Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Alirokumabitutkimus osallistujilla, joilla on proteiinikonvertaasi-subtilisiinikexin 9 (PCSK9) -geenin autosomaalinen dominanttihyperkolesterolemia (ADH) ja toiminnan vahvistumismutaatiot (GOFm) tai apolipoproteiinin (Apolipoprote) toiminnan menetysmutaatiot (LOFm) B Gene

torstai 4. kesäkuuta 2020 päivittänyt: Regeneron Pharmaceuticals

Vaiheen 2 pilottitutkimus satunnaistetulla kaksoissokkohoitovaiheella alirokumabin farmakodynamiikan ja turvallisuuden arvioimiseksi potilailla, joilla on autosomaalinen dominanttihyperkolesterolemia ja toiminnan vahvistumismutaatiot yhdessä tai molemmissa PCSK9-geenin alleeleissa tai toiminnan menettämismutaatioissa yhdessä tai useammassa funktion menetysmutaatioiden B alleelissa

Tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida alirokumabin farmakodynaamista (PD) vaikutusta seerumin matalatiheyksiseen lipoproteiinikolesteroliin (LDL-C) 14 viikon ihonalaisen (SC) annoksen aikana potilailla, joilla on autosomaalinen dominantinen hyperkolesterolemia (ADH) ja verenpaineen nousu. funktionaalinen mutaatio (GOFm) yhdessä tai molemmissa alleeleissa proproteiinikonvertaasi subtilisiini/keksiini tyyppi 9 (PCSK9) -geenistä tai funktion menetysmutaatio (LOFm) yhdessä tai useammassa apolipoproteiini (ApoB) -geenin alleelissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

23

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Ranska
      • Paris, Ranska
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Ranska
      • Nantes, Cedex, Ranska
  • Yhdysvallat
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 70 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Sisällyttämiskriteereitä ovat muun muassa seuraavat:

  1. 18-70 vuoden ikä, mukaan lukien
  2. Molekyylisesti vahvistettu PCSK9 GOFm kohortille 1 ja molekyylisesti vahvistettu PCSK9 GOFm tai ApoB LOFm historia
  3. Plasman LDL-kolesterolitasot ≥70 mg/dl seulontakäynnillä lipidejä alentavalla hoidolla (LLT) stabiilina vähintään 28 päivän ajan

Poissulkemiskriteerit:

Poissulkemiskriteerit sisältävät seuraavat, mutta eivät rajoitu niihin:

  1. Seerumin triglyseridit >350 mg/dl seulontakäynnillä
  2. Tiedetään olevan positiivinen ihmisen immuunikatovirukselle (HIV), hepatiitti B -virukselle tai hepatiitti C -virukselle
  3. Raskaana olevat tai imettävät naiset.
  4. Seksuaalisesti aktiivinen hedelmällisessä iässä oleva mies tai nainen, joka ei ole halukas käyttämään asianmukaista ehkäisyä tutkimuksen aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: KOLMINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: GOFm PCSK9 (kohortti 1): Alirokumabi päivästä 1
Osallistujat, joilla on proproteiinikonvertaasi-subtilisiini/keksiinityyppi 9 (PCSK9) -geeni (Kohortti 1): Alirokumabi 150 mg ihonalainen (SC) injektio viikolla 0 (päivä 1), viikolla 2 (päivä 15) , viikko 4, 6 ja 10 (vastaa lumelääkettä viikoilla 8, 12 ja 14) kaksoissokkojakson aikana (ryhmä A). Tämän jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa avoimella jatkojaksolla 150 mg alirokumabia SC kahdesti viikossa (Q2W) vielä 3 vuoden ajan.
Lääke: Alirokumabi
SC-injektio vatsaan
Muut nimet:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lääke: Plasebo
SC-injektio vatsaan
Kokeellinen: GOFm PCSK9 (kohortti 1): Alirokumabi päivästä 15
Osallistujat, joilla on funktion kasvumutaatio (GOFm) proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinityypin 9 (PCSK9) geenissä (kohortti 1): Alirokumabi 150 mg ihonalainen (SC) injektio viikolla 2 (päivä 15), viikoilla 4, 6, 8 ja 12 ([vastaa lumelääkettä viikolla 0 (päivä 1), 10 ja 14]) kaksoissokkojakson aikana (ryhmä B). Tämän jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa avoimella jatkojaksolla 150 mg alirokumabia SC kahdesti viikossa (Q2W) vielä 3 vuoden ajan.
Lääke: Alirokumabi
SC-injektio vatsaan
Muut nimet:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lääke: Plasebo
SC-injektio vatsaan
Kokeellinen: GOFm PCSK9 tai LOFm ApoB (kohortti 2): Alirokumabi päivästä 1
Osallistujat, joilla on proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinin tyypin 9 (PCSK9) geenin funktiomutaatio (GOFm) tai apolipoproteiinin (Apo) B-geenin toimintahäiriömutaatio (LOFm) (kohortti 2): Alirokumabi 150 mg ihonalainen (SC) injektio viikolla 0 (päivä 1), viikolla 2 (päivä 15), viikolla 4, 6 ja 10 (vastaa lumelääkettä viikolla 8, 12 ja 14) kaksoissokkojakson aikana (ryhmä C). Tämän jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa avoimella jatkojaksolla 150 mg alirokumabia SC kahdesti viikossa (Q2W) vielä 3 vuoden ajan.
Lääke: Alirokumabi
SC-injektio vatsaan
Muut nimet:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lääke: Plasebo
SC-injektio vatsaan
Kokeellinen: GOFm PCSK9 tai LOFm ApoB (kohortti 2): Alirokumabi päivästä 15
Osallistujat, joilla on proproteiinikonvertaasin subtilisiinin/keksiinin tyypin 9 (PCSK9) geenin toimintahäiriömutaatio (GOFm) tai apolipoproteiini (Apo) B -geenin toimintahäiriömutaatio (LOFm) (kohortti 2): Alirokumabi 150 mg ihon alle ( SC) injektio viikolla 2 (päivä 15), viikoilla 4, 6, 8 ja 12 ([vastaa lumelääkettä viikolla 0 (päivä 1), 10 ja 14]) kaksoissokkojakson aikana (ryhmä D). Tämän jälkeen osallistujilla on mahdollisuus jatkaa avoimella jatkojaksolla 150 mg alirokumabia SC kahdesti viikossa (Q2W) vielä 3 vuoden ajan.
Lääke: Alirokumabi
SC-injektio vatsaan
Muut nimet:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Lääke: Plasebo
SC-injektio vatsaan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Mitatun seerumin matalatiheyksisen lipoproteiinikolesterolin (LDL-C) prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Päivään 15 mennessä ryhmien A ja C osallistujat olivat saaneet yhden ihonalaisen (SC) annoksen 150 mg alirokumabia ja ryhmien B ja D osallistujat olivat saaneet yhden SC-annoksen lumelääkettä. [Perustasolla korjatut pienimmän neliösumman (LS) keskiarvot ja standardivirheet saatiin käyttämällä kovarianssianalyysin (ANCOVA) mallia, jossa hoitohaara määritettiin kiinteäksi vaikutukseksi ja lähtötilanteen mitattu LDL-C-arvo kovariaatiksi.]
Lähtötilanne päivään 15

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Apolipoproteiini (Apo) B100:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta 15. päivään
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Perustason mukautetut LS-keskiarvot ja standardivirheet saatiin käyttämällä samaa ANCOVA-mallia kuin ensisijaiselle päätepisteelle määrittämällä hoitohaara kiinteänä vaikutuksena ja parametrin arvon kovariaattina.
Lähtötilanne päivään 15
Ei-HDL-kolesterolin (ei-HDL-kolesterolin) prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivään 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Lähtötilanne päivään 15
Kokonaiskolesterolin (kokonaiskolesterolin) prosentuaalinen muutos lähtötasosta 15. päivään
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Lähtötilanne päivään 15
Prosenttimuutos apolipoproteiini (Apo) B100/ApoA-1 -suhteessa lähtötasosta päivään 15
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Lähtötilanne päivään 15

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Regeneron Pharmaceuticals

Yhteistyökumppanit

Sanofi

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. helmikuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. kesäkuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. heinäkuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. toukokuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 22. toukokuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 24. toukokuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. kesäkuuta 2020

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • R727-CL-1018

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa