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Protocole clinique de thérapie génique pour le traitement de la dystrophie rétinienne causée par des défauts de RPE65 (RPE65)

6 octobre 2015 mis à jour par: Nantes University Hospital

Protocole de thérapie génique clinique prospectif monocentrique ouvert non randomisé et non contrôlé de phase I/II pour le traitement de la dystrophie rétinienne causée par des défauts de l'EPR65

Le but de l'étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la substance active rAAV-2/4.hRPE65 chez les patients atteints d'amaurose congénitale de Leber ou de dégénérescence rétinienne congénitale précoce sévère associée à la mutation RPE65.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

9

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Nantes, France, 44000
        • CHU Nantes

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Mutations qui codent pour la protéine RPE65 anormale
  • Présence d'anomalies caractéristiques au fond d'œil
  • Réduction spectaculaire des réponses ERG des bâtonnets et des cônes
  • Faible acuité visuelle <0,32
  • informer le consentement signé

Critère d'exclusion:

  • Patients atteints de maladies chroniques telles que maladies hématologiques, cardiaques, rénales
  • Patients ayant, au cours des 6 derniers mois, une maladie cardiaque cliniquement significative ou une insuffisance cardiaque congestive connue, des anomalies du rythme cardiaque et de la conduction
  • Patients présentant un dysfonctionnement pulmonaire
  • Patients suspects de polyarthrite rhumatoïde
  • Patients présentant une infection systémique actuelle........

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: rAAV2/4.hRPE65

3 cohortes de 3 patients chacune.

Tous les patients inclus dans l'étude recevront une seule injection sous-rétinienne dans un œil. L'œil qui sera injecté sera l'œil dont l'acuité visuelle est la plus faible.
Médicament: rAAV2/4.hRPE65

Une injection dans l'œil

Cohorte 1 : 3 patients recevront une injection jusqu'à 400 microlitres de l'IMP

Cohorte 2 : 3 patients recevront une injection jusqu'à 800 microlitres de l'IMP.

Cohorte 3 : 3 patients de moins de dix-huit ans recevront une injection jusqu'à 400 ou 800 microlitres de l'IMP.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'évaluation de la sécurité des médicaments après administration
Délai: Après administration du produit de thérapie génique. Le patient sera suivi pendant toute la durée du séjour hospitalier, soit 7 jours en moyenne
Biodistribution : Des prélèvements d'urine et de sécrétion nasale seront collectés à plusieurs moments après l'administration du produit de thérapie génique pendant toute la durée du séjour hospitalier, soit en moyenne 7 jours.
Après administration du produit de thérapie génique. Le patient sera suivi pendant toute la durée du séjour hospitalier, soit 7 jours en moyenne

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Différents paramètres d'efficacité et paramètres immunitaires doivent être mesurés pour conclure sur l'amélioration globale de la qualité de vie des patients inclus
Délai: Entre Jour -120 et Jour-7, Jour 5, Jour 14, Jour 30 Jour 60, Jour 90, Jour 120, Jour 180, Jour 360

Enregistrement de l'ERG global (électrorétinogramme)

Questionnaire d'efficacité pour les patients

Test d'acuité visuelle de loin et de près, vision des couleurs, pupillométrie, micropérimétrie et adaptation à l'obscurité.
Entre Jour -120 et Jour-7, Jour 5, Jour 14, Jour 30 Jour 60, Jour 90, Jour 120, Jour 180, Jour 360

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Nantes University Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 août 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 août 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 décembre 2011

Première publication (Estimation)

21 décembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

7 octobre 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 octobre 2015

Dernière vérification

1 octobre 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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