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Klinisches Gentherapieprotokoll zur Behandlung von Netzhautdystrophie, die durch Defekte in RPE65 verursacht wird (RPE65)

6. Oktober 2015 aktualisiert von: Nantes University Hospital

Prospektives monozentrisches, offenes, nicht randomisiertes, unkontrolliertes klinisches Gentherapieprotokoll der Phase I/II zur Behandlung von Netzhautdystrophie, die durch Defekte in RPE65 verursacht wird

Der Zweck der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffs rAAV-2/4.hRPE65 bei Patienten mit kongenitaler Leber-Amaurose oder kongenitaler schwerer früh einsetzender Netzhautdegeneration in Verbindung mit einer RPE65-Mutation.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mutationen, die für ein abnormales RPE65-Protein kodieren
  • Vorhandensein charakteristischer Anomalien im Fundus
  • Drastische Reduktion der ERG-Antworten beider Stäbchen und Zapfen
  • Geringe Sehschärfe <0,32
  • informieren Zustimmung unterschrieben

Ausschlusskriterien:

  • Patienten mit chronischen Erkrankungen wie hämatologischen, Herz- und Nierenerkrankungen
  • Patienten mit einer klinisch signifikanten Herzerkrankung oder bekannter dekompensierter Herzinsuffizienz, Herzrhythmus- und Reizleitungsstörungen innerhalb der letzten 6 Monate
  • Patienten mit Lungenfunktionsstörungen
  • Patienten mit Verdacht auf rheumatoide Arthritis
  • Patienten mit aktueller systemischer Infektion........

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: rAAV2/4.hRPE65

3 Kohorten mit je 3 Patienten.

Alle an der Studie teilnehmenden Patienten erhalten eine einzelne subretinale Injektion in ein Auge. Das Auge, das injiziert wird, ist das Auge mit der schlechtesten Sehschärfe.
Arzneimittel: rAAV2/4.hRPE65

Eine Injektion ins Auge

Kohorte 1: 3 Patienten erhalten eine Injektion von bis zu 400 Mikroliter des IMP

Kohorte 2: 3 Patienten erhalten eine Injektion von bis zu 800 Mikroliter des IMP.

Kohorte 3: 3 Patienten unter 18 Jahren erhalten eine Injektion von bis zu 400 oder 800 Mikroliter des IMP.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Bewertung der Arzneimittelsicherheit nach der Verabreichung
Zeitfenster: Nach Verabreichung des Gentherapieprodukts. Der Patient wird für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, durchschnittlich 7 Tage, nachbeobachtet
Bioverteilung: Urinproben und Nasensekret werden zu mehreren Zeitpunkten nach der Verabreichung des Gentherapieprodukts während der gesamten Dauer des Krankenhausaufenthalts, durchschnittlich 7 Tage, entnommen.
Nach Verabreichung des Gentherapieprodukts. Der Patient wird für die Dauer des Krankenhausaufenthalts, durchschnittlich 7 Tage, nachbeobachtet

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Verschiedene Wirksamkeitsparameter und Immunparameter müssen gemessen werden, um auf die allgemeine Verbesserung der Lebensqualität der eingeschlossenen Patienten schließen zu können
Zeitfenster: Zwischen Tag -120 und Tag 7, Tag 5, Tag 14, Tag 30, Tag 60, Tag 90, Tag 120, Tag 180, Tag 360

Aufzeichnung des globalen ERG (Elektroretinogramm)

Fragebogen zur Patientenwirksamkeit

Prüfung von Fern- und Nahvisus, Farbsehen, Pupillometrie, Mikroperimetrie und Dunkeladaptation.
Zwischen Tag -120 und Tag 7, Tag 5, Tag 14, Tag 30, Tag 60, Tag 90, Tag 120, Tag 180, Tag 360

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Nantes University Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. August 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Dezember 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

21. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

7. Oktober 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Oktober 2015

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Leber angeborene Amaurose

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