Um estudo de segurança e eficácia de um fator IX de coagulação de ligação de proteína de fusão recombinante com albumina (rIX-FP) em pacientes com hemofilia B
3 de abril de 2016 atualizado por: CSL Behring
Um estudo aberto, multicêntrico, de segurança e eficácia de fase II/III de uma proteína de fusão recombinante do fator IX albumina (rIX-FP) em indivíduos com hemofilia B
Este estudo examinará a segurança, farmacocinética e eficácia do rIX-FP para o controle e prevenção de episódios hemorrágicos em indivíduos que receberam anteriormente terapia de reposição de fator para hemofilia B.
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
63
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Bonn, Alemanha
- Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
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Bremen, Alemanha, 28205
- Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
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Frankfurt, Alemanha
- Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
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Hamburg, Alemanha, 20246
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
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Hannover, Alemanha
- Werlhof-Inst. Hannover
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Sophia, Bulgária, 1233
- SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
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A Coruna, Espanha
- C.H.U. A Coruña [Hematología]
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Barcelona, Espanha
- H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
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Madrid, Espanha, 28046
- H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Hospital of the University of Pennsylvania
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53201
- BloodCenter of Wisconsin
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Kirov, Federação Russa, 610027
- FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
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Brest, França, 29609
- Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
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Le Kremlin-Bicêtre, França, 94275
- C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
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Lyon, França, 03 69437
- CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
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Paris, França, 75015
- Hôpital Necker-CRTH
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Tel Aviv, Israel
- Chaim Sheba Medical Center
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Milano, Itália
- IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
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Parma, Itália, 43126
- A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
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Vicenza, Itália, 36100
- Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
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Kashihara, Japão, 634-8522
- Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
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Kitakyushu, Japão
- University of Occupational and Environmental Health
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Nagoya, Japão, 466-8550
- Nagoya University Hospital
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Nishinomiya, Japão
- The Hospital of Hyogo College of Medicine
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Tokyo, Japão, 167-0035
- Ogikubo Hospital
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Tokyo, Japão
- Tokyo Medical University Hospital
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Yokohama, Japão, 241-0811
- St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
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Wien, Áustria
- AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos a 65 anos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Indivíduos do sexo masculino, de 12 a 65 anos
- Hemofilia B grave (atividade FIX de ≤ 2%)
- Indivíduos que receberam produtos FIX (derivados de plasma e/ou FIX recombinante) por > 150 dias de exposição (EDs)
- Sem histórico de formação de inibidores de FIX, sem inibidores detectáveis na Triagem e sem histórico familiar de inibidores contra FIX
- Consentimento informado por escrito para participação no estudo
- Apenas indivíduos sob demanda, que tiveram uma média mínima de 2 episódios de sangramento não induzidos por trauma que requerem tratamento com um produto FIX durante os 6 ou 3 meses anteriores
Critério de exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer produto FIX ou proteína de hamster
- Distúrbio de coagulação congênito ou adquirido conhecido, exceto deficiência congênita de FIX
- Indivíduos HIV positivos com contagem de CD4 < 200/mm3
- Baixa contagem de plaquetas, disfunção renal ou hepática
- Episódio recente de sangramento com risco de vida
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: TRATAMENTO
- Alocação: NON_RANDOMIZED
- Modelo Intervencional: PARALELO
- Mascaramento: NENHUM
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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EXPERIMENTAL: Profilaxia
Profilaxia semanal de rotina e tratamento episódico para episódios hemorrágicos. Um intervalo de dosagem individualizado pode ser testado em indivíduos do subgrupo durante a 2ª parte do ensaio. Os indivíduos podem participar de um 'subestudo' cirúrgico no qual o rIX-FP pode ser administrado antes, durante e após a intervenção cirúrgica. |
O IX-FP recombinante (rIX-FP) é uma proteína de fusão que liga o fator IX de coagulação à albumina e será administrado por via intravenosa
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EXPERIMENTAL: Sob demanda
Tratamento episódico para episódios hemorrágicos durante os primeiros 6 meses, depois mudança para profilaxia semanal de rotina por mais 6 meses. Os indivíduos podem participar de um 'subestudo' cirúrgico no qual o rIX-FP pode ser administrado antes, durante e após a intervenção cirúrgica.
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O IX-FP recombinante (rIX-FP) é uma proteína de fusão que liga o fator IX de coagulação à albumina e será administrado por via intravenosa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Mudança na frequência de eventos de sangramento espontâneo entre tratamentos sob demanda e profilaxia (anualizado)
Prazo: Até 26 semanas para regime sob demanda e entre 1 e 17 meses para regime profilático.
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Os indivíduos no braço sob demanda receberam dosagem sob demanda com rIX-FP por até 26 semanas (regime sob demanda) e, em seguida, receberam profilaxia semanal com rIX-FP pelo restante do estudo (regime profilático).
A eficácia da profilaxia em comparação com a terapia sob demanda foi investigada comparando a taxa anualizada de sangramento espontâneo (AsBR) do mesmo sujeito durante o regime sob demanda e durante o regime de profilaxia.
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Até 26 semanas para regime sob demanda e entre 1 e 17 meses para regime profilático.
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Número de Sujeitos Desenvolvendo Inibidores Contra o Fator IX (FIX)
Prazo: Até 27,7 meses (máximo)
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O número de participantes que desenvolveram inibidores contra o fator IX (FIX) junto com o intervalo de confiança de 95% de Clopper-Pearson são resumidos para indivíduos com 50 ou mais dias de exposição (EDs) ao rIX-FP e para todos os participantes do estudo.
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Até 27,7 meses (máximo)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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A frequência de eventos adversos relacionados
Prazo: Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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A porcentagem de participantes com eventos adversos relacionados ao tratamento (TEAEs).
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Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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Número de indivíduos desenvolvendo anticorpos contra rIX-FP
Prazo: Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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Proporção de episódios de sangramento que requerem uma ou ≤ duas injeções de rIX-FP para atingir hemostasia
Prazo: Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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Número de injeções necessárias para atingir a hemostasia expresso como uma porcentagem dos episódios hemorrágicos que requerem tratamento.
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Durante o estudo; mediana 20,27 meses.
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Avaliação clínica geral do investigador da eficácia hemostática para tratamento de episódios hemorrágicos, com base em escalas ordinais de quatro pontos (excelente, bom, moderado, ruim/sem resposta)
Prazo: Durante o estudo; mediana 20,27 meses
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Número de episódios hemorrágicos que requerem tratamento que resultaram em eficácia hemostática excelente, boa, moderada, fraca/sem resposta, de acordo com a avaliação clínica do investigador da eficácia hemostática, expresso como uma percentagem dos episódios hemorrágicos que requerem tratamento.
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Durante o estudo; mediana 20,27 meses
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rIX-FP consumido por mês enquanto mantém o intervalo de tratamento profilático atribuído durante a profilaxia de rotina.
Prazo: Mediana 269, 240, 386 e 316 dias, respectivamente (ver Descrição)
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Período de tempo: Para regimes de braço de profilaxia de 7, 10 e 14 dias, mediana de 269, 240 e 386 dias, respectivamente.
Para braço sob demanda, regime de profilaxia, mediana de 316 dias.
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Mediana 269, 240, 386 e 316 dias, respectivamente (ver Descrição)
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Recuperação incremental de rIX-FP
Prazo: 336 horas
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Os dados farmacocinéticos (PK) são apresentados para uma dose única de 50 UI/kg de rIX-FP.
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336 horas
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Meia-vida (t1/2) de uma dose única de rIX-FP
Prazo: 336 horas
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Os dados farmacocinéticos são apresentados para uma dose única de 50 UI/kg de rIX-FP.
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336 horas
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Área sob a curva (AUC)
Prazo: 336 horas
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AUC até a última amostra com concentração quantificável de droga (AUClast) de uma dose única de rIX-FP.
Os dados farmacocinéticos são apresentados para uma dose única de 50 UI/kg de rIX-FP.
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336 horas
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Depuração de uma dose única de rIX-FP
Prazo: 336 horas
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Os dados farmacocinéticos são apresentados para uma dose única de 50 UI/kg de rIX-FP.
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336 horas
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Avaliação clínica geral do investigador (ou cirurgião) da eficácia hemostática para profilaxia cirúrgica, com base em uma escala ordinal de quatro pontos (excelente, bom, moderado, ruim/sem resposta)
Prazo: Até 14 dias após a cirurgia
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Número de eventos cirúrgicos tratados profilaticamente com rIX-FP que resultaram em eficácia hemostática excelente, boa, moderada, fraca/sem resposta, de acordo com a avaliação geral do investigador (cirurgião) da eficácia hemostática para profilaxia cirúrgica.
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Até 14 dias após a cirurgia
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Eventos de sangramento espontâneo anualizados comparados entre regimes profiláticos e prolongados de 7 dias
Prazo: Durante o tratamento, entre mediana 240 e 386 dias por sujeito.
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Número médio de sangramentos espontâneos por ano por indivíduo comparando regimes profiláticos de 7, 10 e 14 dias.
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Durante o tratamento, entre mediana 240 e 386 dias por sujeito.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de fevereiro de 2012
Conclusão Primária (REAL)
1 de julho de 2014
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
19 de dezembro de 2011
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de dezembro de 2011
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
21 de dezembro de 2011
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)
9 de maio de 2016
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
3 de abril de 2016
Última verificação
1 de abril de 2016
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- CSL654_3001
- 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)
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