Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego czynnika krzepnięcia IX łączącego białko fuzyjne z albuminą (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B

3 kwietnia 2016 zaktualizowane przez: CSL Behring

Otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy II/III dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności rekombinowanego białka fuzyjnego albuminy czynnika krzepnięcia IX (rIX-FP) u pacjentów z hemofilią B

W tym badaniu zbadane zostanie bezpieczeństwo, farmakokinetyka i skuteczność rIX-FP w kontroli i zapobieganiu epizodom krwawień u osób, które wcześniej otrzymywały terapię zastępczą czynnikami hemofilii B.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

63

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Austria
      • Wien, Austria
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • Bułgaria
      • Sophia, Bułgaria, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Francja
      • Brest, Francja, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francja, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Francja, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Francja, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Hiszpania
      • A Coruna, Hiszpania
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Hiszpania
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japonia
      • Kashihara, Japonia, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japonia
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japonia, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japonia
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japonia, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japonia
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japonia, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Niemcy, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Niemcy
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Niemcy
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Włochy
      • Milano, Włochy
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Włochy, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Włochy, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni w wieku od 12 do 65 lat
  • Ciężka hemofilia B (aktywność FIX ≤ 2%)
  • Pacjenci, którzy otrzymywali produkty FIX (pochodzący z osocza i/lub rekombinowany FIX) przez > 150 dni ekspozycji (ED)
  • Brak historii powstawania inhibitorów FIX, brak wykrywalnych inhibitorów podczas badań przesiewowych i brak rodzinnej historii inhibitorów przeciwko FIX
  • Pisemna świadoma zgoda na udział w badaniu
  • Tylko pacjenci na żądanie, którzy doświadczyli średnio co najmniej 2 epizodów krwawienia niezwiązanych z urazem, wymagających leczenia produktem FIX w ciągu ostatnich 6 lub 3 miesięcy

Kryteria wyłączenia:

  • Znana nadwrażliwość na jakikolwiek produkt FIX lub białko chomika
  • Znane wrodzone lub nabyte zaburzenia krzepnięcia inne niż wrodzony niedobór FIX
  • Osoby zakażone wirusem HIV z liczbą CD4 < 200/mm3
  • Mała liczba płytek krwi, zaburzenia czynności nerek lub wątroby
  • Niedawny zagrażający życiu epizod krwawienia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Profilaktyka

Rutynowa cotygodniowa profilaktyka i epizodyczne leczenie epizodów krwawienia. Zindywidualizowany odstęp między kolejnymi dawkami można przetestować w podgrupach pacjentów podczas drugiej części badania.

Osobnicy mogą uczestniczyć w chirurgicznym „badaniu cząstkowym”, w którym rIX-FP można podawać przed, w trakcie i po interwencji chirurgicznej.
Biologiczny: rIX-FP
Rekombinowany IX-FP (rIX-FP) jest białkiem fuzyjnym łączącym czynnik krzepnięcia IX z albuminą i będzie podawany dożylnie
EKSPERYMENTALNY: Na żądanie
Epizodyczne leczenie epizodów krwawienia w ciągu pierwszych 6 miesięcy, a następnie przejście na rutynową cotygodniową profilaktykę przez kolejne 6 miesięcy. Pacjenci mogą uczestniczyć w chirurgicznym „badaniu cząstkowym”, w którym rIX-FP można podawać przed, w trakcie i po interwencji chirurgicznej.
Biologiczny: rIX-FP
Rekombinowany IX-FP (rIX-FP) jest białkiem fuzyjnym łączącym czynnik krzepnięcia IX z albuminą i będzie podawany dożylnie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana częstości występowania samoistnych krwawień między leczeniem na żądanie a leczeniem profilaktycznym (w ujęciu rocznym)
Ramy czasowe: Do 26 tygodni w przypadku schematu na żądanie i od 1 do 17 miesięcy w przypadku schematu profilaktycznego.
Pacjenci w ramieniu na żądanie otrzymywali rIX-FP w dawce na żądanie przez okres do 26 tygodni (schemat na żądanie), a następnie otrzymywali cotygodniową profilaktykę rIX-FP przez pozostałą część badania (schemat profilaktyczny). Skuteczność profilaktyki w porównaniu z terapią na żądanie badano przez porównanie rocznej częstości spontanicznych krwawień (AsBR) tego samego pacjenta podczas schematu na żądanie i podczas schematu profilaktyki.
Do 26 tygodni w przypadku schematu na żądanie i od 1 do 17 miesięcy w przypadku schematu profilaktycznego.
Liczba pacjentów, u których rozwinęły się inhibitory czynnika IX (FIX)
Ramy czasowe: Do 27,7 miesiąca (maksymalnie)
Liczbę uczestników, u których rozwinęły się inhibitory przeciwko czynnikowi IX (FIX) wraz z 95% przedziałem ufności Cloppera-Pearsona, podsumowano dla osób z co najmniej 50 dniami ekspozycji (ED) na rIX-FP i dla wszystkich uczestników badania.
Do 27,7 miesiąca (maksymalnie)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość powiązanych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Odsetek uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE).
Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Liczba podmiotów, u których rozwinęły się przeciwciała przeciwko rIX-FP
Ramy czasowe: Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Odsetek epizodów krwawienia wymagających jednego lub ≤ dwóch wstrzyknięć rIX-FP w celu uzyskania hemostazy
Ramy czasowe: Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Liczba wstrzyknięć wymaganych do uzyskania hemostazy wyrażona jako odsetek epizodów krwawienia wymagających leczenia.
Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca.
Ogólna kliniczna ocena badacza dotycząca skuteczności hemostazy w leczeniu epizodów krwawienia, oparta na czteropunktowej skali porządkowej (doskonała, dobra, umiarkowana, słaba/brak odpowiedzi)
Ramy czasowe: Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca
Liczba epizodów krwawienia wymagających leczenia, które spowodowały skuteczność hemostatyczną doskonałą, dobrą, umiarkowaną, słabą/brak odpowiedzi, zgodnie z kliniczną oceną skuteczności hemostatycznej badacza, wyrażona jako odsetek epizodów krwawienia wymagających leczenia.
Na czas trwania badania; mediana 20,27 miesiąca
rIX-FP spożywany miesięcznie z zachowaniem wyznaczonych odstępów między kuracjami profilaktycznymi podczas rutynowej profilaktyki.
Ramy czasowe: Mediana odpowiednio 269, 240, 386 i 316 dni (patrz Opis)
Ramy czasowe: dla grupy profilaktyki 7-, 10- i 14-dniowej, mediana odpowiednio 269, 240 i 386 dni. Dla ramienia na żądanie, schemat profilaktyki, mediana 316 dni.
Mediana odpowiednio 269, 240, 386 i 316 dni (patrz Opis)
Przyrostowe odzyskiwanie rIX-FP
Ramy czasowe: 336 godzin
Dane farmakokinetyczne (PK) przedstawiono dla pojedynczej dawki 50 IU/kg rIX-FP.
336 godzin
Okres półtrwania (t1/2) pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: 336 godzin
Dane PK przedstawiono dla pojedynczej dawki 50 IU/kg rIX-FP.
336 godzin
Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: 336 godzin
AUC do ostatniej próbki z kwantyfikowalnym stężeniem leku (AUClast) pojedynczej dawki rIX-FP. Dane PK przedstawiono dla pojedynczej dawki 50 IU/kg rIX-FP.
336 godzin
Klirens pojedynczej dawki rIX-FP
Ramy czasowe: 336 godzin
Dane PK przedstawiono dla pojedynczej dawki 50 IU/kg rIX-FP.
336 godzin
Ogólna kliniczna ocena badacza (lub chirurga) skuteczności hemostatycznej w profilaktyce chirurgicznej, oparta na czteropunktowej skali porządkowej (doskonała, dobra, umiarkowana, słaba/brak odpowiedzi)
Ramy czasowe: Do 14 dni po zabiegu
Liczba zdarzeń chirurgicznych leczonych profilaktycznie rIX-FP, które dały skuteczność hemostatyczną: doskonałą, dobrą, umiarkowaną, słabą/brak odpowiedzi, zgodnie z ogólną oceną badacza (chirurga) skuteczności hemostatycznej w profilaktyce chirurgicznej.
Do 14 dni po zabiegu
Roczne zdarzenia samoistnego krwawienia w porównaniu między 7-dniowymi schematami profilaktycznymi i przedłużonymi
Ramy czasowe: Podczas leczenia, mediana od 240 do 386 dni na pacjenta.
Mediana liczby samoistnych krwawień rocznie na pacjenta, porównując 7-, 10- i 14-dniowe schematy profilaktyczne.
Podczas leczenia, mediana od 240 do 386 dni na pacjenta.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

CSL Behring

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 lipca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 grudnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2011

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

21 grudnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

9 maja 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2016

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia B

Badania kliniczne na rIX-FP

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Costa Rica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj