Klinisk genterapiprotokoll for behandling av netthinnedystrofi forårsaket av defekter i RPE65 (RPE65)
6. oktober 2015 oppdatert av: Nantes University Hospital
Prospektiv monosentrisk åpen etikett ikke-randomisert ukontrollert fase I/II klinisk genterapiprotokoll for behandling av netthinnedystrofi forårsaket av defekter i RPE65
Hensikten med studien er å vurdere sikkerheten og effekten av virkestoffet rAAV-2/4.hRPE65 hos pasienter med Leber Congenital Amaurosis eller Kongenital alvorlig tidlig oppstått retinal degenerasjon assosiert med RPE65-mutasjon.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Nantes, Frankrike, 44000
- CHU Nantes
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 50 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mutasjoner som koder for unormalt RPE65-protein
- Tilstedeværelse av karakteristiske abnormiteter i fundus
- Dramatisk reduksjon av både stenger og kjegler ERG-responser
- Lav synsskarphet <0,32
- informere samtykke signert
Ekskluderingskriterier:
- Pasienter med kroniske tilstander som hematologiske, hjerte-, nyresykdommer
- Pasienter med, i løpet av de siste 6 månedene, en klinisk signifikant hjertesykdom eller kjent kongestiv hjertesvikt, hjerterytme og ledningsavvik
- Pasienter med lungedysfunksjon
- Pasienter med mistanke om revmatoid artritt
- Pasienter med nåværende systemisk infeksjon........
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rAAV2/4.hRPE65
3 kohorter med 3 pasienter hver. Alle pasientene som er registrert i studien vil få en enkelt subretinal injeksjon i ett øye. Øyet som skal injiseres vil være øyet med dårligst synsskarphet. |
En injeksjon i øyet Kohorte 1: 3 pasienter vil få én injeksjon på opptil 400 mikroliter av IMP Kohorte 2: 3 pasienter vil få én injeksjon på opptil 800 mikroliter av IMP. Kohorte 3: 3 pasienter under atten år vil få én injeksjon på opptil 400 eller 800 mikroliter av IMP. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Legemiddelsikkerhetsevaluering etter administrering
Tidsramme: Etter administrering av genterapiproduktet. Pasienten vil bli fulgt under sykehusoppholdet, i gjennomsnitt 7 dager
|
Biodistribusjon: Urinprøvetaking og nasal sekresjon vil bli tatt på flere tidspunkter etter administrering av genterapiproduktet under hele sykehusoppholdet, i gjennomsnitt 7 dager.
|
Etter administrering av genterapiproduktet. Pasienten vil bli fulgt under sykehusoppholdet, i gjennomsnitt 7 dager
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ulike effektparametere og immunparametere må måles for å konkludere om den generelle forbedringen av livskvaliteten til innrullerte pasienter
Tidsramme: Mellom dag -120 og dag-7, dag 5, dag 14, dag 30, dag 60, dag 90, dag 120, dag 180, dag 360
|
Tar opp global ERG (elektroretinogram) Spørreskjema om pasienteffekt Testing av fjern- og nærsynsstyrke, fargesyn, pupillometri, mikroperimetri og mørketilpasning. |
Mellom dag -120 og dag-7, dag 5, dag 14, dag 30, dag 60, dag 90, dag 120, dag 180, dag 360
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2011
Primær fullføring (Faktiske)
1. august 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. august 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. november 2011
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. desember 2011
Først lagt ut (Anslag)
21. desember 2011
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
7. oktober 2015
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
6. oktober 2015
Sist bekreftet
1. oktober 2015
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- BRD 07/08-K
- 2011-000418-21 (EudraCT-nummer)
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .