Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Alirocumab bij deelnemers met autosomaal dominante hypercholesterolemie (ADH) en Gain-of-Function-mutaties (GOFm) van het proproteïneconvertase-subtilisine-kexine 9-gen (PCSK9) of loss-of-function-mutaties (LOFm) van het apolipoproteïne (Apo) B gen

4 juni 2020 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een fase 2-pilotstudie met een gerandomiseerde dubbelblinde behandelingsfase om de farmacodynamiek en veiligheid van Alirocumab te evalueren bij patiënten met autosomaal dominante hypercholesterolemie en gain-of-function-mutaties in 1 of beide allelen van het PCSK9-gen of loss-of-function-mutaties in 1 of meer allelen van het B-gen voor functieverliesmutaties

Het primaire doel van de studie is het beoordelen van het farmacodynamische (PD) effect van alirocumab op serum low density lipoprotein cholesterol (LDL-C) gedurende 14 weken subcutaan (SC) toegediend alirocumab bij patiënten met autosomaal dominante hypercholesterolemie (ADH) en gain- of-function-mutatie (GOFm) in 1 of beide allelen van het proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9)-gen of met loss-of-function-mutatie (LOFm) in 1 of meer allelen van het apolipoproteïne (ApoB)-gen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

23

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Paris, Frankrijk
    • Cedex
      • Lille, Cedex, Frankrijk
      • Nantes, Cedex, Frankrijk
  • Verenigde Staten
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Inclusiecriteria omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het volgende:

  1. Tussen de 18 en 70 jaar, inclusief
  2. Een geschiedenis van moleculair bevestigde PCSK9 GOFm voor cohort 1 en een geschiedenis van moleculair bevestigde PCSK9 GOFm of ApoB LOFm
  3. Plasma LDL-cholesterolwaarden ≥70 mg/dL bij het screeningsbezoek op een regime van lipidenverlagende therapie (LLT) stabiel gedurende ten minste 28 dagen

Uitsluitingscriteria:

Uitsluitingscriteria omvatten, maar zijn niet beperkt tot, het volgende:

  1. Serumtriglyceriden >350 mg/dL bij het screeningsbezoek
  2. Bekend als positief voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV), hepatitis B-virus of hepatitis C-virus
  3. Zwangere vrouwen of vrouwen die borstvoeding geven.
  4. Seksueel actieve man of vrouw in de vruchtbare leeftijd die tijdens het onderzoek geen adequate anticonceptie wil toepassen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERDRIEVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: GOFm PCSK9 (Cohort 1): Alirocumab vanaf dag 1
Deelnemers met gain-of-function-mutatie (GOFm) in proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) gen (Cohort 1): Alirocumab 150 mg subcutane (SC) injectie in week 0 (dag 1), week 2 (dag 15) , week 4, 6 en 10 (overeenkomstig placebo in week 8, 12 en 14) tijdens de dubbelblinde periode (groep A). Daarna hebben deelnemers de mogelijkheid om gedurende nog eens 3 jaar door te gaan in een open-label extensieperiode met 150 mg alirocumab SC tweemaal per week (Q2W).
Geneesmiddel: Alirocumab
SC-injectie in de buik
Andere namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie in de buik
Experimenteel: GOFm PCSK9 (Cohort 1): Alirocumab vanaf dag 15
Deelnemers met gain-of-function-mutatie (GOFm) in proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9) gen (Cohort 1): Alirocumab 150 mg subcutane (SC) injectie in week 2 (dag 15), week 4, 6, 8 en 12 ([overeenkomend met placebo in week 0 (dag 1), 10 en 14]) tijdens de dubbelblinde periode (groep B). Daarna hebben deelnemers de mogelijkheid om gedurende nog eens 3 jaar door te gaan in een open-label extensieperiode met 150 mg alirocumab SC tweemaal per week (Q2W).
Geneesmiddel: Alirocumab
SC-injectie in de buik
Andere namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie in de buik
Experimenteel: GOFm PCSK9 of LOFm ApoB (Cohort 2): Alirocumab vanaf dag 1
Deelnemers met gain-of-function-mutatie (GOFm) in het proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9)-gen of loss-of-function-mutatie (LOFm) in het apolipoproteïne (Apo) B-gen (Cohort 2): Alirocumab 150 mg subcutane (SC) injectie in week 0 (dag 1), week 2 (dag 15), week 4, 6 en 10 (overeenkomstig placebo in week 8, 12 en 14) tijdens de dubbelblinde periode (groep C). Daarna hebben deelnemers de mogelijkheid om gedurende nog eens 3 jaar door te gaan in een open-label extensieperiode met 150 mg alirocumab SC tweemaal per week (Q2W).
Geneesmiddel: Alirocumab
SC-injectie in de buik
Andere namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie in de buik
Experimenteel: GOFm PCSK9 of LOFm ApoB (cohort 2): Alirocumab vanaf dag 15
Deelnemers met gain-of-function-mutatie (GOFm) in proproteïne convertase subtilisine/kexine type 9 (PCSK9)-gen of loss-of-function-mutatie (LOFm) in apolipoproteïne (Apo) B-gen (Cohort 2): Alirocumab 150 mg subcutaan ( SC) injectie in week 2 (dag 15), week 4, 6, 8 en 12 ([matching placebo in week 0 (dag 1), 10 en 14]) tijdens de dubbelblinde periode (groep D). Daarna hebben deelnemers de mogelijkheid om gedurende nog eens 3 jaar door te gaan in een open-label extensieperiode met 150 mg alirocumab SC tweemaal per week (Q2W).
Geneesmiddel: Alirocumab
SC-injectie in de buik
Andere namen:
  • SAR236553
  • REGN727
  • Praluent®
Geneesmiddel: Placebo
SC-injectie in de buik

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in gemeten serum low-density lipoprotein-cholesterol (LDL-C) vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Op dag 15 hadden deelnemers in groep A en C 1 subcutane (SC) dosis van 150 mg alirocumab gekregen en hadden deelnemers in groep B en D 1 SC dosis placebo gekregen. [Aan de basislijn aangepaste kleinste-kwadratengemiddelden (LS) en standaardfouten werden verkregen met behulp van het analyse-van-covariantiemodel (ANCOVA) waarbij de behandelingsarm werd gespecificeerd als het vaste effect en de gemeten LDL-C-waarde bij de basislijn als een covariabele.]
Basislijn tot dag 15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in apolipoproteïne (Apo) B100 vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Baseline-aangepaste LS-gemiddelden en standaardfouten werden verkregen met hetzelfde ANCOVA-model als voor het primaire eindpunt, waarbij de behandelingsarm werd gespecificeerd als het vaste effect en de parameterwaarde als een covariabele.
Basislijn tot dag 15
Procentuele verandering in niet-high-density lipoproteïne-cholesterol (niet-HDL-C) vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Basislijn tot dag 15
Procentuele verandering in totaal cholesterol (Totaal-C) van basislijn tot dag 15
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Basislijn tot dag 15
Procentuele verandering in verhouding apolipoproteïne (Apo) B100/ApoA-1 vanaf baseline tot dag 15
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Basislijn tot dag 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Medewerkers

Sanofi

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 juni 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 juli 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 mei 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 mei 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

24 mei 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 juni 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 juni 2020

Laatst geverifieerd

1 juni 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R727-CL-1018

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Alirocumab

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Lebanon

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren