Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk genterapiprotokol til behandling af nethindedystrofi forårsaget af defekter i RPE65 (RPE65)

6. oktober 2015 opdateret af: Nantes University Hospital

Prospektiv monocentrisk åben etiket ikke-randomiseret ukontrolleret fase I/II klinisk genterapiprotokol til behandling af nethindedystrofi forårsaget af defekter i RPE65

Formålet med undersøgelsen er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​det aktive stof rAAV-2/4.hRPE65 hos patienter med Leber Congenital Amaurosis eller Kongenital svær tidligt opstået retinal degeneration forbundet med RPE65-mutation.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44000
        • CHU Nantes

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mutationer, der koder for unormalt RPE65-protein
  • Tilstedeværelse af karakteristiske abnormiteter i fundus
  • Dramatisk reduktion af både stænger og kegler ERG-responser
  • Lav synsstyrke <0,32
  • informere samtykke underskrevet

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med kroniske lidelser såsom hæmatologiske, hjerte-, nyresygdomme
  • Patienter med, inden for de seneste 6 måneder, en klinisk signifikant hjertesygdom eller kendt kongestiv hjertesvigt, hjerterytme og ledningsabnormiteter
  • Patienter med pulmonal dysfunktion
  • Patienter med mistanke om reumatoid arthritis
  • Patienter med aktuel systemisk infektion........

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: rAAV2/4.hRPE65

3 kohorter af hver 3 patienter.

Alle patienter, der er inkluderet i undersøgelsen, vil modtage en enkelt subretinal injektion i det ene øje. Øjet, der vil blive injiceret, vil være øjet med den dårligste synsstyrke.
Medicin: rAAV2/4.hRPE65

En indsprøjtning i øjet

Kohorte 1: 3 patienter vil modtage én injektion på op til 400 mikroliter af IMP

Kohorte 2: 3 patienter vil modtage én injektion på op til 800 mikroliter af IMP.

Kohorte 3: 3 patienter under atten år vil modtage én injektion op til 400 eller 800 mikroliter af IMP.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Lægemiddelsikkerhedsevaluering efter administration
Tidsramme: Efter administration af genterapiproduktet. Patienten vil blive fulgt under hospitalsopholdet, i gennemsnit 7 dage
Biodistribution: Urinprøvetagning og nasal sekretion vil blive indsamlet på flere tidspunkter efter administration af genterapiproduktet under hele hospitalsopholdets varighed, i gennemsnit 7 dage.
Efter administration af genterapiproduktet. Patienten vil blive fulgt under hospitalsopholdet, i gennemsnit 7 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forskellige effektivitetsparametre og immunparametre skal måles for at konkludere om den samlede forbedring af livskvaliteten for indskrevne patienter
Tidsramme: Mellem dag -120 og dag-7, dag 5, dag 14, dag 30 dag 60, dag 90, dag 120, dag 180, dag 360

Optagelse af global ERG (elektroretinogram)

Spørgeskema om patienteffektivitet

Test af fjern- og nærsynsstyrke, farvesyn, pupillometri, mikroperimetri og mørketilpasning.
Mellem dag -120 og dag-7, dag 5, dag 14, dag 30 dag 60, dag 90, dag 120, dag 180, dag 360

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Nantes University Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michel WEBER, Professor, CHU Nantes

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. august 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. august 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. november 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2011

Først opslået (Skøn)

21. december 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

7. oktober 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. oktober 2015

Sidst verificeret

1. oktober 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BRD 07/08-K
  • 2011-000418-21 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Leber medfødt amaurose

Kliniske forsøg med rAAV2/4.hRPE65

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ghana

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner