治疗 RPE65 缺陷引起的视网膜营养不良的临床基因治疗方案 (RPE65)
2015年10月6日 更新者：Nantes University Hospital
用于治疗 RPE 缺陷引起的视网膜营养不良的前瞻性单中心开放标签非随机非对照 I/II 期临床基因治疗方案65
该研究的目的是评估活性物质 rAAV-2/4.hRPE65 在 Leber 先天性黑蒙或与 RPE65 突变相关的先天性严重早发性视网膜变性患者中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
9
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Nantes、法国、44000
- CHU Nantes
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 50年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 编码异常 RPE65 蛋白的突变
- 眼底存在特征性异常
- 视杆细胞和视锥细胞 ERG 反应显着减少
- 低视力 <0.32
- 签署知情同意书
排除标准：
- 患有血液病、心脏疾病、肾脏疾病等慢性疾病的患者
- 在过去 6 个月内患有有临床意义的心脏病或已知充血性心力衰竭、心律和传导异常的患者
- 肺功能障碍患者
- 疑似类风湿性关节炎患者
- 目前全身感染的患者......
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：rAAV2/4.hRPE65
3 组，每组 3 名患者。 参加该研究的所有患者将在一只眼睛中接受单次视网膜下注射。 将被注射的眼睛将是视力最差的眼睛。 |
眼内注射一针 第 1 组：3 名患者将接受一次最多 400 微升 IMP 的注射 队列 2：3 名患者将接受一次最多 800 微升 IMP 的注射。 队列 3：3 名 18 岁以下的患者将接受一次高达 400 或 800 微升 IMP 的注射。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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给药后的药物安全性评价
大体时间：基因治疗产品给药后。患者将在住院期间接受随访，平均 7 天
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生物分布：在整个住院期间（平均 7 天）施用基因治疗产品后，将在几个时间点收集尿液样本和鼻腔分泌物。
|
基因治疗产品给药后。患者将在住院期间接受随访，平均 7 天
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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必须测量不同的疗效参数和免疫参数，以得出入组患者生活质量总体改善的结论
大体时间：第 -120 天和第 7 天、第 5 天、第 14 天、第 30 天、第 60 天、第 90 天、第 120 天、第 180 天、第 360 天之间
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记录全球 ERG（视网膜电图） 患者疗效问卷 测试远近视力、色觉、瞳孔测量、微视野测量和暗适应。 |
第 -120 天和第 7 天、第 5 天、第 14 天、第 30 天、第 60 天、第 90 天、第 120 天、第 180 天、第 360 天之间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Michel WEBER, Professor、CHU Nantes
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2011年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年8月1日
研究完成 (实际的)
2014年8月1日
研究注册日期
首次提交
2011年11月24日
首先提交符合 QC 标准的
2011年12月16日
首次发布 (估计)
2011年12月21日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年10月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年10月6日
最后验证
2015年10月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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