Turvallisuus- ja tehotutkimus rekombinanttifuusioproteiinista, joka yhdistää hyytymistekijä IX:n albumiiniin (rIX-FP) hemofilia B -potilailla
sunnuntai 3. huhtikuuta 2016 päivittänyt: CSL Behring
Vaiheen II/III avoin, monikeskus-, turvallisuus- ja tehokkuustutkimus rekombinantin hyytymistekijä IX:n albumiinifuusioproteiinista (rIX-FP) hemofilia B -potilailla
Tässä tutkimuksessa tutkitaan rIX-FP:n turvallisuutta, farmakokinetiikkaa ja tehoa verenvuotojaksojen hallinnassa ja ehkäisyssä henkilöillä, jotka ovat aiemmin saaneet tekijäkorvaushoitoa hemofilia B:n vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
63
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Sophia, Bulgaria, 1233
- SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
-
-
-
-
-
A Coruna, Espanja
- C.H.U. A Coruña [Hematología]
-
Barcelona, Espanja
- H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
-
Madrid, Espanja, 28046
- H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
-
Milano, Italia
- IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
-
Parma, Italia, 43126
- A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
-
Vicenza, Italia, 36100
- Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
-
-
-
-
-
Wien, Itävalta
- AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
-
-
-
-
-
Kashihara, Japani, 634-8522
- Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
-
Kitakyushu, Japani
- University of Occupational and Environmental Health
-
Nagoya, Japani, 466-8550
- Nagoya University Hospital
-
Nishinomiya, Japani
- The Hospital of Hyogo College of Medicine
-
Tokyo, Japani, 167-0035
- Ogikubo Hospital
-
Tokyo, Japani
- Tokyo Medical University Hospital
-
Yokohama, Japani, 241-0811
- St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
-
-
-
-
-
Brest, Ranska, 29609
- Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
-
Lyon, Ranska, 03 69437
- CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
-
Paris, Ranska, 75015
- Hôpital Necker-CRTH
-
-
-
-
-
Bonn, Saksa
- Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
-
Bremen, Saksa, 28205
- Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
-
Frankfurt, Saksa
- Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
-
Hannover, Saksa
- Werlhof-Inst. Hannover
-
-
-
-
-
Kirov, Venäjän federaatio, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53201
- BloodCenter of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet, 12-65 vuotta vanhat
- Vaikea hemofilia B (FIX-aktiivisuus ≤ 2 %)
- Koehenkilöt, jotka ovat saaneet FIX-tuotteita (plasmaperäisiä ja/tai rekombinantti-FIX-tuotteita) > 150 altistuspäivää (ED)
- Ei aiempia FIX-estäjien muodostumista, ei havaittavissa olevia estäjiä seulonnassa eikä suvussa ole ollut FIX-estäjiä
- Kirjallinen tietoinen suostumus tutkimukseen osallistumiselle
- Vain tarvittaessa koehenkilöt, jotka ovat kokeneet vähintään 2 ei-vamman aiheuttamaa verenvuotojaksoa, jotka vaativat hoitoa FIX-tuotteella viimeisten 6 tai 3 kuukauden aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu yliherkkyys jollekin FIX-tuotteelle tai hamsterin proteiinille
- Tunnettu synnynnäinen tai hankittu hyytymishäiriö, joka ei ole synnynnäinen FIX-puutos
- HIV-positiiviset henkilöt, joiden CD4-luku < 200/mm3
- Alhainen verihiutaleiden määrä, munuaisten tai maksan toimintahäiriö
- Äskettäinen hengenvaarallinen verenvuotojakso
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: EI_SATUNNAISTUJA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: EI MITÄÄN
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Ennaltaehkäisy
Rutiininomainen viikoittainen profylaksi ja jaksollinen hoito verenvuotokohtausten varalta. Yksilöllinen annosteluväli voidaan testata alaryhmän koehenkilöillä tutkimuksen 2. osan aikana. Koehenkilöt voivat osallistua kirurgiseen "alatutkimukseen", jossa rIX-FP:tä voidaan antaa ennen leikkausta, sen aikana ja sen jälkeen. |
Rekombinantti IX-FP (rIX-FP) on fuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijän IX:n albumiiniin, ja se annetaan suonensisäisenä
|
|
KOKEELLISTA: Tarpeen vaatiessa
Episodinen verenvuotojaksojen hoito ensimmäisten 6 kuukauden aikana ja vaihda sitten rutiininomaiseen viikoittaiseen profylaksiaan vielä 6 kuukauden ajan. Koehenkilöt voivat osallistua kirurgiseen "alatutkimukseen", jossa rIX-FP:tä voidaan antaa ennen leikkausta, sen aikana ja sen jälkeen.
|
Rekombinantti IX-FP (rIX-FP) on fuusioproteiini, joka yhdistää hyytymistekijän IX:n albumiiniin, ja se annetaan suonensisäisenä
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spontaanien verenvuototapahtumien esiintymistiheyden muutos tilaus- ja ennaltaehkäisyhoitojen välillä (vuosittainen)
Aikaikkuna: Jopa 26 viikkoa tarpeen mukaan ja 1–17 kuukautta ennaltaehkäisy-ohjelmassa.
|
On-demand-ryhmän koehenkilöt saivat rIX-FP:tä tarpeen mukaan 26 viikon ajan (on-demand-hoito), minkä jälkeen he saivat viikoittaista profylaksia rIX-FP:llä loppututkimuksen ajan (profylaksia).
Ennaltaehkäisyn tehokkuutta on-demand-hoitoon verrattuna tutkittiin vertaamalla saman henkilön vuosittaisia spontaaneja vuotoja (AsBR) on-demand-hoidon ja ennaltaehkäisyohjelman aikana.
|
Jopa 26 viikkoa tarpeen mukaan ja 1–17 kuukautta ennaltaehkäisy-ohjelmassa.
|
|
Koehenkilöiden määrä, jotka kehittävät estäjiä tekijä IX:tä vastaan (FIX)
Aikaikkuna: Jopa 27,7 kuukautta (enintään)
|
Niiden osallistujien määrä, jotka kehittävät inhibiittoreita tekijä IX:tä vastaan (FIX) sekä 95 % Clopper-Pearsonin luottamusväli, on yhteenveto koehenkilöistä, joilla on 50 tai enemmän altistuspäivää (ED) rIX-FP:lle, ja kaikille tutkimuksen osallistujille.
|
Jopa 27,7 kuukautta (enintään)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aiheeseen liittyvien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka kokivat hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE).
|
Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
|
Koehenkilöiden lukumäärä, jotka kehittävät vasta-aineita rIX-FP:tä vastaan
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
|
|
Niiden verenvuotojaksojen osuus, jotka vaativat yhden tai ≤ kaksi rIX-FP-injektiota hemostaasin saavuttamiseksi
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
Hemostaasin saavuttamiseen tarvittavien injektioiden määrä ilmaistuna prosentteina hoitoa vaativista verenvuotojaksoista.
|
Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta.
|
|
Tutkijan yleinen kliininen arvio hemostaattisesta tehosta verenvuotojaksojen hoidossa, joka perustuu neljän pisteen järjestysasteikkoon (erinomainen, hyvä, kohtalainen, huono / ei vastetta)
Aikaikkuna: Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta
|
Hoitoa vaativien verenvuotojaksojen lukumäärä, jotka johtivat hemostaattiseen tehokkuuteen erinomaisella, hyvällä, kohtalaisella, huonolla/ei vasteella tutkijan hemostaattisen tehon kliinisen arvioinnin mukaan ilmaistuna prosentteina hoitoa vaativista verenvuotojaksoista.
|
Tutkimuksen ajaksi; mediaani 20,27 kuukautta
|
|
rIX-FP:tä kulutetaan kuukaudessa, kun säilytetään määrätty ennaltaehkäisevä hoitoväli rutiininomaisen ennaltaehkäisyn aikana.
Aikaikkuna: Mediaani 269, 240, 386 ja 316 päivää (katso kuvaus)
|
Aikakehys: Ennaltaehkäisyryhmän 7, 10 ja 14 päivän hoito-ohjelmat, mediaani 269, 240 ja 386 päivää.
On-demand käsivarrelle, ennaltaehkäisyohjelma, mediaani 316 päivää.
|
Mediaani 269, 240, 386 ja 316 päivää (katso kuvaus)
|
|
RIX-FP:n asteittainen palautus
Aikaikkuna: 336 tuntia
|
Farmakokineettiset (PK) tiedot on esitetty kerta-annoksesta 50 IU/kg rIX-FP:tä.
|
336 tuntia
|
|
RIX-FP:n kerta-annoksen puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: 336 tuntia
|
PK-tiedot esitetään kerta-annokselle 50 IU/kg rIX-FP:tä.
|
336 tuntia
|
|
Käyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: 336 tuntia
|
AUC viimeiseen näytteeseen, jossa on rIX-FP:n yksittäisannoksen kvantifioitavissa oleva lääkepitoisuus (AUClast).
PK-tiedot esitetään kerta-annokselle 50 IU/kg rIX-FP:tä.
|
336 tuntia
|
|
RIX-FP:n kerta-annoksen puhdistuma
Aikaikkuna: 336 tuntia
|
PK-tiedot esitetään kerta-annokselle 50 IU/kg rIX-FP:tä.
|
336 tuntia
|
|
Tutkijan (tai kirurgin) kliininen kokonaisarvio hemostaattisesta tehosta kirurgiseen ennaltaehkäisyyn, neljän pisteen järjestysasteikon perusteella (erinomainen, hyvä, kohtalainen, huono / ei vastetta)
Aikaikkuna: Jopa 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
Ennaltaehkäisevästi rIX-FP:llä hoidettujen kirurgisten tapahtumien lukumäärä, jotka johtivat hemostaattiseen tehokkuuteen erinomaisella, hyvällä, kohtalaisella, huonolla/ei vasteella tutkijan (kirurgin) hemostaattisen tehon kokonaisarvion mukaan kirurgisessa ennaltaehkäisyssä.
|
Jopa 14 päivää leikkauksen jälkeen
|
|
Vuosittaiset spontaanit verenvuototapahtumat verrattuna 7 päivän ennaltaehkäiseviin ja pidennettyihin hoito-ohjelmiin
Aikaikkuna: Hoidon aikana keskimäärin 240–386 päivää henkilöä kohden.
|
Spontaanien verenvuodon mediaanimäärä vuodessa henkilöä kohden verrattuna 7-, 10- ja 14-päivän profylaktisiin hoito-ohjelmiin.
|
Hoidon aikana keskimäärin 240–386 päivää henkilöä kohden.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Keskiviikko 1. helmikuuta 2012
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. joulukuuta 2011
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. joulukuuta 2011
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Keskiviikko 21. joulukuuta 2011
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Maanantai 9. toukokuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Sunnuntai 3. huhtikuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. huhtikuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CSL654_3001
- 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .