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Protocollo clinico di terapia genica per il trattamento della distrofia retinica causata da difetti dell'RPE65 (RPE65)

6 ottobre 2015 aggiornato da: Nantes University Hospital

Protocollo clinico di terapia genica di fase I/II, prospettico, monocentrico, in aperto, non randomizzato, non controllato, per il trattamento della distrofia retinica causata da difetti dell'RPE65

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia del principio attivo rAAV-2/4.hRPE65 in pazienti con amaurosi congenita di Leber o degenerazione retinica congenita grave ad esordio precoce associata a mutazione RPE65.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Nantes, Francia, 44000
        • CHU Nantes

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 6 anni a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Mutazioni che codificano per la proteina RPE65 anomala
  • Presenza di anomalie caratteristiche nel fondo
  • Drastica riduzione delle risposte ERG sia dei coni che dei bastoncelli
  • Bassa acuità visiva <0,32
  • consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con patologie croniche quali patologie ematologiche, cardiache, renali
  • Pazienti con, negli ultimi 6 mesi, una malattia cardiaca clinicamente significativa o insufficienza cardiaca congestizia nota, anomalie del ritmo cardiaco e della conduzione
  • Pazienti con disfunzione polmonare
  • Pazienti con sospetta artrite reumatoide
  • Pazienti con infezione sistemica in corso........

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: rAAV2/4.hRPE65

3 coorti di 3 pazienti ciascuna.

Tutti i pazienti arruolati nello studio riceveranno una singola iniezione sottoretinica in un occhio. L'occhio, che verrà iniettato, sarà l'occhio con l'acuità visiva più scarsa.
Droga: rAAV2/4.hRPE65

Un'iniezione nell'occhio

Coorte 1: 3 pazienti riceveranno un'iniezione fino a 400 microlitri di IMP

Coorte 2: 3 pazienti riceveranno un'iniezione fino a 800 microlitri di IMP.

Coorte 3: 3 pazienti di età inferiore ai diciotto anni riceveranno un'iniezione fino a 400 o 800 microlitri di IMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La valutazione della sicurezza del farmaco dopo la somministrazione
Lasso di tempo: Dopo la somministrazione del prodotto di terapia genica. Il paziente verrà seguito per tutta la durata della degenza ospedaliera, in media 7 giorni
Biodistribuzione: il campionamento delle urine e la secrezione nasale saranno raccolti in diversi momenti dopo la somministrazione del prodotto di terapia genica durante tutta la durata della degenza ospedaliera, una media di 7 giorni.
Dopo la somministrazione del prodotto di terapia genica. Il paziente verrà seguito per tutta la durata della degenza ospedaliera, in media 7 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Diversi parametri di efficacia e parametri immunitari devono essere misurati per concludere sul miglioramento complessivo della qualità della vita dei pazienti arruolati
Lasso di tempo: Tra il giorno -120 e il giorno 7, il giorno 5, il giorno 14, il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, il giorno 120, il giorno 180, il giorno 360

Registrazione ERG globale (elettroretinogramma)

Questionario sull'efficacia del paziente

Test dell'acuità visiva da lontano e da vicino, visione dei colori, pupillometria, microperimetria e adattamento al buio.
Tra il giorno -120 e il giorno 7, il giorno 5, il giorno 14, il giorno 30, il giorno 60, il giorno 90, il giorno 120, il giorno 180, il giorno 360

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Nantes University Hospital

Investigatori

  • Investigatore principale: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 novembre 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 dicembre 2011

Primo Inserito (Stima)

21 dicembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

7 ottobre 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 ottobre 2015

Ultimo verificato

1 ottobre 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Amaurosi congenita di Leber

Prove cliniche su rAAV2/4.hRPE65

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