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B형 혈우병 환자에서 알부민(rIX-FP)과 결합하는 재조합 융합 단백질 응고 인자 IX의 안전성 및 효능 연구

2016년 4월 3일 업데이트: CSL Behring

B형 혈우병 피험자에서 재조합 응고 인자 IX 알부민 융합 단백질(rIX-FP)의 II/III상 공개 라벨, 다기관, 안전성 및 효능 연구

이 연구는 이전에 혈우병 B에 대한 인자 대체 요법을 받은 피험자에서 출혈 에피소드의 제어 및 예방을 위한 rIX-FP의 안전성, 약동학 및 효능을 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

63

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 독일
      • Bonn, 독일
        • Instit. für Experimentelle - Hämato & Transfusionsmedizin
      • Bremen, 독일, 28205
        • Zentralkrankenhaus Prof. Hess-Kinderklinik
      • Frankfurt, 독일
        • Unikinderklinik Frankfurt/Main [Kinderheilkunde]
      • Hamburg, 독일, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf, Abt für Pädiatr. Hämatologie
      • Hannover, 독일
        • Werlhof-Inst. Hannover
  • 러시아 연방
      • Kirov, 러시아 연방, 610027
        • FGU "Kirov Research Institute of Haemotology and Blood Trans
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
        • Indiana Hemophilia and Thrombosis Center, Inc.
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Hospital of the University of Pennsylvania
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53201
        • BloodCenter of Wisconsin
  • 불가리아
      • Sophia, 불가리아, 1233
        • SHAT "Joan Pavel" OOD [Hemorrhagic Diathesis and Anemia]
  • 스페인
      • A Coruna, 스페인
        • C.H.U. A Coruña [Hematología]
      • Barcelona, 스페인
        • H.U.Vall d'Hebrón [Hemofillia]
      • Madrid, 스페인, 28046
        • H.U. La Paz [Coagulopatias Congénitas]
  • 오스트리아
      • Wien, 오스트리아
        • AKH Wien [Hämatologie, Hämostaseol
  • 이스라엘
      • Tel Aviv, 이스라엘
        • Chaim Sheba Medical Center
  • 이탈리아
      • Milano, 이탈리아
        • IRCCS Ospedale Maggiore[Centro emofilia e Trombosi]
      • Parma, 이탈리아, 43126
        • A.O.U. di Parma [Centro di Rif. Reg. per la cura dell'Emofil
      • Vicenza, 이탈리아, 36100
        • Osp. S.Bortolo ULSS N.6 [Terapie Cell. ed Ematologia]
  • 일본
      • Kashihara, 일본, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital [PEDIATRICS]
      • Kitakyushu, 일본
        • University of Occupational and Environmental Health
      • Nagoya, 일본, 466-8550
        • Nagoya University Hospital
      • Nishinomiya, 일본
        • The Hospital of Hyogo College of Medicine
      • Tokyo, 일본, 167-0035
        • Ogikubo Hospital
      • Tokyo, 일본
        • Tokyo Medical University Hospital
      • Yokohama, 일본, 241-0811
        • St. Marianna University, School of Medicine, Yokohama Seibu
  • 프랑스
      • Brest, 프랑스, 29609
        • Centre Hospitalier Universitaire de Brest/CHU Morvan
      • Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94275
        • C.R.T.H. Hôp. Bicêtre-Hémophilie
      • Lyon, 프랑스, 03 69437
        • CHU de Lyon - Hôpital Edouard Herriot [Hemophilie]
      • Paris, 프랑스, 75015
        • Hôpital Necker-CRTH

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

12년 (성인, OLDER_ADULT, 어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

남성

설명

포함 기준:

  • 12세에서 65세까지의 남성 피험자
  • 중증 혈우병 B(FIX 활성도 ≤ 2%)
  • > 150 노출일(ED) 동안 FIX 제품(혈장 유래 및/또는 재조합 FIX)을 받은 피험자
  • FIX 억제제 형성 이력 없음, 스크리닝 시 검출가능한 억제제 없음 및 FIX에 대한 억제제 가족력 없음
  • 연구 참여에 대한 서면 동의서
  • 지난 6개월 또는 3개월 동안 FIX 제품으로 치료를 필요로 하는 최소 평균 2회의 비외상 유발성 출혈 에피소드를 경험한 온디맨드 피험자에 한함

제외 기준:

  • FIX 제품 또는 햄스터 단백질에 대해 알려진 과민증
  • 선천성 FIX 결핍 이외의 알려진 선천성 또는 후천성 응고 장애
  • CD4 수가 200/mm3 미만인 HIV 양성 피험자
  • 낮은 혈소판 수, 신장 또는 간 기능 장애
  • 최근 생명을 위협하는 출혈 에피소드

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 평행한
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 예방

출혈 에피소드에 대한 일상적인 주간 예방 및 간헐적 치료. 개별화된 투여 간격은 시험의 두 번째 부분 동안 하위 그룹 피험자에서 테스트될 수 있습니다.

피험자는 rIX-FP가 외과적 개입 이전, 도중 및 이후에 투여될 수 있는 외과적 '하위 연구'에 참여할 수 있습니다.
생물학적: rIX-FP
재조합 IX-FP(rIX-FP)는 응고인자 IX와 알부민을 결합한 융합단백질로 정맥주사로 투여할 예정이다.
실험적: 주문형
처음 6개월 동안 출혈 에피소드에 대한 간헐적 치료 후 추가 6개월 동안 일상적인 주간 예방으로 전환 피험자는 외과적 개입 전, 도중 및 후에 rIX-FP가 투여될 수 있는 외과적 '하위 연구'에 참여할 수 있습니다.
생물학적: rIX-FP
재조합 IX-FP(rIX-FP)는 응고인자 IX와 알부민을 결합한 융합단백질로 정맥주사로 투여할 예정이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
주문형 치료와 예방 치료 사이의 자연 출혈 사건 빈도의 변화(연간)
기간: 주문형 요법의 경우 최대 26주, 예방 요법의 경우 1~17개월.
온디맨드 암의 피험자는 최대 26주 동안 rIX-FP로 온디맨드 투약을 받았고(온디맨드 요법), 연구의 나머지 기간 동안 매주 rIX-FP로 예방 요법을 받았습니다(예방 요법). 주문형 요법과 비교한 예방의 효과는 주문형 요법과 예방 요법 동안 동일한 피험자의 연간 자발 출혈률(AsBR)을 비교하여 조사했습니다.
주문형 요법의 경우 최대 26주, 예방 요법의 경우 1~17개월.
인자 IX(FIX)에 대한 억제제를 개발 중인 피험자의 수
기간: 최대 27.7개월(최대)
95% Clopper-Pearson 신뢰 구간과 함께 인자 IX(FIX)에 대한 억제제를 개발하는 참가자의 수는 rIX-FP에 대한 노출일(ED)이 50일 이상인 피험자와 연구의 모든 참가자에 대해 요약됩니다.
최대 27.7개월(최대)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
관련 부작용의 빈도
기간: 연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
치료 관련 부작용(TEAE)을 경험한 참가자의 비율.
연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
RIX-FP에 대한 항체를 개발 중인 피험자의 수
기간: 연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
지혈을 위해 rIX-FP를 1회 또는 2회 이하 주사해야 하는 출혈 에피소드의 비율
기간: 연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
치료가 필요한 출혈 에피소드의 백분율로 표시되는 지혈을 달성하는 데 필요한 주사 횟수.
연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월.
4점 서수 척도(우수, 양호, 중간, 불량/반응 없음)에 기초한, 출혈 에피소드 치료를 위한 지혈 효능의 연구자의 전반적인 임상 평가
기간: 연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월
지혈 효능에 대한 연구자의 임상 평가에 따라 우수한, 양호, 중간, 불량/무 반응의 지혈 효능을 초래한 치료를 필요로 하는 출혈 에피소드의 수는 치료를 필요로 하는 출혈 에피소드의 백분율로 표현됩니다.
연구 기간 동안; 중앙값 20.27개월
일상적인 예방 동안 할당된 예방적 치료 간격을 유지하면서 매월 소비되는 rIX-FP.
기간: 중앙값 각각 269, 240, 386 및 316일(설명 참조)
기간: 예방군 7일, 10일 및 14일 요법의 경우 중앙값은 각각 269일, 240일 및 386일입니다. 주문형 팔의 경우, 예방 요법, 중앙값 316일.
중앙값 각각 269, 240, 386 및 316일(설명 참조)
RIX-FP의 증분 복구
기간: 336시간
RIX-FP의 단일 50 IU/kg 용량에 대한 약동학(PK) 데이터가 제공됩니다.
336시간
RIX-FP 단일 용량의 반감기(t1/2)
기간: 336시간
PK 데이터는 rIX-FP의 단일 50 IU/kg 용량에 대해 제시됩니다.
336시간
곡선 아래 면적(AUC)
기간: 336시간
단일 용량의 rIX-FP의 정량화 가능한 약물 농도(AUClast)가 있는 마지막 샘플에 대한 AUC. PK 데이터는 rIX-FP의 단일 50 IU/kg 용량에 대해 제시됩니다.
336시간
단일 용량의 rIX-FP 제거
기간: 336시간
PK 데이터는 rIX-FP의 단일 50 IU/kg 용량에 대해 제시됩니다.
336시간
4점 서수 척도(우수, 양호, 중간, 불량/반응 없음)에 기초한 외과적 예방을 위한 조사자(또는 외과의)의 전반적인 지혈 효능 임상 평가
기간: 수술 후 14일까지
외과적 예방에 대한 지혈 효능의 조사자(외과의사)의 전반적인 평가에 따라 우수, 양호, 중간, 불량/무 반응의 지혈 효능을 초래한 rIX-FP로 예방적으로 치료된 외과 사건의 수.
수술 후 14일까지
7일 예방 요법과 연장 요법 사이의 연간 자연 출혈 사례 비교
기간: 치료 기간 동안 피험자당 중앙값 240~386일.
7일, 10일 및 14일 예방 요법을 비교한 피험자당 연간 자발 출혈의 중앙값.
치료 기간 동안 피험자당 중앙값 240~386일.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

CSL Behring

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 2월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 12월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 12월 19일

처음 게시됨 (추정)

2011년 12월 21일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 5월 9일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 4월 3일

마지막으로 확인됨

2016년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CSL654_3001
  • 2011-002415-28 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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