johtopäätös tutkimukseen osallistuneiden potilaiden elämänlaadun yleisestä paranemisesta
Aikaikkuna: Päivän -120 ja päivän-7 välillä, päivä 5, päivä 14, päivä 30 päivä 60, päivä 90, päivä 120, päivä 180, päivä 360
|
Tallennetaan globaalia ERG-sähköretinogrammia (elektroretinogrammia) Potilaan tehokkuuskysely Kauko- ja lähinäöntarkkuuden, värinäön, pupillometrian, mikroperimetrian ja pimeyden mukauttamisen testaus. |
Päivän -120 ja päivän-7 välillä, päivä 5, päivä 14, päivä 30 päivä 60, päivä 90, päivä 120, päivä 180, päivä 360
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Torstai 1. syyskuuta 2011
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. elokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. marraskuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 16. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Keskiviikko 7. lokakuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. lokakuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- BRD 07/08-K
- 2011-000418-21 (EudraCT-numero)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .