Klinikai génterápiás protokoll az RPE65 hibái által okozott retina disztrófia kezelésére (RPE65)
2026. szeptember 10. frissítette: Nantes University Hospital
Leendő monocentrikus nyílt címkés, nem randomizált, ellenőrizetlen fázis I/II klinikai génterápiás protokoll az RPE65 hibái által okozott retina disztrófia kezelésére
A vizsgálat célja az rAAV-2/4.hRPE65 hatóanyag biztonságosságának és hatékonyságának felmérése Leber Congenital Amaurosisban vagy RPE65 mutációval összefüggő, veleszületett súlyos korai retinadegenerációban szenvedő betegeknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Nantes, Franciaország, 44000
- CHU Nantes
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
6 év (Gyermek, Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A kóros RPE65 fehérjét kódoló mutációk
- Jellegzetes eltérések jelenléte a szemfenékben
- Mind a rúd, mind a kúp ERG válaszának drámai csökkenése
- Alacsony látásélesség <0,32
- értesíti aláírt hozzájárulását
Kizárási kritériumok:
- Krónikus betegségekben, például hematológiai, szív- és vesebetegségben szenvedő betegek
- Az elmúlt 6 hónapban klinikailag jelentős szívbetegségben vagy ismert pangásos szívelégtelenségben, szívritmus- és vezetési rendellenességben szenvedő betegek
- Tüdőműködési zavarban szenvedő betegek
- Rheumatoid arthritis gyanúja esetén
- Jelenlegi szisztémás fertőzésben szenvedő betegek......
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Egyéb
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: rAAV2/4.hRPE65
3, egyenként 3 betegből álló kohorsz. A vizsgálatba bevont összes beteg egyetlen szubretinális injekciót kap az egyik szemébe. A szem, amelyre injekciót kap, a leggyengébb látásélességű szem lesz. |
Egy injekció a szembe Az 1:3 csoportba tartozó betegek egy injekcióban kapnak legfeljebb 400 mikroliter IMP-t 2. kohorsz: 3 beteg kap egy injekciót, legfeljebb 800 mikroliter IMP-t. 3. kohorsz: 3 tizennyolc év alatti beteg kap egy injekciót, legfeljebb 400 vagy 800 mikroliter IMP-t. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyógyszerbiztonsági értékelés a beadás után
Időkeret: A génterápiás termék beadása után. A beteget a kórházi tartózkodás idejére, átlagosan 7 napig követik.
|
Biológiai megoszlás: A vizeletmintát és az orrváladékot a génterápiás termék beadása után több időpontban gyűjtik a kórházi tartózkodás teljes időtartama alatt, átlagosan 7 napig.
|
A génterápiás termék beadása után. A beteget a kórházi tartózkodás idejére, átlagosan 7 napig követik.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Különböző hatékonysági paramétereket és immunparamétereket kell mérni ahhoz, hogy következtetéseket lehessen vonni a bevont betegek életminőségének általános javulására.
Időkeret: -120. és 7. nap között, 5. nap, 14. nap, 30. nap 60. nap, 90. nap, 120. nap, 180. nap, 360. nap
|
Globális ERG (elektroretinogram) rögzítése Beteg hatékonysági kérdőív A távoli és közeli látásélesség, színlátás, pupillometria, mikroperimetria és sötét adaptáció tesztelése. |
-120. és 7. nap között, 5. nap, 14. nap, 30. nap 60. nap, 90. nap, 120. nap, 180. nap, 360. nap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michel WEBER, Professor, Nantes university hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. szeptember 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2014. augusztus 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. december 16.
Első közzététel (Becsült)
2011. december 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. szeptember 14.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. szeptember 10.
Utolsó ellenőrzés
2015. október 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- BRD/07/08-K
- 2011-000418-21 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .