Клинический протокол генной терапии для лечения дистрофии сетчатки, вызванной дефектами RPE65 (RPE65)
10 сентября 2026 г. обновлено: Nantes University Hospital
Проспективный моноцентрический открытый протокол нерандомизированной неконтролируемой клинической генной терапии фазы I/II для лечения дистрофии сетчатки, вызванной дефектами РПЭ65
Цель исследования — оценить безопасность и эффективность активного вещества rAAV-2/4.hRPE65 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера или врожденной тяжелой ранней дегенерацией сетчатки, связанной с мутацией RPE65.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Nantes, Франция, 44000
- CHU Nantes
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Мутации, кодирующие аномальный белок RPE65
- Наличие характерных аномалий глазного дна
- Резкое снижение реакции ЭРГ как на палочки, так и на колбочки.
- Низкая острота зрения <0,32
- информировать согласие подписано
Критерий исключения:
- Пациенты с хроническими заболеваниями, такими как гематологические, сердечные, почечные заболевания
- Пациенты с клинически значимым заболеванием сердца или известной застойной сердечной недостаточностью, нарушением сердечного ритма и проводимости в течение последних 6 месяцев.
- Пациенты с легочной дисфункцией
- Пациенты с подозрением на ревматоидный артрит
- Пациенты с текущими системными инфекциями........
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: rAAV2/4.hRPE65
3 когорты по 3 пациента в каждой. Все пациенты, включенные в исследование, получат одну субретинальную инъекцию в один глаз. Глаз, в который будет вводиться инъекция, будет глазом с наихудшей остротой зрения. |
Одна инъекция в глаз Когорта 1: 3 пациента получат одну инъекцию до 400 мкл ИЛП Когорта 2: 3 пациента получат одну инъекцию до 800 мкл ИЛП. Когорта 3: 3 пациента в возрасте до восемнадцати лет получат одну инъекцию до 400 или 800 мкл ИЛП. |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Оценка безопасности препарата после приема
Временное ограничение: После введения продукта генной терапии. Пациент будет находиться под наблюдением в течение всего срока пребывания в больнице, в среднем 7 дней.
|
Биораспределение: Образцы мочи и выделения из носа будут собираться в несколько моментов времени после введения продукта генной терапии в течение всего срока пребывания в больнице, в среднем 7 дней.
|
После введения продукта генной терапии. Пациент будет находиться под наблюдением в течение всего срока пребывания в больнице, в среднем 7 дней.
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Необходимо измерить различные параметры эффективности и иммунные параметры, чтобы сделать вывод об общем улучшении качества жизни включенных в исследование пациентов.
Временное ограничение: Между -120 и 7-м днем, 5-м днем, 14-м днем, 30-м днем, 60-м днем, 90-м днем, 120-м днем, 180-м днем, 360-м днем
|
Запись глобальной ЭРГ (электроретинограммы) Анкета эффективности пациента Тестирование остроты зрения вдаль и вблизи, цветового зрения, пупиллометрии, микропериметрии и темновой адаптации. |
Между -120 и 7-м днем, 5-м днем, 14-м днем, 30-м днем, 60-м днем, 90-м днем, 120-м днем, 180-м днем, 360-м днем
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Michel WEBER, Professor, Nantes University Hospital
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 сентября 2011 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 августа 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 августа 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 ноября 2011 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
16 декабря 2011 г.
Первый опубликованный (Оцененный)
21 декабря 2011 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
14 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 октября 2015 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- BRD/07/08-K
- 2011-000418-21 (Номер EudraCT)
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .