RPE65의 결함으로 인한 망막 이영양증 치료를 위한 임상 유전자 치료 프로토콜 (RPE65)
2015년 10월 6일 업데이트: Nantes University Hospital
RPE65의 결함으로 인한 망막 이영양증 치료를 위한 전향적 단일 중심 개방형 라벨 비무작위 비제어 1상/2상 임상 유전자 치료 프로토콜65
이 연구의 목적은 RPE65 돌연변이와 관련된 Leber Congenital Amaurosis 또는 선천성 중증 조기 발병 망막 변성 환자에서 활성 물질 rAAV-2/4.hRPE65의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
9
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nantes, 프랑스, 44000
- CHU Nantes
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 비정상적인 RPE65 단백질을 코딩하는 돌연변이
- 안저의 특징적인 이상 유무
- 두 막대 및 원뿔 ERG 반응의 극적인 감소
- 낮은 시력 <0.32
- 서명된 동의서를 알리다
제외 기준:
- 혈액학적, 심장, 신장 질환과 같은 만성 질환을 가진 환자
- 지난 6개월 이내에 임상적으로 중요한 심장 질환이 있거나 알려진 울혈성 심부전, 심박동 및 전도 이상이 있는 환자
- 폐 기능 장애가 있는 환자
- 류마티스관절염이 의심되는 환자
- 현재 전신 감염이 있는 환자........
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: rAAV2/4.hRPE65
각각 3명의 환자로 구성된 3개의 코호트. 연구에 등록된 모든 환자는 한쪽 눈에 단일 망막하 주사를 받게 됩니다. 주사할 눈은 시력이 가장 나쁜 눈이 됩니다. |
눈에 1회 주사 코호트 1: 3명의 환자는 IMP 400 마이크로리터까지 1회 주사를 받습니다. 코호트 2: 3명의 환자는 IMP 800마이크로리터까지 1회 주사를 받습니다. 코호트 3: 18세 미만의 3명의 환자는 IMP 400 또는 800 마이크로리터까지 1회 주사를 받습니다. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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투여 후 약물 안전성 평가
기간: 유전자치료제 투여 후. 평균 7일의 입원 기간 동안 환자를 추적하게 됩니다.
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생체 분포 : 전체 입원 기간 동안, 평균 7일 동안 유전자 치료제 투여 후 여러 시점에서 소변 샘플링 및 비강 분비물이 수집됩니다.
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유전자치료제 투여 후. 평균 7일의 입원 기간 동안 환자를 추적하게 됩니다.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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등록된 환자의 전반적인 삶의 질 개선에 대한 결론을 내리기 위해 다양한 효능 매개변수와 면역 매개변수를 측정해야 합니다.
기간: -120일과 -7일 사이, 5일, 14일, 30일 60일, 90일, 120일, 180일, 360일
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글로벌 ERG 기록(망막전위도) 환자 효능 설문지 원거리 및 근거리 시력, 색각, 동공측정법, 미세시야법 및 암순응 테스트. |
-120일과 -7일 사이, 5일, 14일, 30일 60일, 90일, 120일, 180일, 360일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2011년 9월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 8월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2011년 11월 24일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2011년 12월 16일
처음 게시됨 (추정)
2011년 12월 21일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2015년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2015년 10월 6일
마지막으로 확인됨
2015년 10월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
rAAV2/4.hRPE65에 대한 임상 시험
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University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)모집하지 않고 적극적으로
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Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, Worcester완전한
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Digna Biotech S.L.University of Navarra; Porphyria Centre Sweden; UniQure N.V.; Nationales Centrum für Tumorerkrankungen완전한
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Bin Li알려지지 않은급성 LHON | 3개월 이내에 발병 | 3~6개월 사이에 발병 | 6~12개월 사이에 발병 | 12~24개월 사이에 발병 | 24~60개월 사이에 발병 | 60개월 이상 발병중국
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Bin LiHuazhong University of Science and Technology완전한
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Huazhong University of Science and TechnologyShiyan Taihe Hospital모집하지 않고 적극적으로
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences완전한
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University of Oxford 그리고 다른 협력자들완전한