Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie bezpečnosti a účinnosti rekombinantního fúzního proteinu spojujícího koagulační faktor IX s albuminem (rIX-FP) u pacientů s hemofilií B

3. dubna 2016 aktualizováno: CSL Behring

Fáze II/III otevřená, multicentrická studie bezpečnosti a účinnosti rekombinantního koagulačního faktoru IX albuminového fúzního proteinu (rIX-FP) u subjektů s hemofilií B

Tato studie bude zkoumat bezpečnost, farmakokinetiku a účinnost rIX-FP pro kontrolu a prevenci krvácivých epizod u subjektů, které dříve dostávaly substituční terapii hemofilie B.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

63

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Bulharsko
      • Sophia, Bulharsko, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Francie
      • Brest, Francie, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francie, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Francie, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Itálie, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Itálie, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japonsko
      • Kashihara, Japonsko, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japonsko
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japonsko, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japonsko
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japonsko, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japonsko
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japonsko, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Německo, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Německo
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Německo
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Rakousko
      • Wien, Rakousko
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • Ruská Federace
      • Kirov, Ruská Federace, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Hospital of The University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Španělsko
      • A Coruna, Španělsko
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Španělsko
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Španělsko, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 12 až 65 let
  • Těžká hemofilie B (aktivita FIX ≤ 2 %)
  • Subjekty, které dostávaly produkty FIX (pocházející z plazmy a/nebo rekombinantní FIX) po dobu > 150 dnů expozice (ED)
  • Žádná historie tvorby inhibitoru FIX, žádné detekovatelné inhibitory při screeningu a žádná rodinná anamnéza inhibitorů proti FIX
  • Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii
  • Pouze subjekty na vyžádání, u kterých se během předchozích 6 nebo 3 měsíců vyskytly minimálně 2 netraumatizované krvácivé epizody vyžadující léčbu přípravkem FIX

Kritéria vyloučení:

  • Známá přecitlivělost na jakýkoli přípravek FIX nebo křeččí protein
  • Známá vrozená nebo získaná porucha koagulace jiná než vrozený deficit FIX
  • HIV pozitivní jedinci s počtem CD4 < 200/mm3
  • Nízký počet krevních destiček, dysfunkce ledvin nebo jater
  • Nedávná život ohrožující krvácivá epizoda

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Profylaxe

Rutinní týdenní profylaxe a epizodická léčba krvácivých epizod. Individuální dávkovací interval může být testován na podskupinách subjektů během 2. části studie.

Subjekty se mohou účastnit chirurgické „podstudie“, ve které může být rIX-FP podáván před, během a po chirurgickém zákroku.
Biologický: rIX-FP
Rekombinantní IX-FP (rIX-FP) je fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem a bude podáván intravenózně.
EXPERIMENTÁLNÍ: Na požádání
Epizodická léčba krvácivých epizod během prvních 6 měsíců, poté přechod na rutinní týdenní profylaxi na dalších 6 měsíců Subjekty se mohou zúčastnit chirurgické „podstudie“, ve které může být rIX-FP podáván před, během a po chirurgickém zákroku.
Biologický: rIX-FP
Rekombinantní IX-FP (rIX-FP) je fúzní protein spojující koagulační faktor IX s albuminem a bude podáván intravenózně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna frekvence spontánního krvácení mezi léčbou na vyžádání a profylaktickou léčbou (ročník)
Časové okno: Až 26 týdnů u režimu na vyžádání a 1 až 17 měsíců u režimu profylaxe.
Subjekty v rameni na vyžádání dostávaly dávkování rIX-FP na vyžádání po dobu až 26 týdnů (režim na vyžádání) a poté dostávaly týdenní profylaxi rIX-FP po zbytek studie (režim profylaxe). Účinnost profylaxe ve srovnání s on-demand terapií byla zkoumána srovnáním anualizované míry spontánního krvácení (AsBR) stejného subjektu během režimu on-demand a během režimu profylaxe.
Až 26 týdnů u režimu na vyžádání a 1 až 17 měsíců u režimu profylaxe.
Počet subjektů vyvíjejících inhibitory proti faktoru IX (FIX)
Časové okno: Až 27,7 měsíce (maximum)
Počet účastníků, kteří vyvinuli inhibitory proti faktoru IX (FIX) spolu s 95% intervalem spolehlivosti Clopper-Pearson, jsou shrnuty pro subjekty s 50 nebo více dny expozice (ED) rIX-FP a pro všechny účastníky studie.
Až 27,7 měsíce (maximum)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Frekvence souvisejících nežádoucích příhod
Časové okno: Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Procento účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody související s léčbou (TEAE).
Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Počet subjektů vyvíjejících protilátky proti rIX-FP
Časové okno: Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Podíl epizod krvácení vyžadujících jednu nebo ≤ dvě injekce rIX-FP k dosažení hemostázy
Časové okno: Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Počet injekcí potřebných k dosažení hemostázy vyjádřený jako procento krvácivých epizod vyžadujících léčbu.
Po dobu studia; medián 20,27 měsíce.
Celkové klinické hodnocení hemostatické účinnosti pro léčbu epizod krvácení zkoušejícím na základě čtyřbodové běžné stupnice (výborná, dobrá, střední, špatná/žádná odezva)
Časové okno: Po dobu studia; medián 20,27 měsíce
Počet krvácivých epizod vyžadujících léčbu, které vedly k hemostatické účinnosti vynikající, dobré, střední, špatné/žádné odpovědi, podle klinického hodnocení hemostatické účinnosti zkoušejícím, vyjádřené jako procento krvácivých epizod vyžadujících léčbu.
Po dobu studia; medián 20,27 měsíce
rIX-FP spotřebováno za měsíc při dodržení stanoveného intervalu profylaktické léčby během rutinní profylaxe.
Časové okno: Medián 269, 240, 386 a 316 dní (viz popis)
Časový rámec: Pro ramena profylaxe 7-, 10- a 14denní režimy, medián 269, 240 a 386 dní v daném pořadí. Pro rameno na vyžádání, režim profylaxe, medián 316 dní.
Medián 269, 240, 386 a 316 dní (viz popis)
Inkrementální obnova rIX-FP
Časové okno: 336 hodin
Farmakokinetické (PK) údaje jsou uvedeny pro jednu dávku rIX-FP 50 IU/kg.
336 hodin
Poločas (t1/2) jedné dávky rIX-FP
Časové okno: 336 hodin
PK údaje jsou uvedeny pro jednu dávku 50 IU/kg rIX-FP.
336 hodin
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: 336 hodin
AUC k poslednímu vzorku s kvantifikovatelnou koncentrací léčiva (AUClast) jedné dávky rIX-FP. PK údaje jsou uvedeny pro jednu dávku 50 IU/kg rIX-FP.
336 hodin
Clearance jedné dávky rIX-FP
Časové okno: 336 hodin
PK údaje jsou uvedeny pro jednu dávku 50 IU/kg rIX-FP.
336 hodin
Celkové klinické hodnocení zkoušejícího (nebo chirurga) hemostatické účinnosti pro chirurgickou profylaxi na základě čtyřbodové ordinální stupnice (výborná, dobrá, střední, špatná/žádná odezva)
Časové okno: Až 14 dní po operaci
Počet chirurgických příhod léčených profylakticky pomocí rIX-FP, které vedly k hemostatické účinnosti vynikající, dobré, střední, špatné/žádné odpovědi, podle celkového hodnocení hemostatické účinnosti pro chirurgickou profylaxi zkoušejícím (chirurgem).
Až 14 dní po operaci
Anualizované události spontánního krvácení ve srovnání mezi 7denními profylaktickými a prodlouženými režimy
Časové okno: Během léčby mezi mediánem 240 a 386 dny na subjekt.
Medián počtu spontánních krvácení za rok na subjekt při srovnání 7-, 10- a 14denních profylaktických režimů.
Během léčby mezi mediánem 240 a 386 dny na subjekt.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

CSL Behring

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2012

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. prosince 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. prosince 2011

První zveřejněno (ODHAD)

21. prosince 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

9. května 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2016

Naposledy ověřeno

1. dubna 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemofilie B

Klinické studie na rIX-FP

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit