Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol klinické genové terapie pro léčbu retinální dystrofie způsobené defekty v RPE65 (RPE65)

6. října 2015 aktualizováno: Nantes University Hospital

Prospektivní monocentrická otevřená nerandomizovaná nekontrolovaná fáze I/II klinického protokolu genové terapie pro léčbu retinální dystrofie způsobené defekty v RPE65

Účelem studie je posoudit bezpečnost a účinnost léčivé látky rAAV-2/4.hRPE65 u pacientů s Leberovou kongenitální amaurózou nebo vrozenou těžkou ranou degenerací sítnice spojenou s mutací RPE65.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nantes, Francie, 44000
        • CHU Nantes

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mutace, které kódují abnormální protein RPE65
  • Přítomnost charakteristických abnormalit ve fundu
  • Dramatické snížení ERG odezev obou tyčinek a čípků
  • Nízká zraková ostrost <0,32
  • informativní souhlas podepsán

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s chronickými onemocněními, jako jsou hematologická, srdeční, ledvinová onemocnění
  • Pacienti s klinicky významným srdečním onemocněním nebo známým městnavým srdečním selháním, srdečním rytmem a abnormalitami vedení během posledních 6 měsíců
  • Pacienti s plicní dysfunkcí
  • Pacienti s podezřením na revmatoidní artritidu
  • Pacienti se současnou systémovou infekcí.......

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: rAAV2/4.hRPE65

3 kohorty po 3 pacientech.

Všichni pacienti zařazení do studie dostanou jednu subretinální injekci do jednoho oka. Oko, kterému bude aplikována injekce, bude okem s nejslabší zrakovou ostrostí.
Lék: rAAV2/4.hRPE65

Jedna injekce do oka

Kohorta 1 : 3 pacienti dostanou jednu injekci až 400 mikrolitrů IMP

Kohorta 2: 3 pacienti dostanou jednu injekci až 800 mikrolitrů IMP.

Kohorta 3: 3 pacienti mladší osmnácti let dostanou jednu injekci až do 400 nebo 800 mikrolitrů IMP.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti léčiva po podání
Časové okno: Po podání produktu genové terapie. Pacient bude sledován po dobu hospitalizace, průměrně 7 dní
Biodistribuce: Vzorky moči a nosní sekrece budou odebírány v několika časových bodech po podání produktu genové terapie po celou dobu hospitalizace, v průměru 7 dní.
Po podání produktu genové terapie. Pacient bude sledován po dobu hospitalizace, průměrně 7 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
K závěru o celkovém zlepšení kvality života zařazených pacientů je třeba měřit různé parametry účinnosti a imunitní parametry.
Časové okno: Mezi dnem -120 a dnem 7, dnem 5, dnem 14, dnem 30, dnem 60, dnem 90, dnem 120, dnem 180, dnem 360

Záznam globálního ERG (elektroretinogram)

Dotazník účinnosti pacienta

Testování zrakové ostrosti na dálku a na blízko, barevné vidění, pupilometrie, mikroperimetrie a adaptace na tmu.
Mezi dnem -120 a dnem 7, dnem 5, dnem 14, dnem 30, dnem 60, dnem 90, dnem 120, dnem 180, dnem 360

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Nantes University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. srpna 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. srpna 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. prosince 2011

První zveřejněno (Odhad)

21. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

7. října 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2015

Naposledy ověřeno

1. října 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Leberova vrozená amauróza

Klinické studie na rAAV2/4.hRPE65

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit