Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek van een recombinant fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine (rIX-FP) bij patiënten met hemofilie B

3 april 2016 bijgewerkt door: CSL Behring

Een open-label, multicenter, veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek in fase II/III van een recombinant stollingsfactor IX albuminefusie-eiwit (rIX-FP) bij proefpersonen met hemofilie B

Deze studie zal de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van rIX-FP onderzoeken voor de controle en preventie van bloedingsepisoden bij proefpersonen die eerder een factorvervangende therapie voor hemofilie B hebben gekregen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

63

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Bulgarije
      • Sophia, Bulgarije, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, Duitsland, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, Duitsland
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, Duitsland
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • Frankrijk
      • Brest, Frankrijk, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrijk, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, Frankrijk, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, Frankrijk, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH
  • Israël
      • Tel Aviv, Israël
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Italië
      • Milano, Italië
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, Italië, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, Italië, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • Japan
      • Kashihara, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, Japan
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, Japan, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, Japan
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, Japan, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, Japan, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • Oostenrijk
      • Wien, Oostenrijk
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • Russische Federatie
      • Kirov, Russische Federatie, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • Spanje
      • A Coruna, Spanje
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, Spanje
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, Spanje, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke proefpersonen, 12 tot 65 jaar oud
  • Ernstige hemofilie B (FIX-activiteit van ≤ 2%)
  • Proefpersonen die FIX-producten (uit plasma en/of recombinant FIX) hebben gekregen gedurende > 150 blootstellingsdagen (ED's)
  • Geen voorgeschiedenis van vorming van FIX-remmers, geen detecteerbare remmers bij screening en geen familiegeschiedenis van remmers tegen FIX
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie
  • Alleen proefpersonen op aanvraag, die minimaal gemiddeld 2 niet-trauma-geïnduceerde bloedingsepisoden hebben meegemaakt die behandeling met een FIX-product nodig hadden gedurende de voorgaande 6 of 3 maanden

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor een FIX-product of hamstereiwit
  • Bekende aangeboren of verworven stollingsstoornis anders dan aangeboren FIX-deficiëntie
  • HIV-positieve proefpersonen met een CD4-aantal < 200/mm3
  • Laag aantal bloedplaatjes, nier- of leverdisfunctie
  • Recente levensbedreigende bloedingsepisode

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Profylaxe

Routinematige wekelijkse profylaxe en episodische behandeling van bloedingsepisodes. Tijdens het 2e deel van de proef kan een geïndividualiseerd doseringsinterval worden getest bij proefpersonen in een subgroep.

Proefpersonen kunnen deelnemen aan een chirurgische 'substudie' waarin rIX-FP voorafgaand aan, tijdens en na chirurgische ingreep kan worden toegediend.
Biologisch: rIX-FP
Recombinant IX-FP (rIX-FP) is een fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine en zal intraveneus worden toegediend
EXPERIMENTEEL: Op aanvraag
Episodische behandeling van bloedingsepisoden gedurende de eerste 6 maanden, daarna overschakelen op routinematige wekelijkse profylaxe gedurende nog eens 6 maanden. Proefpersonen kunnen deelnemen aan een chirurgische 'substudie' waarin rIX-FP voorafgaand aan, tijdens en na chirurgische ingreep kan worden toegediend.
Biologisch: rIX-FP
Recombinant IX-FP (rIX-FP) is een fusie-eiwit dat stollingsfactor IX koppelt aan albumine en zal intraveneus worden toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in frequentie van spontane bloedingen tussen on-demand- en profylaxebehandelingen (jaarlijks)
Tijdsspanne: Tot 26 weken voor on-demand-regime en tussen 1 en 17 maanden voor profylaxe-regime.
Proefpersonen in de on-demand-arm kregen gedurende maximaal 26 weken een on-demand-dosering met rIX-FP (on-demand-regime) en kregen vervolgens wekelijkse profylaxe met rIX-FP voor de rest van het onderzoek (profylaxe-regime). De effectiviteit van profylaxe in vergelijking met on-demand-therapie werd onderzocht door de jaarlijkse spontane bloedingfrequentie (AsBR) van dezelfde proefpersoon te vergelijken tijdens het on-demand-regime en tijdens het profylaxe-regime.
Tot 26 weken voor on-demand-regime en tussen 1 en 17 maanden voor profylaxe-regime.
Aantal proefpersonen dat remmers tegen factor IX (FIX) ontwikkelt
Tijdsspanne: Tot 27,7 maanden (maximaal)
Het aantal deelnemers dat remmers tegen factor IX (FIX) ontwikkelt samen met het 95% Clopper-Pearson-betrouwbaarheidsinterval, wordt samengevat voor proefpersonen met 50 of meer blootstellingsdagen (ED's) aan rIX-FP, en voor alle deelnemers aan het onderzoek.
Tot 27,7 maanden (maximaal)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De frequentie van gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Het percentage deelnemers dat behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's) ervaart.
Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Aantal proefpersonen dat antilichamen ontwikkelt tegen rIX-FP
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Percentage bloedingsepisoden waarvoor één of ≤ twee injecties met rIX-FP nodig zijn om hemostase te bereiken
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Aantal injecties dat nodig is om hemostase te bereiken, uitgedrukt als een percentage van de bloedingsepisoden die behandeling vereisen.
Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden.
Algehele klinische beoordeling door de onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid voor de behandeling van bloedingsepisodes, gebaseerd op een vierpunts ordinale schaal (uitstekend, goed, matig, slecht/geen respons)
Tijdsspanne: Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden
Aantal bloedingsepisoden waarvoor behandeling nodig was dat resulteerde in een hemostatische werkzaamheid van uitstekend, goed, matig, slecht/geen respons, volgens de klinische beoordeling van de onderzoeker van de hemostatische werkzaamheid, uitgedrukt als een percentage van de bloedingsepisodes waarvoor behandeling nodig was.
Voor de duur van de studie; mediaan 20,27 maanden
rIX-FP per maand geconsumeerd met behoud van het toegewezen profylactische behandelingsinterval tijdens routinematige profylaxe.
Tijdsspanne: Mediaan respectievelijk 269, 240, 386 en 316 dagen (zie Beschrijving)
Tijdsbestek: Voor profylaxe-arm 7-, 10- en 14-daagse regimes, mediaan respectievelijk 269, 240 en 386 dagen. Voor On-demand Arm, profylaxeregime, mediaan 316 dagen.
Mediaan respectievelijk 269, 240, 386 en 316 dagen (zie Beschrijving)
Incrementeel herstel van rIX-FP
Tijdsspanne: 336 uur
Farmacokinetische (PK) gegevens worden gepresenteerd voor een enkele dosis van 50 IE/kg rIX-FP.
336 uur
Halfwaardetijd (t1/2) van een enkele dosis rIX-FP
Tijdsspanne: 336 uur
Farmacokinetische gegevens worden gepresenteerd voor een enkele dosis van 50 IE/kg rIX-FP.
336 uur
Gebied onder de curve (AUC)
Tijdsspanne: 336 uur
AUC tot het laatste monster met meetbare geneesmiddelconcentratie (AUClast) van een enkele dosis rIX-FP. Farmacokinetische gegevens worden gepresenteerd voor een enkele dosis van 50 IE/kg rIX-FP.
336 uur
Goedkeuring van een enkele dosis rIX-FP
Tijdsspanne: 336 uur
Farmacokinetische gegevens worden gepresenteerd voor een enkele dosis van 50 IE/kg rIX-FP.
336 uur
Algehele klinische beoordeling door de onderzoeker (of chirurg) van de hemostatische werkzaamheid voor chirurgische profylaxe, gebaseerd op een ordinale vierpuntsschaal (uitstekend, goed, matig, slecht/geen respons)
Tijdsspanne: Tot 14 dagen na de operatie
Aantal chirurgische voorvallen profylactisch behandeld met rIX-FP dat resulteerde in een hemostatische werkzaamheid van uitstekend, goed, matig, slecht/geen respons, volgens de algemene beoordeling door de onderzoeker (chirurg) van de hemostatische werkzaamheid voor chirurgische profylaxe.
Tot 14 dagen na de operatie
Spontane bloedingen op jaarbasis vergeleken tussen 7-daagse profylactische en verlengde regimes
Tijdsspanne: Tijdens de behandeling tussen de mediaan 240 en 386 dagen per proefpersoon.
Mediaan aantal spontane bloedingen per jaar per proefpersoon bij vergelijking van 7-, 10- en 14-daagse profylactische regimes.
Tijdens de behandeling tussen de mediaan 240 en 386 dagen per proefpersoon.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 februari 2012

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 juli 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 december 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 december 2011

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 december 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (SCHATTING)

9 mei 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2016

Laatst geverifieerd

1 april 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie B

Klinische onderzoeken op rIX-FP

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Moldova

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren