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Eine Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie eines rekombinanten Fusionsproteins, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verknüpft (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

3. April 2016 aktualisiert von: CSL Behring

Eine offene, multizentrische, Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie der Phase II/III eines rekombinanten Blutgerinnungsfaktor-IX-Albumin-Fusionsproteins (rIX-FP) bei Patienten mit Hämophilie B

Diese Studie wird die Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von rIX-FP zur Kontrolle und Vorbeugung von Blutungsepisoden bei Patienten untersuchen, die zuvor eine Faktorersatztherapie gegen Hämophilie B erhalten haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

63

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Bulgarien
      • Sophia, Bulgarien, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Deutschland, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Deutschland
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Deutschland
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Frankreich
      • Brest, Frankreich, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankreich, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Frankreich, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Frankreich, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italien, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italien, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Spanien
      • A Coruna, Spanien
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spanien
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spanien, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • Österreich
      • Wien, Österreich
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche Probanden im Alter von 12 bis 65 Jahren
  • Schwere Hämophilie B (FIX-Aktivität von ≤ 2 %)
  • Probanden, die FIX-Produkte (aus Plasma gewonnenes und/oder rekombinantes FIX) für > 150 Expositionstage (EDs) erhalten haben
  • Keine FIX-Inhibitorbildung in der Vorgeschichte, keine nachweisbaren Inhibitoren beim Screening und keine Familienanamnese von Inhibitoren gegen FIX
  • Schriftliche Einverständniserklärung zur Studienteilnahme
  • Nur Bedarfspatienten, die in den letzten 6 oder 3 Monaten durchschnittlich mindestens 2 nicht durch ein Trauma verursachte Blutungsepisoden erlitten haben, die eine Behandlung mit einem FIX-Produkt erforderten

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Überempfindlichkeit gegenüber FIX-Produkten oder Hamsterproteinen
  • Bekannte angeborene oder erworbene Gerinnungsstörung außer angeborenem FIX-Mangel
  • HIV-positive Personen mit einer CD4-Zahl < 200/mm3
  • Niedrige Thrombozytenzahl, Nieren- oder Leberfunktionsstörung
  • Kürzliche lebensbedrohliche Blutungsepisode

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Prophylaxe

Routinemäßige wöchentliche Prophylaxe und episodische Behandlung von Blutungsepisoden. Während des 2. Teils der Studie kann ein individualisiertes Dosierungsintervall in Probanden der Untergruppe getestet werden.

Die Probanden können an einer chirurgischen „Unterstudie“ teilnehmen, in der rIX-FP vor, während und nach einem chirurgischen Eingriff verabreicht werden kann.
Biologisch: rIX-FP
Rekombinantes IX-FP (rIX-FP) ist ein Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verbindet, und wird intravenös verabreicht
EXPERIMENTAL: Auf Anfrage
Episodische Behandlung von Blutungsepisoden während der ersten 6 Monate, dann Umstellung auf routinemäßige wöchentliche Prophylaxe für weitere 6 Monate Die Patienten können an einer chirurgischen „Teilstudie“ teilnehmen, in der rIX-FP vor, während und nach einem chirurgischen Eingriff verabreicht werden kann.
Biologisch: rIX-FP
Rekombinantes IX-FP (rIX-FP) ist ein Fusionsprotein, das Gerinnungsfaktor IX mit Albumin verbindet, und wird intravenös verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Häufigkeit spontaner Blutungsereignisse zwischen Bedarfs- und Prophylaxebehandlungen (annualisiert)
Zeitfenster: Bis zu 26 Wochen bei Bedarfsbehandlung und zwischen 1 und 17 Monaten bei Prophylaxebehandlung.
Die Probanden im On-Demand-Arm erhielten bis zu 26 Wochen lang eine On-Demand-Dosierung mit rIX-FP (On-Demand-Schema) und erhielten dann für den Rest der Studie eine wöchentliche Prophylaxe mit rIX-FP (Prophylaxeschema). Die Wirksamkeit der Prophylaxe im Vergleich zur Bedarfstherapie wurde untersucht, indem die annualisierte Spontanblutungsrate (AsBR) derselben Person während der Bedarfsbehandlung und während der Prophylaxebehandlung verglichen wurde.
Bis zu 26 Wochen bei Bedarfsbehandlung und zwischen 1 und 17 Monaten bei Prophylaxebehandlung.
Anzahl der Probanden, die Inhibitoren gegen Faktor IX (FIX) entwickeln
Zeitfenster: Bis zu 27,7 Monate (maximal)
Die Anzahl der Teilnehmer, die Inhibitoren gegen Faktor IX (FIX) entwickelten, zusammen mit dem 95 % Clopper-Pearson-Konfidenzintervall, werden für Probanden mit 50 oder mehr Expositionstagen (EDs) gegenüber rIX-FP und für alle Teilnehmer der Studie zusammengefasst.
Bis zu 27,7 Monate (maximal)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Häufigkeit verwandter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Der Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) auftraten.
Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Anzahl der Probanden, die Antikörper gegen rIX-FP entwickeln
Zeitfenster: Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Anteil der Blutungsepisoden, die eine oder ≤ zwei Injektionen von rIX-FP erfordern, um Hämostase zu erreichen
Zeitfenster: Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Anzahl der Injektionen, die erforderlich sind, um eine Hämostase zu erreichen, ausgedrückt als Prozentsatz der behandlungsbedürftigen Blutungsepisoden.
Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate.
Klinische Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit zur Behandlung von Blutungsepisoden durch den Prüfarzt, basierend auf einer 4-Punkte-Ordinalskala (ausgezeichnet, gut, mäßig, schlecht/keine Reaktion)
Zeitfenster: Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate
Anzahl der behandlungsbedürftigen Blutungsepisoden, die zu einer hämostatischen Wirksamkeit mit ausgezeichneter, guter, mäßiger, schlechter/kein Ansprechen führten, gemäß der klinischen Beurteilung der hämostatischen Wirksamkeit durch den Prüfarzt, ausgedrückt als Prozentsatz der behandlungsbedürftigen Blutungsepisoden.
Für die Dauer des Studiums; Median 20,27 Monate
Pro Monat verbrauchtes rIX-FP unter Beibehaltung des zugewiesenen prophylaktischen Behandlungsintervalls während der Routineprophylaxe.
Zeitfenster: Median 269, 240, 386 bzw. 316 Tage (siehe Beschreibung)
Zeitrahmen: Für den Prophylaxe-Arm 7-, 10- und 14-Tage-Schemata, Median 269, 240 bzw. 386 Tage. Für den On-Demand-Arm, Prophylaxeschema, Median 316 Tage.
Median 269, 240, 386 bzw. 316 Tage (siehe Beschreibung)
Inkrementelle Wiederherstellung von rIX-FP
Zeitfenster: 336 Stunden
Pharmakokinetische (PK) Daten werden für eine Einzeldosis von 50 IE/kg von rIX-FP präsentiert.
336 Stunden
Halbwertszeit (t1/2) einer Einzeldosis von rIX-FP
Zeitfenster: 336 Stunden
PK-Daten werden für eine Einzeldosis von 50 IE/kg von rIX-FP präsentiert.
336 Stunden
Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: 336 Stunden
AUC bis zur letzten Probe mit quantifizierbarer Wirkstoffkonzentration (AUClast) einer Einzeldosis von rIX-FP. PK-Daten werden für eine Einzeldosis von 50 IE/kg von rIX-FP präsentiert.
336 Stunden
Freigabe einer Einzeldosis von rIX-FP
Zeitfenster: 336 Stunden
PK-Daten werden für eine Einzeldosis von 50 IE/kg von rIX-FP präsentiert.
336 Stunden
Klinische Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit für die chirurgische Prophylaxe durch den Prüfarzt (oder Chirurgen), basierend auf einer Ordinalskala mit vier Punkten (ausgezeichnet, gut, mäßig, schlecht/kein Ansprechen)
Zeitfenster: Bis zu 14 Tage nach der Operation
Anzahl der prophylaktisch mit rIX-FP behandelten chirurgischen Ereignisse, die zu einer hämostatischen Wirksamkeit mit ausgezeichnetem, gutem, mäßigem, schlechtem/keinem Ansprechen führten, gemäß der Gesamtbeurteilung der hämostatischen Wirksamkeit für die chirurgische Prophylaxe durch den Prüfarzt (Chirurgen).
Bis zu 14 Tage nach der Operation
Annualisierte Spontanblutungsereignisse im Vergleich zwischen 7-Tage-Prophylaxe und erweiterten Regimen
Zeitfenster: Während der Behandlung zwischen durchschnittlich 240 und 386 Tagen pro Person.
Durchschnittliche Anzahl spontaner Blutungen pro Jahr und Proband im Vergleich zu 7-, 10- und 14-tägigen prophylaktischen Regimen.
Während der Behandlung zwischen durchschnittlich 240 und 386 Tagen pro Person.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

CSL Behring

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Februar 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Juli 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. Dezember 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. Dezember 2011

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

21. Dezember 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

9. Mai 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2016

Zuletzt verifiziert

1. April 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie B

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