RPE65の欠陥によって引き起こされる網膜ジストロフィーの治療のための臨床遺伝子治療プロトコル (RPE65)
2015年10月6日 更新者：Nantes University Hospital
RPE65の欠陥によって引き起こされる網膜ジストロフィーの治療のための前向きモノセントリックオープンラベル非無作為化非制御第I / II相臨床遺伝子治療プロトコル
この研究の目的は、レーバー先天性黒内障またはRPE65変異に関連する先天性重度の早期発症網膜変性症患者における活性物質rAAV-2/4.hRPE65の安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
9
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Nantes、フランス、44000
- CHU Nantes
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～50年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 異常なRPE65タンパク質をコードする変異
- 眼底に特徴的な異常の存在
- 桿体と錐体のERG応答の劇的な減少
- 低視力 <0.32
- 同意を通知する署名済み
除外基準:
- 血液疾患、心臓疾患、腎疾患などの慢性疾患のある患者
- -過去6か月以内に、臨床的に重要な心疾患または既知のうっ血性心不全、心調律および伝導異常のある患者
- 肺機能障害のある患者
- 関節リウマチが疑われる患者
- 現在全身感染症にかかっている患者........
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：rAAV2/4.hRPE65
それぞれ 3 人の患者の 3 つのコホート。 研究に登録されたすべての患者は、片眼に1回の網膜下注射を受けます。 注射される目は、視力が最も悪い目になります。 |
目に1回注射 コホート 1 : 3 人の患者に最大 400 マイクロリットルの IMP を 1 回注射します コホート 2 : 3 人の患者に最大 800 マイクロリットルの IMP を 1 回注射します。 コホート 3 : 18 歳未満の 3 人の患者に、最大 400 または 800 マイクロリットルの IMP を 1 回注射します。 |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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投与後の安全性評価
時間枠：遺伝子治療製品の投与後、患者は入院期間中、平均7日間フォローされます
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生体内分布 : 平均 7 日間の入院期間中、遺伝子治療製品の投与後、いくつかの時点で尿サンプリングと鼻分泌物が収集されます。
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遺伝子治療製品の投与後、患者は入院期間中、平均7日間フォローされます
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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登録患者の生活の質の全体的な改善について結論を出すには、さまざまな有効性パラメーターと免疫パラメーターを測定する必要があります。
時間枠：-120 日目と -7 日目、5 日目、14 日目、30 日目の間 60 日目、90 日目、120 日目、180 日目、360 日目
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グローバルERG（網膜電図）の記録 患者有効性アンケート 遠方および近方視力、色覚、瞳孔測定、微小視野測定、および暗順応のテスト。 |
-120 日目と -7 日目、5 日目、14 日目、30 日目の間 60 日目、90 日目、120 日目、180 日目、360 日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Michel WEBER, Professor、CHU Nantes
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2011年9月1日
一次修了 (実際)
2014年8月1日
研究の完了 (実際)
2014年8月1日
試験登録日
最初に提出
2011年11月24日
QC基準を満たした最初の提出物
2011年12月16日
最初の投稿 (見積もり)
2011年12月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2015年10月7日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2015年10月6日
最終確認日
2015年10月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
rAAV2/4.hRPE65の臨床試験
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University of PennsylvaniaNational Eye Institute (NEI)積極的、募集していない
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Applied Genetic Technologies CorpOregon Health and Science University; University of Massachusetts, Worcester完了
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Digna Biotech S.L.University of Navarra; Porphyria Centre Sweden; UniQure N.V.; Nationales Centrum für Tumorerkrankungen完了
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Bin Liわからない急性LHON | 3ヶ月以内に発症 | 3～6ヶ月で発症 | 生後6～12ヶ月で発症 | 生後12～24か月で発症 | 生後24～60ヶ月で発症 | 60ヶ月以上で発症中国
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Huazhong University of Science and TechnologyShiyan Taihe Hospital積極的、募集していない
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University of AlbertaCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Imperial College London; University of Oxford; Alberta... と他の協力者完了
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UniQure Biopharma B.V.Institut Pasteur; Venn Life Sciences完了
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Bin LiHuazhong University of Science and Technology完了