Protocolo de Terapia Génica Clínica para el Tratamiento de la Distrofia Retiniana Causada por Defectos en el RPE65 (RPE65)
6 de octubre de 2015 actualizado por: Nantes University Hospital
Protocolo clínico de terapia génica de fase I/II prospectivo, monocéntrico, abierto, no aleatorizado y no controlado para el tratamiento de la distrofia retiniana causada por defectos en el RPE65
El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y eficacia del principio activo rAAV-2/4.hRPE65 en pacientes con amaurosis congénita de Leber o degeneración retiniana congénita grave de aparición temprana asociada con la mutación RPE65.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
9
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Nantes, Francia, 44000
- CHU Nantes
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
6 años a 50 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Mutaciones que codifican la proteína RPE65 anormal
- Presencia de anomalías características en el fondo de ojo
- Reducción drástica de las respuestas ERG tanto de bastones como de conos
- Agudeza visual baja <0,32
- consentimiento informado firmado
Criterio de exclusión:
- Pacientes con condiciones crónicas tales como enfermedades hematológicas, cardiacas, renales
- Pacientes con, en los últimos 6 meses, una enfermedad cardíaca clínicamente significativa o insuficiencia cardíaca congestiva conocida, anomalías del ritmo cardíaco y de la conducción
- Pacientes con disfunción pulmonar
- Pacientes con sospecha de artritis reumatoide
- Pacientes con infección sistémica actual........
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: rAAV2/4.hRPE65
3 cohortes de 3 pacientes cada una. Todos los pacientes inscritos en el estudio recibirán una única inyección subretiniana en un ojo. El ojo que se inyectará será el ojo con la agudeza visual más pobre. |
Una inyección en el ojo Cohorte 1: 3 pacientes recibirán una inyección de hasta 400 microlitros de IMP Cohorte 2: 3 pacientes recibirán una inyección de hasta 800 microlitros de IMP. Cohorte 3: 3 pacientes menores de dieciocho años recibirán una inyección de hasta 400 u 800 microlitros de IMP. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La evaluación de la seguridad del fármaco después de la administración
Periodo de tiempo: Tras la administración del producto de terapia génica. Se realizará un seguimiento del paciente durante el tiempo que dure su estancia hospitalaria, una media de 7 días.
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Biodistribución: Se recogerán muestras de orina y secreción nasal en varios momentos después de la administración del producto de terapia génica durante toda la duración de la estancia hospitalaria, una media de 7 días.
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Tras la administración del producto de terapia génica. Se realizará un seguimiento del paciente durante el tiempo que dure su estancia hospitalaria, una media de 7 días.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Se deben medir diferentes parámetros de eficacia y parámetros inmunológicos para concluir sobre la mejora general de la calidad de vida de los pacientes incluidos.
Periodo de tiempo: Entre el Día -120 y el Día-7, Día 5, Día 14, Día 30 Día 60, Día 90, Día 120, Día 180, Día 360
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Registro de ERG global (electrorretinograma) Cuestionario de eficacia del paciente Pruebas de agudeza visual lejana y cercana, visión cromática, pupilometría, microperimetría y adaptación a la oscuridad. |
Entre el Día -120 y el Día-7, Día 5, Día 14, Día 30 Día 60, Día 90, Día 120, Día 180, Día 360
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2011
Finalización primaria (Actual)
1 de agosto de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de agosto de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de noviembre de 2011
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de diciembre de 2011
Publicado por primera vez (Estimar)
21 de diciembre de 2011
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
7 de octubre de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de octubre de 2015
Última verificación
1 de octubre de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BRD 07/08-K
- 2011-000418-21 (Número EudraCT)
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .