Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Protokół klinicznej terapii genowej w leczeniu dystrofii siatkówki spowodowanej defektami w RPE65 (RPE65)

6 października 2015 zaktualizowane przez: Nantes University Hospital

Prospektywny, monocentryczny, otwarty, nierandomizowany, niekontrolowany protokół klinicznej terapii genowej fazy I/II w leczeniu dystrofii siatkówki spowodowanej defektami w RPE65

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności substancji czynnej rAAV-2/4.hRPE65 u pacjentów z wrodzoną ślepotą Lebera lub wrodzoną ciężką postacią wczesnego zwyrodnienia siatkówki związanego z mutacją RPE65.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nantes, Francja, 44000
        • CHU Nantes

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mutacje, które kodują nieprawidłowe białko RPE65
  • Obecność charakterystycznych nieprawidłowości w dnie
  • Dramatyczna redukcja odpowiedzi ERG obu pręcików i czopków
  • Niska ostrość wzroku <0,32
  • podpisana zgoda informacyjna

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci z chorobami przewlekłymi, takimi jak choroby hematologiczne, kardiologiczne, nerek
  • Pacjenci, u których w ciągu ostatnich 6 miesięcy wystąpiła klinicznie istotna choroba serca lub znana zastoinowa niewydolność serca, zaburzenia rytmu serca i przewodzenia
  • Pacjenci z dysfunkcją płuc
  • Pacjenci z podejrzeniem reumatoidalnego zapalenia stawów
  • Pacjenci z aktualnym zakażeniem ogólnoustrojowym..........

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: rAAV2/4.hRPE65

3 kohorty po 3 pacjentów każda.

Wszyscy pacjenci włączeni do badania otrzymają pojedyncze wstrzyknięcie podsiatkówkowe w jedno oko. Oko, które zostanie poddane iniekcji, będzie okiem o najsłabszej ostrości wzroku.
Lek: rAAV2/4.hRPE65

Jedno wstrzyknięcie do oka

Kohorta 1: 3 pacjentów otrzyma jedno wstrzyknięcie do 400 mikrolitrów IMP

Kohorta 2: 3 pacjentów otrzyma jedno wstrzyknięcie do 800 mikrolitrów IMP.

Kohorta 3: 3 pacjentów w wieku poniżej osiemnastu lat otrzyma jedno wstrzyknięcie do 400 lub 800 mikrolitrów IMP.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa leku po podaniu
Ramy czasowe: Po podaniu produktu terapii genowej. Pacjent będzie pod obserwacją przez cały czas pobytu w szpitalu, średnio 7 dni
Biodystrybucja: Próbki moczu i wydzieliny z nosa będą pobierane w kilku punktach czasowych po podaniu produktu terapii genowej podczas całego pobytu w szpitalu, średnio 7 dni.
Po podaniu produktu terapii genowej. Pacjent będzie pod obserwacją przez cały czas pobytu w szpitalu, średnio 7 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Należy zmierzyć różne parametry skuteczności i parametry immunologiczne, aby stwierdzić ogólną poprawę jakości życia włączonych pacjentów
Ramy czasowe: Pomiędzy dniem -120 a dniem 7, Dzień 5, Dzień 14, Dzień 30 Dzień 60, Dzień 90, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 360

Rejestracja globalnego ERG (elektroretinogram)

Kwestionariusz skuteczności pacjenta

Badanie ostrości wzroku do dali i bliży, widzenia barw, pupilometrii, mikroperymetrii i adaptacji do ciemności.
Pomiędzy dniem -120 a dniem 7, Dzień 5, Dzień 14, Dzień 30 Dzień 60, Dzień 90, Dzień 120, Dzień 180, Dzień 360

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Nantes University Hospital

Śledczy

  • Główny śledczy: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

21 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

7 października 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 października 2015

Ostatnia weryfikacja

1 października 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Wrodzona ślepota Lebera

Badania kliniczne na rAAV2/4.hRPE65

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj